- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT07369609
Factores que Influyen en los Niveles de Actividad Física en Niños con Distrofia Muscular de Duchenne: Un Estudio Basado en la CIF-CY
Investigación de los Factores que Afectan el Nivel de Actividad Física en Niños con Distrofia Muscular de Duchenne Basada en la Clasificación Internacional del Funcionamiento, de la Discapacidad y de la Salud - Versión para Niños y Jóvenes
La Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad neuromuscular caracterizada no solo por debilidad muscular progresiva, sino también por alteraciones cognitivas, conductuales y psicosociales. Las pérdidas motoras que ocurren durante la progresión de la enfermedad reducen los niveles de actividad física en los niños y aumentan el riesgo de desarrollar un estilo de vida sedentario. Las intervenciones dirigidas a mantener o promover la actividad física en niños con DMD son importantes para prevenir complicaciones secundarias asociadas con el desuso y la inactividad física. Para desarrollar intervenciones efectivas, es necesario un conocimiento integral sobre los factores que influyen en los niveles de actividad física.
La literatura actual indica que, en niños con desarrollo típico, los niveles de actividad física están influenciados no solo por factores motores, sino también por el estado cognitivo, el sueño, las características conductuales y los factores ambientales y psicosociales relacionados con la familia. Sin embargo, la información sobre estos factores multidimensionales que afectan los niveles de actividad física en niños con DMD sigue siendo limitada.
Este estudio tiene como objetivo identificar las funciones corporales, la actividad, la participación, los factores ambientales y personales que afectan los niveles de actividad física en niños con DMD, basándose en el marco de la Clasificación Internacional del Funcionamiento, de la Discapacidad y de la Salud - Versión para Niños y Jóvenes (CIF-NJ). En consecuencia, se evaluarán los efectos de la postura, la capacidad funcional, el estado ambulatorio, el equilibrio, otros parámetros musculoesqueléticos, el estado cognitivo, los hábitos de sueño y la calidad del sueño, el miedo a caer y las características conductuales, así como los factores relacionados con la familia, incluido el estilo de crianza, las percepciones de la actividad física, el nivel de estrés, las actitudes y percepciones hacia los eventos de la vida diaria y el impacto de la enfermedad. El impacto de estas variables en los niveles de actividad física y la magnitud de este efecto se examinarán dentro del marco de la CIF-NJ.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) es el trastorno neuromuscular hereditario más común, que afecta aproximadamente a uno de cada 3.500-5.000 nacimientos masculinos vivos en todo el mundo. Está causada por diversas mutaciones en el gen de la distrofina ubicado en Xp21.2, más comúnmente deleciones y duplicaciones, lo que provoca la ausencia de la proteína distrofina en el músculo esquelético, el músculo cardíaco y el sistema nervioso central. La falta de distrofina resulta en debilidad muscular progresiva que comienza en la primera infancia, típicamente entre los 18 meses y los 3 años de edad, seguida de una pérdida gradual de la deambulación, una dependencia creciente en las actividades diarias y el desarrollo de complicaciones cardíacas, respiratorias y ortopédicas graves más adelante en la vida.
Además de las discapacidades motoras, la deficiencia de distrofina en el cerebro se ha asociado con dificultades cognitivas, conductuales y psicosociales. Las mutaciones relacionadas con la DMD afectan a múltiples isoformas de distrofina que se expresan en regiones clave del cerebro involucradas en la atención, la memoria, las funciones ejecutivas y la regulación emocional. Como resultado, los niños con DMD frecuentemente presentan deficiencias en la atención, el funcionamiento ejecutivo, el aprendizaje, el comportamiento y la regulación emocional. Estas manifestaciones no motoras complican aún más el manejo de la enfermedad y tienen un impacto sustancial en la participación en la vida diaria y la calidad de vida general tanto de los niños como de sus familias.
