Un estudio aleatorizado, doble ciego, de fase Ⅲ de la doxorrubicina liposomal en el tumor desmoide

Criterios de inclusión:

• Debe confirmarse como tumor desmoide por histopatología
• Los pacientes deben tener lesiones medibles definidas por RECIST v1.1

• Se cumple una de las siguientes condiciones

  1. La enfermedad debe definirse como no resecable o tumor con discapacidad después de la resección. El estándar de definición debe cumplir con una o más de las siguientes características

     • Múltiples lesiones

       • La enfermedad ha afectado o no tiene suficiente límite de resección del haz nervioso de los vasos sanguíneos, el hueso, la piel y la fascia

         • Gran tumor o múltiples cámaras involucradas
  2. Las imágenes mostraron progreso (un aumento del 10 % según el tamaño estándar RECIST v1.1 dentro de los 6 meses anteriores a la inscripción)

  3. La puntuación del BPI de los pacientes con enfermedades sintomáticas fue de más de 3 puntos y cumplieron una de las siguientes condiciones:

     • Los AINE no pueden controlar el dolor y consideran aumentar el control de estupefacientes

       • El uso actual de estupefacientes aumentó en un 30%

         • Se necesitan nuevos anestésicos opioides
• Los pacientes pueden recibir quimioterapia, terapia biológica (anticuerpos), terapia inmunológica o experimental, inhibidores de la tirosina quinasa, terapia hormonal o tratamiento con AINE, siempre que el tratamiento se complete al menos 4 semanas antes de la inscripción (6 semanas de tratamiento con mitomicina y nitrosourea) y se recupera de cualquier toxicidad relacionada con el tratamiento por debajo del nivel 2 de CTCAE
• Edad ≥ 1 año, hombre o mujer
• Puntuación ECoG ≤ 2
• Resultados del examen de laboratorio durante la selección: análisis de sangre de rutina: recuento de glóbulos blancos ≥ 3,0x 109 / L, valor absoluto de neutrófilos ≥ 1,5 x 109 / L, recuento de plaquetas ≥ 100 x 109 / L, hemoglobina ≥ 90 g / L; función hepática: bilirrubina total Resultados: creatinina sérica ≤ 1,5 veces el límite superior del valor normal; los pacientes sin metástasis hepáticas tenían alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST) ≤ 2,5 veces el límite superior del valor normal; los pacientes con metástasis hepáticas tenían ALT y AST ≤ 5 veces el límite superior del valor normal; función renal: creatinina sérica ≤ 1,5 veces el valor normal superior o tasa de depuración de creatinina ≥ 50 ml/min, y proteína en orina < 2+
• Las mujeres en edad fértil, los hombres y las parejas de los hombres acordaron usar medidas anticonceptivas confiables (como abstinencia, esterilización, anticonceptivos, inyección anticonceptiva o implantación subcutánea) durante el estudio y dentro de los 6 meses posteriores a la infusión del fármaco del estudio)
• Comprender y aceptar los requisitos del estudio, brindar consentimiento informado por escrito y autorización para el uso y divulgación de información protegida, y aceptar cumplir con los requisitos de la investigación y regresar para realizar las visitas requeridas.

Criterio de exclusión:

• Mujeres embarazadas y lactantes, o mujeres fértiles que no estén dispuestas a tomar medidas anticonceptivas efectivas durante el período de estudio
• Aquellos que se sabe que son alérgicos a la doxorrubicina liposómica o a cualquier componente de la doxorrubicina, o tienen antecedentes de alergia o hipersensibilidad a cualquier componente terapéutico o análogo estructural en este estudio.
• Sujetos tratados previamente con doxorrubicina liposomal
• Pacientes que han usado doxorrubicina o epirrubicina por más de 450 mg/m2 o más de 550 mg/m2 de epirrubicina o antraciclina para enfermedades cardíacas
• Los sujetos no recibieron ningún otro medicamento o terapia contra el cáncer en el estudio.
• Debe combinarse con otros medicamentos antitumorales.
• Combinado con enfermedades que pueden afectar la condición o la capacidad del sujeto para realizar la prueba, o reducir el cumplimiento, incluidas, entre otras, las siguientes enfermedades:

A: Pacientes con hemorragia gastrointestinal activa, como úlcera péptica activa, enteritis ulcerosa o enfermedad de Crohn B: Antecedentes cardíacos graves: insuficiencia cardíaca congestiva > grado II de la NYHA; enfermedad coronaria activa (EAC) (infarto de miocardio o angina de pecho inestable, pacientes con enfermedad cerebrovascular dentro de los 6 meses anteriores al inicio del estudio; hipertensión no controlada (presión arterial sistólica superior a 150 mmHg y/o presión arterial diastólica superior a 100 después de la combinación de dos o más fármacos antihipertensivos) MmHg) y antecedentes de crisis hipertensiva o encefalopatía hipertensiva C: enfermedad hepática y renal grave, ast sérica, ALT más de 2 veces el límite superior del rango normal, o Cr más del límite superior del normal rango, bilirrubina total > 1,5 veces el límite superior del valor normal, pacientes con metástasis hepática, AST y ALT > 5,0 veces el límite superior del valor normal D: Enfermedades endocrinas graves, diabetes no controlada, enfermedad de la sangre, pacientes con enfermedades neuropsiquiátricas E: Pacientes con inmunosupresión severa o uso a largo plazo de corticosteroides o inmunosupresores conocidos F:Hemoptisis activa G:Sintomático bacteriano, fúngico o vi Infecciones orales, incluidas, entre otras, VIH, sífilis o infección por VHB o VHC.

• Pacientes que hayan usado otros medicamentos o dispositivos de prueba o hayan participado en otros ensayos clínicos dentro de los 3 meses anteriores al inicio de este ensayo.
• Pacientes que se consideraron no aptos para el ensayo por otras razones