Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

PM01183:n kliininen tutkimus potilailla, joilla on akuutti leukemia tai uusiutunut/refraktorinen myelodysplastinen oireyhtymä

keskiviikko 4. marraskuuta 2015 päivittänyt: PharmaMar

Avoin, annosta nostava, kliininen ja farmakokineettinen vaiheen I tutkimus Lurbinektediinistä (PM01183) potilailla, joilla on pitkälle edennyt akuutti leukemia tai uusiutunut/refraktorinen myelodysplastinen oireyhtymä.

Vaiheen I tutkimus PM01183:sta potilailla, joilla on pitkälle edennyt akuutti leukemia PM01183:n suurimman siedetyn annoksen (MTD) ja suositellun annoksen (RD) määrittämiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Avoin, annosta nostava, kliininen ja farmakokineettinen vaihe I tutkimus PM01183:sta potilailla, joilla on pitkälle edennyt akuutti leukemia PM01183:n suurimman siedetyn annoksen (MTD) ja suositellun annoksen (RD) määrittämiseksi annettuna 1 tunnin suonensisäisenä (i.v.) kolmena peräkkäisenä päivänä (päivät 1-3) potilaille, joilla on edennyt akuutti leukemia ja arvioida turvallisuusprofiilia ja siedettävyyttä, saada alustavia tietoja tehosta ja karakterisoida PM01183:n farmakokinetiikka (PK) ja farmakogenominen (PGx) profiili.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
45

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vapaaehtoisesti allekirjoitettu ja päivätty kirjallinen tietoinen suostumus
  • Ikä ≥ 18 vuotta.

  • Potilailla on oltava aiempi sytologinen tai histologinen diagnoosi:

    • Relapsoitunut tai primaarinen refraktäärinen ei-M3-akuutti myelooinen leukemia (AML) Maailman terveysjärjestön (WHO) kriteerien mukaan (riippumatta aiempien hoito-ohjelmien lukumäärästä), joko de novo tai sekundaarinen [ts. myelodysplastisten oireyhtymien (MDS) ja myeloproliferatiivisten kasvaimien vuoksi tai aiempi kemoterapia johonkin toiseen sairauteen].
    • Hoitamaton AML ≥ 65-vuotiailla potilailla, jos potilaat eivät ole ehdokkaita tavanomaiseen induktiokemoterapiaan tai jos potilaalla on pieni riski AML (eli sekundaarinen AML tai AML, jolla on haitallinen sytogenetiikka tai monimutkainen karyotyyppi).
    • Nopeutuneen tai blastisen vaiheen krooninen myelooinen leukemia (CML, jossa sairaus etenee BCR-ABL-kinaasi-inhibiittorihoidosta huolimatta) tai krooninen myelomonosyyttinen leukemia (CMML).
    • Relapsoitunut tai refraktaarinen akuutti lymfoblastinen leukemia (ALL) WHO:n kriteerien mukaan.

  • Potilailla on oltava seuraavat laboratorioarvot ennen hoidon aloittamista:

    • Kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 x normaalin yläraja (ULN), ellei se johdu kohonneesta epäsuorasta bilirubiinista (esim. Gilbertin oireyhtymä tai hemolyysi).
    • Aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja alaniiniaminotransferaasi (ALT) ≤ 3 x ULN.
    • Alkalinen fosfataasi (AP) ≤ 2,5 x ULN.
    • Albumiini ≥ 2,5 g/dl.
    • Laskettu kreatiniinipuhdistuma (CrCl) ≥ 30 ml/min (käyttämällä Cockcroftin ja Gaultin kaavaa).
    • Kreatiinifosfokinaasi (CPK) ≤ 2,5 x ULN.
  • Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskyvyn tila ≤ 2.
  • Negatiivinen raskaustesti hedelmällisessä iässä oleville naisille.

Poissulkemiskriteerit:

  • raskaana olevat tai imettävät naiset; lisääntymiskykyiset miehet ja naiset, jotka eivät käytä tehokkaita ehkäisymenetelmiä koko hoitojakson ajan ja kuuden kuukauden ajan hoidon lopettamisen jälkeen.
  • Potilaat, joille aiotaan tehdä allogeeninen BM-siirto neljän viikon kuluessa.

