Impacto de la terapia génica COL7A1 en la recurrencia del CCE en la piel con RDEB
15 de abril de 2026 actualizado por: Stanford University
Impacto de la terapia génica con colágeno VII en la recurrencia del carcinoma de células escamosas en la piel con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva
El objetivo del estudio es ver si BVEC indujo la expresión de C7 en la piel con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB) después de la escisión del carcinoma de células escamosas (SCC) normalizará el microambiente tumoral invasivo y reducirá la recurrencia del tumor.
La prevención de los CCE en los sujetos con RDEB aumentará su esperanza de vida.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
16
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Kunju Sridhar
- Número de teléfono: 650-721-4902
- Correo electrónico: kunju@stanford.edu
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
- Reclutamiento
- Stanford University
-
Contacto:
- Kunju Sridhar
- Número de teléfono: 650-721-4902
- Correo electrónico: kunju@stanford.edu
-
Investigador principal:
- Peter M Marinkovich, MD
-
-
-
-
-
Bari, Italia
- Reclutamiento
- Azienda Ospedliero-Universitaia
-
Contacto:
- Lucia Lospalluti, MD
- Número de teléfono: 080-5592442
- Correo electrónico: l.lospalluti@gmail.com
-
Investigador principal:
- Lucia Lospalluti
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de epidermólisis ampollosa distrófica recesiva generalizada (EBDR) demostrada por mutaciones COL7A1
- Presencia de carcinoma de células escamosas (CCE) comprobado por biopsia
- Capacidad de comprensión y voluntad de otorgar consentimiento informado por escrito.
- Los participantes con sede en EE. UU. están dispuestos a utilizar beremagene geperpavec (BVEC)
- El sujeto tiene 18 años o más.
- Disposición de los participantes a utilizar un método anticonceptivo eficaz.
Criterios de exclusión:
- Imposibilidad de viajar al sitio para una visita de estudio.
- El sujeto está embarazada.
- El sujeto tiene CCE metastásico o está recibiendo algún tratamiento sistémico actual para el CCE.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Comparador activo: Tratamiento con BVEC
|
El fármaco del estudio será administrado por una enfermera a domicilio en el hogar de los sujetos para los participantes que residen en EE. UU.
No se aplicará ningún medicamento en el sitio del estudio.
A los sujetos matriculados en Bari, Italia, no se les administrará BVEC.
Otros nombres:
|
|
Sin intervención: Sin tratamiento con BVEC
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de recurrencia del carcinoma de células escamosas
Periodo de tiempo: 2 años
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La medida de resultado es la tasa de recurrencia del CCE después de la aplicación de BVEC en cada lesión del CCE.
|
2 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Peter Marinkovich, MD, Stanford University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de marzo de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de febrero de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de febrero de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de diciembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de diciembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
13 de diciembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- IRB-73906
- NCI-2025-09174 (Identificador de registro: National Cancer Institute Clinical Trials Reporting Program)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .