Un ensayo de fase II para evaluar la eficacia clínica, la seguridad y la tolerabilidad de MAS825 en participantes pediátricos y adultos con enfermedad de Still's Still
7 de septiembre de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Un ensayo de fase II abierto para evaluar la eficacia clínica, la seguridad y la tolerabilidad de MAS825 en participantes pediátricos y adultos con enfermedad de Still's Still
El estudio es un ensayo de fase II diseñado para evaluar la eficacia clínica, la seguridad y la tolerabilidad de MAS825 en participantes pediátricos y adultos con enfermedad de Still's Still
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
This is a multicenter, open-label, single-arm study to assess clinical efficacy, safety and tolerability of MAS825 in participants (both pediatric and adult) with Still's disease who have had inadequate response to IL-1 and/or IL-6 or other available therapies. Participants with associated lung disease and/or macrophage activation syndrome may also be included.
This study has three periods (Screening, Treatment Period 1, and Treatment Period 2) and a total duration of approximately 16 months.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
30
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Novartis Pharmaceuticals
- Número de teléfono: 1-888-669-6682
- Correo electrónico: novartis.email@novartis.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Novartis Pharmaceuticals
- Número de teléfono: +41613241111
Ubicaciones de estudio
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Heidelberg, Alemania, 69120
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Münster, Alemania, 48149
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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North Rhine-Westphalia
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Sankt Augustin, North Rhine-Westphalia, Alemania, 53757
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
- Retirado
- Novartis Investigative Site
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Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- Retirado
- Novartis Investigative Site
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Madrid, España, 28046
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Valencia, España, 46026
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Barcelona
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Esplugues, Barcelona, España, 08950
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Activo, no reclutando
- Cincinnati Childrens Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97232
- Reclutamiento
- Legacy Emanuel Research Hosp Portland
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Investigador principal:
- Daniel Joseph Kingsbury
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Contacto:
- Brenna Bogle
- Número de teléfono: +1 503 413 5447
- Correo electrónico: bbogle@lhs.org
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Reclutamiento
- University of Utah
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Contacto:
- Tressie Rollins
- Número de teléfono: +1 415 515 8212
- Correo electrónico: tressie.rollins@hsc.utah.edu
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Investigador principal:
- Aimee Ogden Hersh
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Bordeaux, Francia, 33076
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Bron, Francia, 69677
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94275
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Lille, Francia, 59037
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Paris, Francia, 75015
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Paris, Francia, 75970
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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FI
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Florence, FI, Italia, 50139
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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GE
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Genova, GE, Italia, 16147
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma, RM, Italia, 00165
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Fatih
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Istanbul, Fatih, Turquía (Türkiye), 34098
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Sihhiye-Altindag
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Ankara, Sihhiye-Altindag, Turquía (Türkiye), 06230
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥ 1 con un diagnóstico de la enfermedad de Still
- Enfermedades activas definidas como:
CRP o niveles de ferritina mayores que Uln, y cualquiera de:
- Fiebre ≥ 38 ° C atribuida a la actividad de la enfermedad de Still y documentada durante varios días antes del día 1 o
- Erupción atribuida a la actividad de la enfermedad de Still o
- Participación musculoesquelética: artritis en una serie de articulaciones por criterio de ACP para articulaciones activas o
- Serositis o
- Actividad del síndrome de activación de macrófagos según lo definido por los niveles de ferritina y al menos uno de: el recuento de plaquetas, un biomarcador o niveles de fibrinógeno atribuido a la actividad de la enfermedad de Still por parte del investigador
- Necesidad de glucocorticoides (prednisona o equivalente)
Criterios de exclusión:
- Pacientes fuera del rango de peso
Tratamiento continuo o previo con drogas inmunomoduladoras
- En el estudio se permite un número limitado de pacientes con enfermedad de Still que han recibido MAS825 a través de un programa de acceso administrado en el estudio
- Dosis de glucocorticoides que excede un límite establecido
Cualquier afección o problema médico significativo que coloque al paciente en un riesgo inaceptable para la terapia MAS825
- Los pacientes con enfermedad de Still con evidencia de síndrome de activación de macrófagos están permitidos en el estudio
- En el estudio se permiten los pacientes con la enfermedad de la enfermedad pulmonar intersticial, incluidas las que requieren oxigenerapia suplementaria.
