Véletlenszerű, kettős vak, Ⅲ fázisú vizsgálat a doxorubicin liposzómáról desmoid tumorban

Bevételi kritériumok:

• Szövettani vizsgálattal desmoid tumornak kell igazolnia
• A betegeknek a RECIST v1.1 által meghatározott mérhető elváltozásokkal kell rendelkezniük

• Az alábbi feltételek egyike teljesül

  1. A betegséget nem reszekálhatóként vagy a reszekciót követően fogyatékos daganatként kell meghatározni. A meghatározási szabványnak meg kell felelnie az alábbi jellemzők közül egynek vagy többnek

     • Többszörös elváltozás

       • A betegség érintett vagy nem rendelkezik elegendő éridegköteggel, csont-, bőr- és fascia reszekciós határral

         • Nagy daganat vagy több kamra érintett
  2. A képalkotás előrehaladást mutatott (10%-kal nőtt a RECIST v1.1 szabvány méret szerint a beiratkozás előtti 6 hónapon belül)

  3. A tünetekkel járó betegségekben szenvedő betegek BPI-pontszáma több mint 3 pont volt, és megfelelt az alábbi feltételek egyikének:

     • Az NSAID-ok nem tudják kontrollálni a fájdalmat, ezért fontolja meg a kábítószerek ellenőrzésének fokozását

       • A kábítószerek jelenlegi használata 30%-kal nőtt

         • Új opioid érzéstelenítőkre van szükség
• A betegek részesülhetnek kemoterápiában, biológiai (antitest) terápiában, immun- vagy kísérleti terápiában, tirozin kináz gátló kezelésben, hormonterápiában vagy NSAID kezelésben, feltéve, hogy a kezelést a beiratkozás előtt legalább 4 héttel befejezték (6 hetes mitomicin és nitrozourea kezelés), és minden kezeléssel összefüggő toxicitásból felépül a CTCAE 2. szint alatt
• Életkor ≥ 1 éves, férfi vagy nő
• EKG-pontszám ≤ 2
• A szűrés során végzett laboratóriumi vizsgálat eredményei: rutin vérvizsgálat: fehérvérsejtszám ≥ 3,0x 109 / L, neutrofil abszolút értéke ≥ 1,5 x 109 / L, vérlemezkeszám ≥ 100 x 109 / L, hemoglobin ≥ 90 g / L; májfunkció: összbilirubin Eredmények: szérum kreatinin ≤ a normálérték felső határának 1,5-szerese; a májmetasztázis nélküli betegek alanin-aminotranszferáz (ALT) és aszpartát-aminotranszferáz (AST) értéke ≤ a normálérték felső határának 2,5-szerese; májmetasztázisban szenvedő betegeknél az ALT és AST ≤ 5-szöröse volt a normálérték felső határának; vesefunkció: szérum kreatinin ≤ 1,5-szerese a felső normál értéknek vagy kreatinin-clearance sebessége ≥ 50 ml/perc, és vizeletfehérje < 2+
• Fogamzóképes korú női alanyok, férfi alanyok és férfi alanyok partnerei beleegyeztek abba, hogy megbízható fogamzásgátló módszereket alkalmaznak (például absztinencia, sterilizálás, fogamzásgátlók, fogamzásgátló injekció vagy szubkután beültetés) a vizsgálat során és a vizsgálati gyógyszer infúzióját követő 6 hónapon belül.
• Megérteni és elfogadni a tanulmány követelményeit, írásos beleegyezést és felhatalmazást adni a védett információk felhasználásához és nyilvánosságra hozatalához, valamint vállalni, hogy megfelel a kutatási követelményeknek, és visszatér a szükséges látogatások elvégzésére

Kizárási kritériumok:

• Terhes és szoptató nők, vagy termékeny nők, akik nem hajlandók hatékony fogamzásgátlást alkalmazni a vizsgálati időszak alatt
• Azok, akikről ismert, hogy allergiásak a liposzóma doxorubicinre vagy a doxorubicin bármely összetevőjére, vagy allergiás vagy túlérzékenyek a vizsgálatban szereplő bármely terápiás összetevőre vagy szerkezeti analógra.
• Korábban liposzómás doxorubicinnel kezelt alanyok
• Olyan betegek, akik szívbetegség esetén 450 mg/m2-nél több doxorubicint vagy epirubicint, vagy 550 mg/m2-nél több epirubicint vagy antraciklint alkalmaztak
• Az alanyok nem kaptak más gyógyszert vagy rákellenes terápiát a vizsgálat során
• Más daganatellenes szerekkel kombinálni kell
• Olyan betegségekkel kombinálva, amelyek befolyásolhatják az alany állapotát vagy a vizsgálat lefolytatására való képességét, vagy csökkenthetik a megfelelőséget, beleértve, de nem kizárólagosan a következő betegségeket:

V: Aktív gyomor-bélrendszeri vérzésben, például aktív peptikus fekélyben, fekélyes bélgyulladásban vagy Crohn-betegségben szenvedő betegek B: Súlyos szívelégtelenség: pangásos szívelégtelenség > NYHA II. fokozat; aktív szívkoszorúér-betegség (CAD) (szívizominfarktus vagy instabil angina pectoris, cerebrovaszkuláris betegségben szenvedő betegek a vizsgálat megkezdése előtt 6 hónapon belül; nem kontrollált magas vérnyomás (150 Hgmm-nél nagyobb szisztolés vérnyomás és/vagy 100-nál nagyobb diasztolés vérnyomás a kezelések kombinációja után) két vagy több vérnyomáscsökkentő gyógyszer) MmHg) és hipertóniás krízis vagy hypertoniás encephalopathia anamnézisében C: Súlyos máj- és vesebetegség, szérum ast, ALT a normál tartomány felső határának kétszerese, vagy Cr több mint a normál felső határ tartomány, összbilirubin > a normálérték felső határának 1,5-szerese, májmetasztázisban szenvedő betegek, AST és ALT > a normálérték felső határának 5,0-szerese D: Súlyos endokrin betegségek, kontrollálatlan cukorbetegség, vérbetegség, neuropszichiátriai betegek E: Betegek súlyos immunszuppresszió vagy kortikoszteroidok vagy immunszuppresszánsok hosszú távú alkalmazása esetén ismertek F: Aktív hemoptysis G: Tünetekkel járó bakteriális, gombás vagy vi. ral-fertőzések, beleértve, de nem kizárólagosan a HIV, a szifilisz vagy a HBV vagy HCV fertőzés

• Azok a betegek, akik a vizsgálat megkezdése előtt 3 hónapon belül más vizsgálati gyógyszert vagy eszközt használtak, vagy más klinikai vizsgálatokban vettek részt
• Olyan betegek, akiket egyéb okok miatt alkalmatlannak ítéltek a vizsgálatra