  • Muut asiaankuuluvat sairaudet tai haitalliset kliiniset tilat:

    • Epästabiili angina pectoris, sydäninfarkti, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta tai kliinisesti merkittävä läppäsydänsairaus viime vuoden aikana.
    • Oireiset tai epästabiilit sydämen rytmihäiriöt ja/tai pitkittynyt QT-QTc-aste ≥ 2.
    • Aiemmin merkittäviä neurologisia tai psykiatrisia häiriöitä, jotka voivat vaikuttaa potilaan noudattamiseen protokollan arvioinnissa.
    • Aktiivinen hallitsematon infektio.
    • Myopatia tai mikä tahansa kliininen tilanne, joka aiheuttaa merkittävän ja jatkuvan CPK-arvon nousun (> 2,5 x ULN kahdessa eri määrityksessä, jotka tehtiin viikon välein).
    • Merkittävä ei-neoplastinen maksasairaus (esim. kirroosi, aktiivinen krooninen hepatiitti).
    • Mikä tahansa muu vakava sairaus, joka tutkijan arvion mukaan lisää merkittävästi riskiä, ​​joka liittyy potilaan osallistumiseen tähän tutkimukseen.
  • Hematopoieettinen allogeeninen kantasolusiirto viimeisen neljän kuukauden aikana ja/tai aktiivinen käänteishyljintäsairaus tai aikaisempi autologinen siirto viimeisen neljän viikon aikana.
  • Potilaat, joiden tiedetään olevan HIV-positiivisia.
  • Sytotoksinen kemoterapia viimeisen kahden viikon aikana; sädehoito viimeisen kahden viikon aikana; biologiset aineet, mukaan lukien hematopoieettiset kasvutekijät, viimeisen viikon aikana; hydroksiurean, imatinibin, kortikosteroidien ja arseenitrioksidin käyttö tulee lopettaa vähintään 24 tuntia ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa.
  • Hoito millä tahansa tutkimustuotteella ≤ 5 puoliintumisajan aikana ennen tutkimukseen sisällyttämistä tai 30 päivää hoidon jälkeen (jos puoliintumisaikaa ei tunneta), ellei ole todisteita nopeasti leviävästä taudista ja keskusteltu sponsorin kanssa.
  • Tunnettu yliherkkyys jollekin lääkevalmisteen aineosalle (DP).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Käsivarsi 1
PM01183 annetaan i.v. 1 tunnin infuusiona pumppulaitteen kautta kasvavilla annoksilla vastaavan annostason mukaan kunkin hoitovaiheen päivinä 1 ja 8.
Lääke: PM01183 1 mg infuusiokuiva-aine konsentraattiliuosta varten ja PM01183 4 mg infuusiokuiva-aine konsentraattiliuosta varten

PM01183-lääkevalmiste toimitetaan kylmäkuivattuna jauheena infuusiokonsentraattiliuosta varten, vahvuutena 1,0 mg/injektiopullo ja 4,0 mg/injektiopullo.

Ennen käyttöä injektiopullot saatetaan käyttövalmiiksi 2 ml:lla tai 8 ml:lla steriiliä injektionesteisiin käytettävää vettä, jotta saadaan liuos, joka sisältää 0,5 mg/ml PM01183:a.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
PM01183:n suurin siedetty annos (MTD) ja suositeltu annos (RD) potilailla, joilla on edennyt akuutti leukemia.
Aikaikkuna: Jopa 30 kuukautta
Suositeltu annos (RD) on välitön alempi DL alle MTD:n (suurin siedetty annos), kun alle 1/3 ensimmäisestä kuudesta arvioitavasta potilaasta kokee DLT:tä (annosta rajoittavaa toksisuutta) induktion aikana, edellyttäen, että RD on ≥ annostaso 2. Jos RD määritetään annostasolla 1, enempää laajennusta ei tehdä ja tutkimus lopetetaan.
Jopa 30 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Antileukeeminen aktiivisuus
Aikaikkuna: Induktion/uudelleeninduktion jälkeen ja 4 viikon välein hoidon lopettamisen jälkeen; jopa 30 kuukautta
Toiminta määritellään kansainvälisen työryhmän (IWG) kriteerien mukaisesti.
Induktion/uudelleeninduktion jälkeen ja 4 viikon välein hoidon lopettamisen jälkeen; jopa 30 kuukautta
PM01183:n farmakogenominen (PGx) profiili potilailla, joilla on edennyt akuutti leukemia.
Aikaikkuna: Päivän -24 ja päivän 1 välillä
PM01183-vasteen mahdollisten biomarkkerien tunnistaminen
Päivän -24 ja päivän 1 välillä
PM01183:n farmakokinetiikka (PK) potilailla, joilla on edennyt akuutti leukemia
Aikaikkuna: Induktion päivät 1-8 ja seuraavan vaiheen päivä 1
PK selvitetään käyttämällä tavanomaisia ​​ei-osastomenetelmiä. Seuraavat parametrit lasketaan: suurin lääkepitoisuus (Cmax), käyrän alla oleva pinta-ala (AUC), jakautumistilavuus terminaalisen puoliintumisajan perusteella (Vz), jakautumistilavuus vakaassa tilassa (Vss), puhdistuma (CL) ja puoliintumisaika (t1/2)
Induktion päivät 1-8 ja seuraavan vaiheen päivä 1

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
PharmaMar

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Sunnuntai 1. toukokuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 9. maaliskuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 11. maaliskuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 14. maaliskuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 5. marraskuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 4. marraskuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • PM1183-A-002-10

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia