Une étude randomisée, en double aveugle, de phase Ⅲ de la doxorubicine liposomale dans la tumeur desmoïde

Critère d'intégration:

• Doit être confirmé comme tumeur desmoïde par histopathologie
• Les patients doivent avoir des lésions mesurables définies par RECIST v1.1

• Une des conditions suivantes est satisfaite

  1. La maladie doit être définie comme non résécable ou tumeur invalidante après résection. La norme de définition doit répondre à une ou plusieurs des caractéristiques suivantes

     • Lésions multiples

       • La maladie a impliqué ou n'a pas suffisamment de faisceaux nerveux de vaisseaux sanguins, d'os, de peau et de limite de résection de fascia

         • Grosse tumeur ou plusieurs chambres impliquées
  2. L'imagerie a montré des progrès (augmenté de 10 % selon la taille standard RECIST v1.1 dans les 6 mois précédant l'inscription)

  3. Le score BPI des patients atteints de maladies symptomatiques était supérieur à 3 points et remplissait l'une des conditions suivantes :

     • Les AINS ne peuvent pas contrôler la douleur et envisager d'augmenter le contrôle des stupéfiants

       • La consommation actuelle de stupéfiants a augmenté de 30 %

         • Nécessité de nouveaux anesthésiques opioïdes
• Les patients sont autorisés à recevoir une chimiothérapie, une thérapie biologique (anticorps), une immunothérapie ou une thérapie expérimentale, des inhibiteurs de la tyrosine kinase, une hormonothérapie ou un traitement par AINS, à condition que le traitement soit terminé au moins 4 semaines avant l'inscription (6 semaines de traitement à la mitomycine et à la nitrosourée) et récupère de toute toxicité liée au traitement en dessous du niveau CTCAE 2
• Âge ≥ 1 an, homme ou femme
• Score ECoG ≤ 2
• Résultats de l'examen de laboratoire lors du dépistage : test sanguin de routine : nombre de globules blancs ≥ 3,0 x 109/L, valeur absolue des neutrophiles ≥ 1,5 x 109/L, nombre de plaquettes ≥ 100 x 109/L, hémoglobine ≥ 90 g/L ; fonction hépatique : bilirubine totale Résultats : créatinine sérique ≤ 1,5 fois la limite supérieure de la valeur normale ; les patients sans métastases hépatiques avaient une alanine aminotransférase (ALT) et une aspartate aminotransférase (AST) ≤ 2,5 fois la limite supérieure de la valeur normale ; les patients présentant des métastases hépatiques avaient ALT et AST ≤ 5 fois la limite supérieure de la valeur normale ; fonction rénale : créatinine sérique ≤ 1,5 fois la valeur normale supérieure ou taux de clairance de la créatinine ≥ 50 ml/min, et protéines urinaires < 2+
• Les sujets féminins en âge de procréer, les sujets masculins et les partenaires des sujets masculins ont accepté d'utiliser des mesures contraceptives fiables (telles que l'abstinence, la stérilisation, les contraceptifs, l'injection contraceptive ou l'implantation sous-cutanée) pendant l'étude et dans les 6 mois suivant la perfusion du médicament à l'étude)
• Comprendre et accepter les exigences de l'étude, fournir un consentement éclairé écrit et une autorisation pour l'utilisation et la divulgation d'informations protégées, et accepter de se conformer aux exigences de la recherche et de revenir pour effectuer les visites requises

Critère d'exclusion:

• Femmes enceintes et allaitantes, ou femmes fertiles qui ne sont pas disposées à prendre des mesures contraceptives efficaces pendant la période d'étude
• Ceux qui sont connus pour être allergiques à la doxorubicine liposome ou à tout composant de la doxorubicine, ou qui ont des antécédents d'allergie ou d'hypersensibilité à tout composant thérapeutique ou analogue structurel dans cette étude
• Sujets précédemment traités avec de la doxorubicine liposomale
• Patients ayant utilisé la doxorubicine ou l'épirubicine pendant plus de 450 mg/m2 ou plus de 550 mg/m2 pour l'épirubicine ou l'anthracycline pour les maladies cardiaques
• Les sujets n'ont reçu aucun autre médicament ou traitement anticancéreux dans l'étude
• Il doit être combiné avec d'autres médicaments anti-tumoraux
• Combiné avec des maladies qui peuvent affecter l'état du sujet ou sa capacité à effectuer le test, ou réduire l'observance, y compris, mais sans s'y limiter, les maladies suivantes :

A : Patients présentant des saignements gastro-intestinaux actifs, tels qu'un ulcère gastro-duodénal actif, une entérite ulcéreuse ou la maladie de Crohn B : Antécédents cardiaques graves : insuffisance cardiaque congestive > grade II de la NYHA ; maladie coronarienne active (CAD) (infarctus du myocarde ou angine de poitrine instable, patients atteints de maladie cérébrovasculaire dans les 6 mois précédant le début de l'étude ; hypertension non contrôlée (pression artérielle systolique supérieure à 150 mmHg et/ou pression artérielle diastolique supérieure à 100 après association de deux antihypertenseurs ou plus) MmHg) et antécédents de crise hypertensive ou d'encéphalopathie hypertensive plage, bilirubine totale > 1,5 fois la limite supérieure de la valeur normale, patients présentant des métastases hépatiques, AST et ALT > 5,0 fois la limite supérieure de la valeur normale D : Maladies endocriniennes graves, diabète non contrôlé, maladie du sang, patients atteints de maladies neuropsychiatriques avec une immunosuppression sévère ou une utilisation à long terme de corticostéroïdes ou d'immunosuppresseurs sont connus F : Hémoptysie active G : Symptomatique bactérienne, fongique ou vi infections virales, y compris, mais sans s'y limiter, le VIH, la syphilis ou l'infection par le VHB ou le VHC

• Patients ayant utilisé d'autres médicaments ou dispositifs testés ou participé à d'autres essais cliniques dans les 3 mois précédant le début de cet essai
• Patients qui ont été considérés comme inaptes à l'essai pour d'autres raisons