Durante la progresión de la enfermedad, las limitaciones motoras crecientes restringen significativamente la participación de los niños en la actividad física y aumentan la probabilidad de adoptar un estilo de vida sedentario. La actividad física reducida contribuye a complicaciones secundarias relacionadas con la falta de uso, como la disminución de la capacidad cardiorrespiratoria, la reducción de la densidad mineral ósea, el aumento de la fatiga y un mayor deterioro funcional. Por lo tanto, mantener y apoyar la actividad física se considera un componente crítico de la atención integral en niños con DMD. Sin embargo, el desarrollo de intervenciones efectivas y sostenibles relacionadas con la actividad física requiere una comprensión exhaustiva de los factores que influyen en el comportamiento de actividad física en esta población.
En niños con desarrollo típico, se sabe que los niveles de actividad física están influenciados por una amplia gama de factores motores y no motores, incluida la función física, el estado cognitivo, los hábitos de sueño, las características conductuales y los factores ambientales y psicosociales relacionados con la familia. Aunque es probable que existan interacciones similares en niños con DMD, la evidencia actual sobre los determinantes multidimensionales de la actividad física en esta población sigue siendo limitada. En particular, la influencia combinada de las funciones corporales, las limitaciones de actividad, las restricciones de participación y los factores relacionados con la familia no ha sido investigada suficientemente dentro de un marco conceptual integral.
La Clasificación Internacional del Funcionamiento, de la Discapacidad y de la Salud - Versión para Niños y Jóvenes (CIF-NJ), desarrollada por la Organización Mundial de la Salud, proporciona un modelo biopsicosocial que permite una evaluación holística de la salud considerando las funciones y estructuras corporales, la actividad, la participación y los factores contextuales. El uso del marco CIF-NJ permite el examen sistemático de las interacciones dinámicas entre factores individuales y ambientales que dan forma al comportamiento de actividad física en niños con condiciones de salud crónicas.
Por lo tanto, el objetivo principal de este estudio es identificar los factores que afectan los niveles de actividad física en niños con Distrofia Muscular de Duchenne dentro del marco CIF-NJ. Específicamente, el estudio evaluará la influencia de la postura, la capacidad funcional, el estado ambulatorio, el equilibrio, la fatiga, la marcha y otros parámetros musculoesqueléticos, así como el estado cognitivo, los hábitos y la calidad del sueño, el miedo a caer, las características conductuales y la motivación en los niveles de actividad física de los niños. Además, se examinarán los factores relacionados con la familia, incluida la calidad del sueño del cuidador, el estilo de crianza, las percepciones sobre la actividad física, el nivel de estrés, las actitudes y percepciones hacia los eventos de la vida diaria y el impacto percibido de la enfermedad, para determinar su contribución al comportamiento de actividad física.
Al adoptar un enfoque integral basado en la CIF-NJ, este estudio tiene como objetivo aclarar la contribución relativa y la magnitud de los factores individuales, ambientales y psicosociales que influyen en los niveles de actividad física en niños con DMD. Se espera que los hallazgos proporcionen información clínicamente relevante que pueda guiar el desarrollo de intervenciones específicas, centradas en la familia y multidimensionales destinadas a mantener o mejorar la actividad física y mejorar los resultados de salud a largo plazo y la calidad de vida en niños con Distrofia Muscular de Duchenne.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Serenay Zorlu Develik, PhD Candidate
- Número de teléfono: +90 546 665 33 11
- Correo electrónico: serenayyzorlu@gmail.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: İpek Gürbüz, Professor
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión (Padres):
- Ser padre, madre o cuidador principal de un niño diagnosticado con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD),
- Participar voluntariamente en el estudio.
Criterios de exclusión (Padres):
- Tener responsabilidades de cuidado de otro niño o adulto con discapacidad, además del niño con DMD,
- Presentar dificultades para comprender o responder a los cuestionarios administrados por el fisioterapeuta.