- Historia de infección continua, crónica o posiblemente recurrente (p. VIH, TB, VHC, VHB) y/o síntomas y signos de infecciones bacterianas, fúngicas o virales activas clínicamente significativas
- Vacunas vivas dentro de un tiempo establecido antes del tratamiento con MAS825. Las vacunas en vivo están prohibidas hasta varios meses después de la última dosis
- Historia de malignidad de cualquier sistema de órganos, incluido el trastorno linfoproliferativo posterior al trasplante, tratado o no tratado, en varios años, independientemente de si existe evidencia de recurrencia local y metástasis
- Historia de hipersensibilidad a cualquiera de los medicamentos del estudio o a las drogas de clases químicas similares o a cualquiera de los excipientes
- Mujeres embarazadas o amamantadas
- Mujeres de potencial infantil que no aceptan cumplir con el uso de anticonceptivos requeridos
Se pueden aplicar otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: MAS825
Droga experimental
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Droga experimental
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes con respuesta clínica basada en un conjunto de criterios de respuesta
Periodo de tiempo: Día 85
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Medida establecida para la eficacia de los tratamientos en las condiciones reumatológicas que tienen en cuenta la autoevaluación, la función y la supervivencia.
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Día 85
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes con respuesta clínica basada en otro conjunto de criterios de respuesta
Periodo de tiempo: Día 85
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Medida establecida para la eficacia de los tratamientos en las condiciones reumatológicas que tienen en cuenta la autoevaluación, la función y la supervivencia.
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Día 85
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Respuesta basada en un nivel de biomarcador
Periodo de tiempo: Línea de base, día 85
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Evaluar la eficacia de MAS825 en la reducción de la actividad de la enfermedad clínica
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Línea de base, día 85
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Cambio en la evaluación del médico basado en características de laboratorio de MAS825
Periodo de tiempo: Línea de base, 15 meses
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Evaluar el efecto de MAS825 en el síndrome de activación de macrófagos
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Línea de base, 15 meses
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Cambiar desde la línea de base en la dosis de glucocorticoides (GC)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 85, mes 6, mes 12
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Para evaluar la eficacia de MAS825 como agente de soporte de glucocorticoides
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Línea de base, día 85, mes 6, mes 12
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Cambio desde la línea de base en la evaluación de la función física del paciente/padre según lo evaluado por el instrumento de calidad de vida
Periodo de tiempo: Línea de base, día 85
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Evaluar la eficacia de MAS825 en la mejora de la calidad de vida de los participantes
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Línea de base, día 85
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Enfermedad clínicamente inactiva mientras está en la dosis de no tratamiento corticosteroides en cualquier momento durante el estudio
Periodo de tiempo: 15 meses
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Se evaluará el número de participantes con enfermedad inactiva. La actividad de la enfermedad será evaluada por el investigador en función del examen físico y los parámetros de laboratorio. La enfermedad inactiva se define de acuerdo con los criterios específicos del protocolo, que incluyen signos clínicos, valores de laboratorio y evaluación médica. |
15 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
3 de noviembre de 2025
Finalización primaria (Estimado)
22 de abril de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
17 de mayo de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de septiembre de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de septiembre de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
2 de octubre de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CMAS825J12201
- 2024-520208-25-00 (Otro identificador: EU CT Number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados, acceso a datos a nivel de paciente y respaldar documentos clínicos de estudios elegibles.
Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico.
Todos los datos proporcionados están anonimizados para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo en línea con las leyes y regulaciones aplicables.
Esta disponibilidad de datos de prueba está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .