Um estudo de fase II para avaliar a eficácia clínica, segurança e tolerabilidade do MAS825 em participantes pediátricos e adultos com doença de Still's
7 de setembro de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um estudo de fase II de marcha aberta para avaliar a eficácia clínica, a segurança e a tolerabilidade do MAS825 em participantes pediátricos e adultos com doença de Still's
O estudo é um estudo de fase II projetado para avaliar a eficácia clínica, a segurança e a tolerabilidade do MAS825 em participantes pediátricos e adultos com doença de Still's
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
This is a multicenter, open-label, single-arm study to assess clinical efficacy, safety and tolerability of MAS825 in participants (both pediatric and adult) with Still's disease who have had inadequate response to IL-1 and/or IL-6 or other available therapies. Participants with associated lung disease and/or macrophage activation syndrome may also be included.
This study has three periods (Screening, Treatment Period 1, and Treatment Period 2) and a total duration of approximately 16 months.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
30
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Novartis Pharmaceuticals
- Número de telefone: 1-888-669-6682
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Estude backup de contato
- Nome: Novartis Pharmaceuticals
- Número de telefone: +41613241111
Locais de estudo
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Heidelberg, Alemanha, 69120
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Münster, Alemanha, 48149
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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North Rhine-Westphalia
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Sankt Augustin, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 53757
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
- Retirado
- Novartis Investigative Site
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Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- Retirado
- Novartis Investigative Site
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Madrid, Espanha, 28046
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Valencia, Espanha, 46026
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Barcelona
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Esplugues, Barcelona, Espanha, 08950
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Ativo, não recrutando
- Cincinnati Childrens Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97232
- Recrutamento
- Legacy Emanuel Research Hosp Portland
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Investigador principal:
- Daniel Joseph Kingsbury
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Contato:
- Brenna Bogle
- Número de telefone: +1 503 413 5447
- E-mail: bbogle@lhs.org
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Recrutamento
- University of Utah
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Contato:
- Tressie Rollins
- Número de telefone: +1 415 515 8212
- E-mail: tressie.rollins@hsc.utah.edu
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Investigador principal:
- Aimee Ogden Hersh
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Bordeaux, França, 33076
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Bron, França, 69677
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Le Kremlin-Bicêtre, França, 94275
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Lille, França, 59037
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Paris, França, 75015
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Paris, França, 75970
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Utrecht, Holanda, 3584 CX
- Ativo, não recrutando
- Novartis Investigative Site
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FI
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Florence, FI, Itália, 50139
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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GE
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Genova, GE, Itália, 16147
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma, RM, Itália, 00165
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Fatih
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Istanbul, Fatih, Turquia (Türkiye), 34098
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Sihhiye-Altindag
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Ankara, Sihhiye-Altindag, Turquia (Türkiye), 06230
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Idade ≥ 1 com diagnóstico de doença de Still
- Doenças ativas definidas como:
Níveis de PCR ou ferritina maiores que ULN, e qualquer um dos:
- Febre ≥ 38 ° C atribuída à atividade da doença de Still e documentada por vários dias antes do dia 1 ou
- Rash atribuído à atividade da doença de Still ou
- Envolvimento músculo -esquelético: artrite em várias articulações por critérios de ACP para articulação ativa ou
- Serosite ou
- Atividade de ativação de macrófagos Atividade de síndrome, conforme definido pelos níveis de ferritina e pelo menos um de: contagem de plaquetas, um biomarcador ou níveis de fibrinogênio atribuídos à atividade da doença de Still pelo investigador
- Necessidade de glicocorticóides (prednisona ou equivalente)
Critérios de exclusão:
- Pacientes fora da faixa de peso
Tratamento contínuo ou anterior com medicamentos imunomodulatórios
- Um número limitado de pacientes com doença de Still que recebeu anteriormente MAS825 por meio de um programa de acesso gerenciado é permitido no estudo
- Dose glicocorticóide excedendo um limite definido
Quaisquer condições ou problemas médicos significativos que coloque o paciente em risco inaceitável para a terapia MAS825
- Pacientes de doença de Still com evidência de síndrome de ativação de macrófagos são permitidos no estudo
- Doença de Still Pacientes com evidência de doença pulmonar intersticial, incluindo aqueles que exigem o oxigenoterapia suplementar são permitidos no estudo
- História da infecção contínua, crônica ou possivelmente recorrente (por exemplo HIV, TB, HCV, HBV) e/ou sintomas e sinais de infecções bacterianas, fúngicas ou virais clinicamente significativas
- Vacinas vivas dentro de um tempo definido antes do tratamento MAS825. As vacinas vivas são proibidas até vários meses após a última dose
- História de malignidade de qualquer sistema orgânico, incluindo transtorno linfoproliferativo pós-transplante, tratado ou não tratado, em vários anos, independentemente de haver evidências de recorrência e metástases locais
- História de hipersensibilidade a qualquer um dos medicamentos de estudo ou a medicamentos de classes químicas semelhantes ou a qualquer um dos excipientes
- Mulheres grávidas ou amamentando
- Mulheres de potencial que não concorda com os filhos que não concordam em cumprir o uso contraceptivo necessário
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos por protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: MAS825
Droga experimental
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Medicamento experimental
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com resposta clínica com base em um conjunto de critérios de resposta
Prazo: Dia 85
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Medida estabelecida para eficácia dos tratamentos nas condições reumatológicas, levando em consideração a auto-avaliação, função e sobrevivência.
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Dia 85
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com resposta clínica com base em outro conjunto de critérios de resposta
Prazo: Dia 85
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Medida estabelecida para eficácia dos tratamentos nas condições reumatológicas, levando em consideração a auto-avaliação, função e sobrevivência.
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Dia 85
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Resposta com base em um nível de biomarcador
Prazo: Linha de base, dia 85
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Avaliar a eficácia do MAS825 na redução da atividade da doença clínica
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Linha de base, dia 85
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Mudança na avaliação médica com base nos recursos de laboratório do MAS825
Prazo: Linha de base, 15 meses
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Para avaliar o efeito do MAS825 na síndrome de ativação de macrófagos
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Linha de base, 15 meses
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Mudança da linha de base na dose de glicocorticóide (GC)
Prazo: Linha de base, dia 85, mês 6, mês 12
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Para avaliar a eficácia do MAS825 como um agente poupador de glicocorticóides
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Linha de base, dia 85, mês 6, mês 12
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Mudança da linha de base na avaliação do paciente/pai da função física, avaliada pelo instrumento de qualidade de vida
Prazo: Linha de base, dia 85
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Para avaliar a eficácia do MAS825 na melhoria da qualidade de vida do participante
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Linha de base, dia 85
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Doença clinicamente inativa enquanto em corticosteróides da dose de não tratamento a qualquer momento durante o estudo
Prazo: 15 meses
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O número de participantes com doença inativa será avaliada. A atividade da doença será avaliada pelo investigador com base no exame físico e nos parâmetros laboratoriais. A doença inativa é definida de acordo com os critérios específicos do protocolo, que incluem sinais clínicos, valores laboratoriais e avaliação médica. |
15 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
3 de novembro de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
22 de abril de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
17 de maio de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de setembro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de setembro de 2025
Primeira postagem (Real)
2 de outubro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CMAS825J12201
- 2024-520208-25-00 (Outro identificador: EU CT Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados no nível do paciente e apoiar documentos clínicos de estudos elegíveis.
Esses pedidos são revisados e aprovados por um painel de revisão independente com base no mérito científico.
Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
Esta disponibilidade de dados de teste está de acordo com os critérios e o processo descritos em www.clinicalstudydatarquest.com.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .