Trasplante de Sangre de Cordón Umbilical No Relacionado para el Tratamiento de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)

Criterios de inclusión:

• Pacientes con diagnóstico confirmado de ELA, con una puntuación ALSFRS-R ≥35 y una capacidad vital máxima ≥65%
• Edad >35 años y <50 años, sin restricciones de género
• Puntuación del Estado de Rendimiento de Karnofsky (KPS) ≥70 y Estado de Rendimiento del Grupo Oncológico Cooperativo Oriental (ECOG) ≤2
• Sangre de cordón umbilical no relacionada y el receptor demuestran coincidencia de HLA de alta resolución (-A, -B, Cw, DR, DQ) en ≥4/6, 5/8 o 7/10 loci, y el recuento de células CD34+ post-descongelación en la unidad de sangre de cordón es ≥1,2×10⁵/kg (peso corporal del receptor)
• Dispuesto y capaz de cumplir con los procedimientos y condiciones del estudio, demostrando buena adherencia
• Dispuesto a recibir al menos dos años de tratamiento y seguimiento, manteniendo registros médicos detallados
• El paciente y/o su tutor legal participan voluntariamente en este ensayo clínico, firman el formulario de consentimiento informado y son capaces de completar todas las evaluaciones de seguimiento según lo requerido por el protocolo

Criterios de exclusión:

• Pacientes con resultados positivos en las siguientes pruebas etiológicas: Virus de la Inmunodeficiencia Humana (VIH-1/2), ADN del Citomegalovirus Humano (HCMV-ADN), ADN del Virus de Epstein-Barr (EBV-ADN), Hepatitis B (positivo para antígeno de superficie de la Hepatitis B (HBsAg) o ADN del virus de la Hepatitis B (HBV-ADN)), anticuerpo de la Hepatitis C (HCV-Ab) o anticuerpo de Treponema pallidum (TP-Ab)
• Infecciones activas bacterianas, virales, fúngicas o parasitarias clínicamente significativas según criterio del investigador durante la selección
• Pacientes que han recibido previamente terapia génica o trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas
• Familiares de primer grado con síndromes de cáncer familiar conocidos o sospechados (incluyendo pero no limitado a síndrome de cáncer de mama y ovario hereditario, síndrome de cáncer colorrectal hereditario no polipósico, poliposis adenomatosa familiar, etc.)
• Diagnóstico de trastornos psiquiátricos mayores o predisposición a tales condiciones que afectarían significativamente la capacidad para participar en el estudio clínico
• Antecedentes de deterioro de órganos mayores, incluyendo: Trastornos hepáticos: Pruebas de función hepática que muestren AST o ALT >3 × LSN; bilirrubina sérica total >2,5 × LSN; para casos consistentes con síndrome de Gilbert, bilirrubina total >3 × LSN y bilirrubina directa >2,5 × LSN; antecedentes de fibrosis hepática en puente, cirrosis o hepatitis activa; Trastornos cardíacos: Fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) <45% en la selección; insuficiencia cardíaca congestiva Clase III o IV de la Asociación Cardíaca de Nueva York (NYHA); arritmias graves que requieren tratamiento; hipertensión mal controlada (presión arterial sistólica >160 mmHg y/o presión arterial diastólica >100 mmHg a pesar de terapia antihipertensiva), o antecedentes previos de emergencias hipertensivas, encefalopatía hipertensiva o angina inestable; antecedentes de infarto de miocardio, cirugía de derivación de la arteria coronaria, implantación de derivación arterial periférica o colocación de stent dentro de los 12 meses previos al reclutamiento; enfermedad valvular clínicamente significativa; TFGe calculada <60 mL/min/1,73m²; Función pulmonar: FEV1/FVC <60% y/o capacidad de difusión inferior al 60% de lo predicho; evidencia clínicamente significativa de hipertensión pulmonar que requiera intervención médica
• Disfunción de coagulación no corregible o antecedentes de trastornos hemorrágicos graves
• Cualquier otra condición considerada por el médico que haga al sujeto no apto para trasplante de células madre hematopoyéticas
• Hipersensibilidad conocida al fármaco en investigación o sus componentes
• Participación o participación actual en otros estudios clínicos intervencionistas dentro de los 3 meses previos a la selección
• Vacunación con vacunas vivas dentro de las 6 semanas previas a la selección
• Mujeres embarazadas o en período de lactancia
• Antecedentes de trasplante de órganos sólidos
• Baja adherencia del sujeto al protocolo del estudio
• Cualquier otra condición considerada por el investigador como inadecuada para la participación en este ensayo clínico
• Falta de voluntad del sujeto para proporcionar evidencia diagnóstica válida preexistente antes del tratamiento o para someterse a exámenes de médula ósea, punción lumbar, análisis de sangre y otros exámenes después del tratamiento