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Un estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de NDI-219216 en pacientes con tumores sólidos avanzados.

4 de mayo de 2026 actualizado por: Nimbus Wadjet, Inc.

Un estudio de fase 1/2 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la actividad antitumoral de NDI-219216 en pacientes con tumores sólidos avanzados con/sin inestabilidad de microsatélites y/o reparación de desacuerdo deficiente

El objetivo de este ensayo clínico es aprender si NDI-219216 es seguro para los pacientes, y si NDI-219216 podría ser un posible tratamiento para tumores sólidos avanzados en las fases posteriores del estudio.

Las principales preguntas que pretende responder son:

¿Es NDI-219216 seguro y qué tipo de efectos secundarios podría causar? ¿Qué tipo de efectos tiene NDI-219216 en el cuerpo? ¿NDI-219216 tiene algún impacto en el tamaño del tumor?

Los participantes:

Tome NDI-219216 todos los días por vía oral. Visite la clínica 6 veces durante el ciclo 1, 2 veces durante el ciclo 2, una vez al mes a partir de entonces para controles y pruebas mientras está en el estudio, luego una vez para el final de la visita al tratamiento. Después del final del estudio, se producirá un seguimiento, pero se puede hacer por teléfono.

Mantenga un diario de su consumo de tabletas y síntomas experimentados.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El Estudio 9216-101 es un primer estudio de expansión humano (FIH), fase 1/2, etiqueta abierta, escalada de dosis, optimización de dosis y expansión de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética (PK), la farmacodinámica y la actividad antitumoral preliminar de NDI-219216 en pacientes con tumores sólidos avanzados.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

134

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Reclutamiento
        • Liverpool Hospital
        • Investigador principal:
          • Aflah Roohullah, MD; PHD
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
        • Reclutamiento
        • Southern Oncology Clinical Research Unit
        • Investigador principal:
          • Ganessan Kichenadasse, MD; PHD
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G2C4
        • Reclutamiento
        • Princess Margaret Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Eric Chen, MD; PHD
  • España
      • Barcelona, España, 08023
        • Reclutamiento
        • START Barcelona
        • Investigador principal:
          • Roberto Martin Huertas, MD
      • Madrid, España, 28040
        • Reclutamiento
        • Hospital Clinico San Carlos
        • Investigador principal:
          • Jorge Bartolome, MD
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90089
        • Reclutamiento
        • USC Norris Comprehensive Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Josef Lenz, MD; FACP
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Reclutamiento
        • University of Chicago Medicine
        • Investigador principal:
          • John Moroney, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Reclutamiento
        • University of Louisville James Graham Brown Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Rebecca Redman, MD
    • New York
      • Ithaca, New York, Estados Unidos, 14850
        • Terminado
        • Cayuga Cancer Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Reclutamiento
        • Levine Cancer Center
        • Investigador principal:
          • R. Wendel Naumann, MD
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Reclutamiento
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Center
        • Investigador principal:
          • R. Wendel Naumann, MD
    • Ohio
      • Maumee, Ohio, Estados Unidos, 43537
        • Reclutamiento
        • Taylor Cancer Research Center
        • Investigador principal:
          • John Nemunaitis, MD
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02901
        • Reclutamiento
        • Brown University Health
        • Investigador principal:
          • Benedito Carneiro Filho, MD; MS; PhD
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
        • Reclutamiento
        • Prisma Health Cancer Institute - Multidisciplinary Center
        • Investigador principal:
          • William Edenfield, MD
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • Reclutamiento
        • University of Virginia Emily Couric Clinical Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Matthew Reilley, MD
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
        • Reclutamiento
        • Virginia Cancer Specialists, P.C. - Fairfax
        • Investigador principal:
          • Alexander Spira, MD;PhD;FACP
  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • Reclutamiento
        • Hôpital Saint-Antoine - Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP)
        • Investigador principal:
          • Thierry ANDRE, MD
      • Poitiers, Francia, 86021
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Poitiers
        • Investigador principal:
          • David TOUGERON, MD
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D07 R2WY
        • Reclutamiento
        • START Dublin
        • Investigador principal:
          • Austin Duffy, MD
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-028
        • Reclutamiento
        • START Lisbon
        • Investigador principal:
          • Andre Mansinho, MD
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, W1G 6AD
        • Reclutamiento
        • Sarah Cannon Research Institute UK
        • Investigador principal:
          • Elisa Fontana, MD
      • Manchester, Reino Unido, M20 4BX
        • Reclutamiento
        • The Christie Nhs Foundation Trust Uk
        • Investigador principal:
          • Donna Graham, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Puntuación de estado de rendimiento de 0 o 1
  • Tener tumores sólidos irresecables y/o metastásicos (con o sin MSI-H/DMMR) refractarios o intolerantes a la terapia SOC previa o para la que no existe terapia con SOC
  • Presencia de enfermedad medible de acuerdo con la versión 1.1 de Recist, excepto para la Parte A (escalada de dosis)
  • Moroba ósea adecuada / Hematológica, Final-Orggan y Cardiovascular Function
  • Resolución de todos los efectos adversos agudos (o tóxicos) de terapias anteriores, radioterapia o procedimientos quirúrgicos para calificar ≤ 1 (excepto fatiga, alopecia y neuropatía periférica).

Criterios de exclusión:

  • Enfermedad cardiovascular clínicamente significativa.
  • Pacientes con síndrome de WRN conocido.
  • Embarazo, lactancia o intención de quedar embarazada durante el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte A escalada de dosis
La escalada de dosis de la Parte A implicará inscribir cohortes secuenciales con dosis crecientes de NDI-219216 administradas diariamente en la repetición de ciclos de tratamiento de 28 días. El período de revisión de toxicidad que limita la dosis para cada cohorte será de 21 días para cada paciente inscrito, con una revisión de un comité de revisión de seguridad antes de la escalada al siguiente nivel de dosis.
Droga: NDI-219216
NDI-219216 es un inhibidor de la molécula pequeña altamente selectiva de la actividad de la helicasa WRN.
Experimental: Parte B Proyecto Optimus
La Parte B inscribirá hasta 3 cohortes de pacientes aleatorizados entre hasta 3 niveles de dosis determinados a partir de la escalada de dosis de la Parte A. NDI-219216 se administrará diariamente en repetir ciclos de tratamiento de 28 días.
Droga: NDI-219216
NDI-219216 es un inhibidor de la molécula pequeña altamente selectiva de la actividad de la helicasa WRN.
Experimental: Parte C Expansión de la dosis
La Parte C inscribirá 2 grupos de pacientes con estado DMMR/MSI-H y otros criterios seleccionados, utilizando la dosis óptima identificada de la Parte B. NDI-219216 se administrará diariamente en ciclos de repetición de 28 días.
Droga: NDI-219216
NDI-219216 es un inhibidor de la molécula pequeña altamente selectiva de la actividad de la helicasa WRN.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte B Objetivo primario: tasa de respuesta general (ORR) por recist v1.1.
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio hasta el final del seguimiento, hasta aproximadamente 18 meses. Cada ciclo es de 28 días.
Desde el inicio del tratamiento del estudio hasta el final del seguimiento, hasta aproximadamente 18 meses. Cada ciclo es de 28 días.
Parte B Resultado primario: Duración de la respuesta (DOR) por recist v1.1
Periodo de tiempo: Desde el momento de la primera ocurrencia de una respuesta documentada hasta el momento de la progresión de la enfermedad documentada o la muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero; hasta aproximadamente 18 meses. Cada ciclo es de 28 días.
Desde el momento de la primera ocurrencia de una respuesta documentada hasta el momento de la progresión de la enfermedad documentada o la muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero; hasta aproximadamente 18 meses. Cada ciclo es de 28 días.
Parte C Objetivo primario: tasa de respuesta general (ORR) por recist v1.1.
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio hasta el final del seguimiento, hasta aproximadamente 17 meses. Cada ciclo es de 28 días.
Desde el inicio del tratamiento del estudio hasta el final del seguimiento, hasta aproximadamente 17 meses. Cada ciclo es de 28 días.
Parte C Resultado primario: duración de la respuesta (DOR) por recist v1.1.
Periodo de tiempo: Desde el momento de la primera ocurrencia de una respuesta documentada hasta el momento de la progresión de la enfermedad documentada o la muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, hasta aproximadamente 17 meses. Cada ciclo es de 28 días.
Desde el momento de la primera ocurrencia de una respuesta documentada hasta el momento de la progresión de la enfermedad documentada o la muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, hasta aproximadamente 17 meses. Cada ciclo es de 28 días.
Parte A Objetivo principal: Incidencia de toxicidades limitantes de dosis (DLT)
Periodo de tiempo: Los primeros 21 días del ciclo 1 (el ciclo 1 es de 28 días).
Las evaluaciones incluirán electrocardiogramas (ECG), ecocardiograma, troponina I biomarcador cardíaca I, examen físico, signos vitales (incluyendo presión arterial, pulso) y evaluación de parámetros de laboratorio (química clínica, hematología y coagulación)
Los primeros 21 días del ciclo 1 (el ciclo 1 es de 28 días).
Parte A Resultado primario: • Incidencia y gravedad de eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (SAE), según NCI CTCAE v5.0
Periodo de tiempo: A partir de la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última dosis de fármaco de estudio; hasta aproximadamente 11-12 meses. Cada ciclo es de 28 días.
Las evaluaciones incluirán electrocardiogramas estándar (ECG), ecocardiograma, troponina I biomarcador cardíaca I, examen físico, signos vitales (incluida la presión arterial, el pulso) y la evaluación de parámetros de laboratorio (química clínica, hematología y coagulación.
A partir de la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última dosis de fármaco de estudio; hasta aproximadamente 11-12 meses. Cada ciclo es de 28 días.
Parte A Resultado primario: incidencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos relacionados con el tratamiento (TRAE) según lo evaluado por el investigador
Periodo de tiempo: A partir de la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última dosis de fármaco de estudio; hasta aproximadamente 11-12 meses. Cada ciclo es de 28 días.
Las evaluaciones incluirán electrocardiogramas estándar (ECG), ecocardiograma, troponina I de biomarcadores cardíacos, examen físico, signos vitales (incluida la presión arterial, el pulso) y la evaluación de parámetros de laboratorio (química clínica, hematología y coagulación).
A partir de la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última dosis de fármaco de estudio; hasta aproximadamente 11-12 meses. Cada ciclo es de 28 días.
Parte B Resultado primario: incidencia y gravedad de los EA según NCI CTCAE v5.0.
Periodo de tiempo: A partir de la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última dosis de fármaco de estudio; hasta aproximadamente 18 meses. Cada ciclo es de 28 días.
Las evaluaciones incluirán electrocardiogramas estándar (ECG), ecocardiograma, troponina I de biomarcadores cardíacos, examen físico, signos vitales (incluida la presión arterial, el pulso) y la evaluación de parámetros de laboratorio (química clínica, hematología y coagulación).
A partir de la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última dosis de fármaco de estudio; hasta aproximadamente 18 meses. Cada ciclo es de 28 días.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte A Objetivo secundario: las concentraciones plasmáticas de NDI-219216 se medirán utilizando un ensayo de espectrometría de masas de cromatografía líquida (LC-MS) validada.
Periodo de tiempo: En los puntos de tiempo preespecificados el día 1, día 2, día 8, día 21 y día 22 del ciclo 1. El ciclo 1 es de 28 días de duración.
En los puntos de tiempo preespecificados el día 1, día 2, día 8, día 21 y día 22 del ciclo 1. El ciclo 1 es de 28 días de duración.
Parte A Resultado secundario: concentración plasmática máxima observada (Cmax) de NDI-219216
Periodo de tiempo: En los puntos de tiempo preespecificados el día 1, día 2, día 8, día 21 y día 22 del ciclo 1. El ciclo 1 es de 28 días de duración.
En los puntos de tiempo preespecificados el día 1, día 2, día 8, día 21 y día 22 del ciclo 1. El ciclo 1 es de 28 días de duración.
Parte A Resultado secundario: tiempo de concentración plasmática máxima observada (Tmax) de NDI-219216
Periodo de tiempo: En los puntos de tiempo preespecificados el día 1, día 2, día 8, día 21 y día 22 del ciclo 1. El ciclo 1 es de 28 días de duración.
En los puntos de tiempo preespecificados el día 1, día 2, día 8, día 21 y día 22 del ciclo 1. El ciclo 1 es de 28 días de duración.
Parte A Resultado secundario: área bajo la curva de tiempo de concentración de plasma (AUC0-LAST) de NDI-219216
Periodo de tiempo: En los puntos de tiempo preespecificados el día 1, día 2, día 8, día 21 y día 22 del ciclo 1 desde el tiempo cero hasta la última concentración observable. El ciclo 1 es de 28 días de longitud.
En los puntos de tiempo preespecificados el día 1, día 2, día 8, día 21 y día 22 del ciclo 1 desde el tiempo cero hasta la última concentración observable. El ciclo 1 es de 28 días de longitud.
Parte B Objetivo secundario: las concentraciones plasmáticas de NDI-219216 se medirán utilizando un ensayo de espectrometría de masas de cromatografía líquida (LC-MS) validada.
Periodo de tiempo: En los puntos de tiempo preespecificados el día 1, día 2, día 8, día 21 y día 22 del ciclo 1. El ciclo 1 es de 28 días de duración.
En los puntos de tiempo preespecificados el día 1, día 2, día 8, día 21 y día 22 del ciclo 1. El ciclo 1 es de 28 días de duración.
Parte B Resultado secundario: concentración plasmática máxima observada (Cmax) de NDI-219216
Periodo de tiempo: En los puntos de tiempo preespecificados el día 1, día 2, día 8, día 21 y día 22 del ciclo 1. El ciclo 1 es de 28 días de duración.
En los puntos de tiempo preespecificados el día 1, día 2, día 8, día 21 y día 22 del ciclo 1. El ciclo 1 es de 28 días de duración.
Parte B Resultado secundario: tiempo de concentración plasmática máxima observada (Tmax) de NDI-219216
Periodo de tiempo: En los puntos de tiempo preespecificados el día 1, día 2, día 8, día 21 y día 22 del ciclo 1. El ciclo 1 es de 28 días de duración.
En los puntos de tiempo preespecificados el día 1, día 2, día 8, día 21 y día 22 del ciclo 1. El ciclo 1 es de 28 días de duración.
Parte B Resultado secundario: Área bajo la curva de tiempo de concentración de plasma (AUC0-Last) de NDI-219216
Periodo de tiempo: En los puntos de tiempo preespecificados el día 1, día 2, día 8, día 21 y día 22 del ciclo 1 desde el tiempo cero hasta la última concentración observable. El ciclo 1 es de 28 días de longitud.
En los puntos de tiempo preespecificados el día 1, día 2, día 8, día 21 y día 22 del ciclo 1 desde el tiempo cero hasta la última concentración observable. El ciclo 1 es de 28 días de longitud.
Parte C Objetivo secundario: las concentraciones plasmáticas de NDI-219216 se medirán utilizando un ensayo validado de espectrometría de masas de cromatografía líquida en tándem (LC-MS).
Periodo de tiempo: En los puntos de tiempo preespecificados el día 1, día 2, día 8, día 21 y día 22 del ciclo 1. El ciclo 1 es de 28 días de duración.
En los puntos de tiempo preespecificados el día 1, día 2, día 8, día 21 y día 22 del ciclo 1. El ciclo 1 es de 28 días de duración.
Parte C Objetivo secundario: concentración plasmática máxima observada (Cmax) de NDI-219216
Periodo de tiempo: En los puntos de tiempo preespecificados el día 1, día 2, día 8, día 21 y día 22 del ciclo 1. El ciclo 1 es de 28 días de duración.
En los puntos de tiempo preespecificados el día 1, día 2, día 8, día 21 y día 22 del ciclo 1. El ciclo 1 es de 28 días de duración.
Parte C Resultado secundario: tiempo de concentración plasmática máxima observada (Tmax) de NDI-219216
Periodo de tiempo: En los puntos de tiempo preespecificados el día 1, día 2, día 8, día 21 y día 22 del ciclo 1. El ciclo 1 es de 28 días de duración.
En los puntos de tiempo preespecificados el día 1, día 2, día 8, día 21 y día 22 del ciclo 1. El ciclo 1 es de 28 días de duración.
Parte C Resultado secundario: área bajo la curva de tiempo de concentración de plasma (AUC0-LAST) de NDI-219216
Periodo de tiempo: En los puntos de tiempo preespecificados el día 1, día 2, día 8, día 21 y día 22 del ciclo 1. El ciclo 1 es de 28 días de duración.
En los puntos de tiempo preespecificados el día 1, día 2, día 8, día 21 y día 22 del ciclo 1. El ciclo 1 es de 28 días de duración.
Parte C Objetivo secundario: incidencia y gravedad de los EA según NCI CTCAE v5.0.
Periodo de tiempo: A partir de la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última dosis de fármaco de estudio; hasta aproximadamente 17 meses. Cada ciclo es de 28 días.
Las evaluaciones incluirán electrocardiogramas estándar (ECG), ecocardiograma, troponina I de biomarcadores cardíacos, examen físico, signos vitales (incluida la presión arterial, el pulso) y la evaluación de parámetros de laboratorio (química clínica, hematología y coagulación).
A partir de la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última dosis de fármaco de estudio; hasta aproximadamente 17 meses. Cada ciclo es de 28 días.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Nimbus Wadjet, Inc.

Colaboradores

Worldwide Clinical Trials

Investigadores

  • Director de estudio: Anita Scheuber, MD, PhD, Nimbus Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de marzo de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de octubre de 2031

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de marzo de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de marzo de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

27 de marzo de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 9216-101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Descripción del plan IPD

Todavía no se sabe si habrá un plan para hacer que IPD esté disponible.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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