Transplante de Sangue do Cordão Umbilical Não Relacionado para o Tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA)

Critérios de Inclusão:

• Pacientes com diagnóstico confirmado de ELA, com pontuação ALSFRS-R ≥35 e capacidade vital máxima ≥65%
• Idade >35 anos e <50 anos, sem restrições de género
• Pontuação de Estado de Desempenho de Karnofsky (KPS) ≥70, e Estado de Desempenho do Grupo Cooperativo de Oncologia Oriental (ECOG) ≤2
• Sangue do cordão umbilical não relacionado e o recetor demonstram correspondência de HLA de alta resolução (-A, -B, Cw, DR, DQ) em ≥4/6, 5/8 ou 7/10 loci, e a contagem de células CD34+ pós-descongelação na unidade de sangue do cordão é ≥1,2×10⁵/kg (peso corporal do recetor)
• Dispostos e capazes de cumprir os procedimentos e condições do estudo, demonstrando boa adesão
• Dispostos a receber pelo menos dois anos de tratamento e seguimento, com registos médicos detalhados mantidos
• O paciente e/ou seu tutor legal participam voluntariamente neste ensaio clínico, assinam o formulário de consentimento informado e são capazes de completar todas as avaliações de seguimento conforme exigido pelo protocolo

Critérios de Exclusão:

• Pacientes com resultados positivos nos seguintes testes etiológicos: Vírus da Imunodeficiência Humana (VIH-1/2), DNA do Citomegalovírus Humano (HCMV-DNA), DNA do Vírus de Epstein-Barr (EBV-DNA), Hepatite B (positivo para antigénio de superfície da Hepatite B (HBsAg) ou DNA do vírus da Hepatite B (HBV-DNA)), anticorpo da Hepatite C (HCV-Ab) ou anticorpo da Treponema pallidum (TP-Ab)
• Infeções bacterianas, virais, fúngicas ou parasitárias clinicamente significativas e ativas, conforme avaliado pelo investigador durante o rastreio
• Pacientes que receberam previamente terapia génica ou transplante alogénico de células estaminais hematopoiéticas
• Parentes de primeiro grau com síndromes de cancro familiar conhecidos ou suspeitos (incluindo, mas não limitado a, síndrome de cancro hereditário da mama e ovário, síndrome de cancro colorretal hereditário não poliposo, polipose adenomatosa familiar, etc.)
• Diagnóstico de distúrbios psiquiátricos maiores ou predisposição para tais condições que prejudiquem significativamente a capacidade de participar no estudo clínico
• Histórico de comprometimento de órgãos maiores, incluindo: Distúrbios hepáticos: Testes de função hepática mostrando AST ou ALT >3 × LSN; bilirrubina sérica total >2,5 × LSN; para casos consistentes com síndrome de Gilbert, bilirrubina total >3 × LSN e bilirrubina direta >2,5 × LSN; histórico de fibrose hepática em ponte, cirrose ou hepatite ativa; Distúrbios cardíacos: Fração de ejeção ventricular esquerda (FEVE) <45% no rastreio; insuficiência cardíaca congestiva Classe III ou IV da Associação de Coração de Nova Iorque (NYHA); arritmias graves que requerem tratamento; hipertensão mal controlada (pressão arterial sistólica >160 mmHg e/ou pressão arterial diastólica >100 mmHg apesar da terapia anti-hipertensiva), ou histórico prévio de emergências hipertensivas, encefalopatia hipertensiva ou angina instável; histórico de enfarte do miocárdio, cirurgia de revascularização da artéria coronária, implantação de bypass arterial periférico ou colocação de stent nos 12 meses anteriores à inscrição; doença valvular clinicamente significativa; TFGe calculada <60 mL/min/1,73m²; Função pulmonar: FEV1/FVC <60% e/ou capacidade de difusão inferior a 60% do previsto; evidência clinicamente significativa de hipertensão pulmonar que requer intervenção médica
• Disfunção de coagulação não corrigível ou histórico de distúrbios hemorrágicos graves
• Qualquer outra condição considerada pelo médico que torne o sujeito inadequado para transplante de células estaminais hematopoiéticas
• Hipersensibilidade conhecida ao medicamento em investigação ou seus componentes
• Participação ou participação contínua em outros estudos clínicos intervencionais nos 3 meses anteriores ao rastreio
• Vacinação com vacinas vivas nas 6 semanas anteriores ao rastreio
• Mulheres grávidas ou a amamentar
• Histórico de transplante de órgãos sólidos
• Má adesão do sujeito ao protocolo do estudo
• Qualquer outra condição considerada pelo investigador como inadequada para participação neste ensaio clínico
• Indisposição do sujeito em fornecer evidência diagnóstica válida pré-existente antes do tratamento ou em submeter-se a exames da medula óssea, punção lombar, análises ao sangue e outros exames após o tratamento