Criterios de inclusión (Niños con DMD):
- Tener un diagnóstico confirmado de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD),
- Tener entre 6 y 14 años de edad,
- Estar clasificado dentro de los primeros cuatro niveles de la Clasificación Funcional de Extremidades Inferiores de Brooke (niños ambulatorios),
- Obtener una puntuación >24 en el Examen del Estado Mental Mini-Modificado,
- Participar voluntariamente en el estudio.
Criterios de exclusión (Niños con DMD):
- Haber sido sometido a cualquier cirugía musculoesquelética o haber sufrido una lesión que pudiera afectar la actividad física en los últimos 6 meses,
- Presentar dificultad para comprender las instrucciones de las pruebas administradas por el fisioterapeuta y, por lo tanto, no poder realizar adecuadamente las pruebas (evaluaciones basadas en el rendimiento),
- Presentar dificultades para comprender o responder a los cuestionarios administrados por el fisioterapeuta.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cuestionario de Actividad Física para Niños-PAQ-C
Periodo de tiempo: En la línea base (evaluación única en el momento de la inscripción)
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El nivel de actividad física de los niños con DMD se evaluará utilizando el Cuestionario de Actividad Física para Niños (PAQ-C).
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En la línea base (evaluación única en el momento de la inscripción)
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La Tabla de Evaluación Postural de Nueva York
Periodo de tiempo: En el momento basal (evaluación única en la inscripción)
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Se utilizará la Tabla de Evaluación de la Postura de Nueva York para evaluar la postura en niños con DMD.
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En el momento basal (evaluación única en la inscripción)
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Prueba de Caminata de Seis Minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio (evaluación única en el momento de la inscripción)
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La prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) se utilizará para evaluar la capacidad funcional en niños con DMD.
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Al inicio del estudio (evaluación única en el momento de la inscripción)
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Pediatric Quality of Life Inventory - Escala Multidimensional de Fatiga (PedsQL-MFS)
Periodo de tiempo: En la línea de base (evaluación única en el momento de la inscripción)
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La fatiga en niños con DMD se evaluará mediante el PedsQL-MFS.
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En la línea de base (evaluación única en el momento de la inscripción)
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Escala de Evaluación de la Marcha para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD-GAS)
Periodo de tiempo: En el momento basal (evaluación única en el momento de la inscripción)
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Las características de la marcha de los niños con DMD se evaluarán mediante el DMD-GAS.
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En el momento basal (evaluación única en el momento de la inscripción)
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Evaluación de Ambulación North Star (NSAA)
Periodo de tiempo: En la línea de base (evaluación única en la inscripción)
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El estado ambulatorio de los niños con DMD se evaluará mediante la NSAA.
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En la línea de base (evaluación única en la inscripción)
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Prueba de los Cuatro Pasos (FSST)
Periodo de tiempo: Al inicio (evaluación única en el momento de la inscripción)
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El equilibrio en niños con DMD se evaluará utilizando el FSST.
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Al inicio (evaluación única en el momento de la inscripción)
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Evaluación de la Fuerza Muscular de las Extremidades Inferiores
Periodo de tiempo: Al inicio (evaluación única en el momento de la inscripción)
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Se realizarán mediciones miométricas para evaluar la fuerza muscular de las extremidades inferiores en niños con DMD.
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Al inicio (evaluación única en el momento de la inscripción)
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Evaluación del Rango de Movimiento Articular de las Extremidades Inferiores
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio (evaluación única en el momento de la inscripción)
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Se evaluará el rango de movimiento activo y pasivo de las articulaciones de las extremidades inferiores mediante mediciones goniómetricas.
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Al inicio del estudio (evaluación única en el momento de la inscripción)
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Evaluación de la Acortamiento Muscular
Periodo de tiempo: Al inicio (evaluación única en el momento de la inscripción)
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Se aplicarán pruebas de longitud muscular para determinar la acortamiento muscular en niños con DMD.
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Al inicio (evaluación única en el momento de la inscripción)
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Examen del Estado Mental Mini-Modificado (MMSE)
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio (evaluación única en el momento de la inscripción)
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El MMSE modificado se utilizará para determinar el nivel cognitivo de niños con DMD.
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Al inicio del estudio (evaluación única en el momento de la inscripción)
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Prueba de Trazado de Trayectorias
Periodo de tiempo: En la línea de base (evaluación única en el momento de la inscripción)
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La Prueba de Trazado de Senderos se utilizará para evaluar funciones cognitivas como la atención, la planificación y las funciones ejecutivas en niños con DMD.
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En la línea de base (evaluación única en el momento de la inscripción)
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Cuestionario de Hábitos de Sueño Infantil (CSHQ) - Forma Corta
Periodo de tiempo: En la línea de base (evaluación única en el momento de la inscripción)
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El CSHQ se utilizará para evaluar los problemas de sueño en niños con DMD.
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En la línea de base (evaluación única en el momento de la inscripción)
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Cuestionario Pediátrico del Sueño - Subescala de Trastornos Respiratorios Relacionados con el Sueño (PSQ-SRBD)
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio (evaluación única en el momento de la inclusión)
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La subescala PSQ-SRBD se utilizará para evaluar los trastornos respiratorios relacionados con el sueño en niños con DMD.
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Al inicio del estudio (evaluación única en el momento de la inclusión)
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Formulario de Miedo a Caer Basado en el CIF para Enfermedades Neuromusculares Pediátricas (Ped-FOF)
Periodo de tiempo: En el momento basal (evaluación única en el momento de la inclusión)
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El Ped-FOF se utilizará para evaluar el miedo a caerse en niños con DMD.
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En el momento basal (evaluación única en el momento de la inclusión)
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Cuestionario de Fortalezas y Dificultades (SDQ)
Periodo de tiempo: Al inicio (evaluación única al momento de la inscripción)
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Los problemas de comportamiento en niños con DMD se evaluarán mediante el SDQ.
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Al inicio (evaluación única al momento de la inscripción)
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Escala de Motivación Pediátrica (PMS)
Periodo de tiempo: En la línea base (evaluación única en la inscripción)
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Los niveles de motivación de los niños con DMD se evaluarán utilizando el PMS.
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En la línea base (evaluación única en la inscripción)
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Índice de Calidad de Sueño de Pittsburgh (PSQI)
Periodo de tiempo: En el momento basal (evaluación única en el momento de la inclusión)
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La calidad del sueño parental se evaluará utilizando el PSQI.
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En el momento basal (evaluación única en el momento de la inclusión)
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Escala de Crianza
Periodo de tiempo: En el momento basal (evaluación única al momento de la inscripción)
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La Escala de Crianza se utilizará para evaluar las prácticas disciplinarias de los padres.
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En el momento basal (evaluación única al momento de la inscripción)
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Escala de Barreras Percibidas para la Actividad Física
Periodo de tiempo: En el momento basal (evaluación única en el momento de la inscripción)
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Se evaluarán las barreras percibidas por los padres para participar en actividad física mediante la Escala de Barreras Percibidas para la Actividad Física.
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En el momento basal (evaluación única en el momento de la inscripción)
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Escala de Estrés Percibido (PSS)
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio (evaluación única en el momento de la inscripción)
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Los niveles de estrés parental se evaluarán mediante la PSS.
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Al inicio del estudio (evaluación única en el momento de la inscripción)
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Escala de Control y Flexibilidad Cognitiva (CCFS)
Periodo de tiempo: Al inicio (evaluación única en el momento de la inscripción)
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La CCFS se utilizará para evaluar la flexibilidad cognitiva de los padres en situaciones estresantes.
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Al inicio (evaluación única en el momento de la inscripción)
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Impact on Family Scale (IPFAM)
Periodo de tiempo: Al inicio (evaluación única al momento de la inscripción)
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El nivel de impacto de la enfermedad en los padres se evaluará utilizando el IPFAM.
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Al inicio (evaluación única al momento de la inscripción)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Comportamiento
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Actividad del motor
Otros números de identificación del estudio
- FTREK25/64
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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