Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk studie av PM01183 hos pasienter med akutt leukemi eller residiverende/refraktær myelodysplastisk syndrom

4. november 2015 oppdatert av: PharmaMar

Åpen, doseeskalerende, klinisk og farmakokinetisk fase I-studie av Lurbinectedin (PM01183) hos pasienter med avansert akutt leukemi eller residiverende/refraktær myelodysplastisk syndrom.

Fase I-studie av PM01183 hos pasienter med avansert akutt leukemi for å bestemme maksimal tolerert dose (MTD) og anbefalt dose (RD) av PM01183.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Åpen, doseeskalerende, klinisk og farmakokinetisk fase I-studie av PM01183 hos pasienter med avansert akutt leukemi for å bestemme maksimal tolerert dose (MTD) og anbefalt dose (RD) av PM01183 administrert som 1-times intravenøs (i.v.) infusjon på tre påfølgende dager (dager 1-3) til pasienter med avansert akutt leukemi og for å vurdere sikkerhetsprofilen og toleransen, for å innhente foreløpig informasjon om effekten og for å karakterisere den farmakokinetiske (PK) og farmakogenomiske (PGx) profilen til PM01183.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
45

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Frivillig signert og datert skriftlig informert samtykke
  • Alder ≥ 18 år.

  • Pasienter må ha en tidligere cytologisk eller histologisk diagnose av:

    • Residiverende eller primær refraktær ikke-M3 akutt myeloid leukemi (AML) av Verdens helseorganisasjons (WHO) kriterier (uavhengig av antall tidligere regimer), enten de novo eller sekundære [dvs. sekundært til myelodysplastiske syndromer (MDS), myeloproliferative neoplasmer eller tidligere kjemoterapi for en annen tilstand].
    • Ubehandlet AML hos pasienter ≥ 65 år, hvis pasienter ikke er kandidater for standard induksjonskjemoterapi eller har lav risiko for AML (dvs. sekundær AML eller AML med uønsket cytogenetikk eller kompleks karyotype).
    • Akselerert eller blastisk fase kronisk myeloid leukemi (KML, med progressiv sykdom til tross for behandling med BCR-ABL kinasehemmere), eller kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML).
    • Residiverende eller refraktær akutt lymfatisk leukemi (ALL) etter WHOs kriterier.

  • Pasienter må ha følgende laboratorieverdier før behandlingsstart:

    • Totalt bilirubin ≤ 1,5 x øvre grense for normalt verdiområde (ULN), med mindre det skyldes forhøyet indirekte bilirubin (f.eks. Gilberts syndrom eller hemolyse).
    • Aspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) ≤ 3 x ULN.
    • Alkalisk fosfatase (AP) ≤ 2,5 x ULN.
    • Albumin ≥ 2,5 g/dl.
    • Beregnet kreatininclearance (CrCl) ≥ 30 ml/min (ved bruk av Cockcroft og Gaults formel).
    • Kreatinfosfokinase (CPK) ≤ 2,5 x ULN.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus ≤ 2.
  • Negativ graviditetstest for kvinner i fertil alder.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide eller ammende kvinner; menn og kvinner med reproduksjonspotensial som ikke bruker effektive prevensjonsmetoder gjennom hele behandlingsperioden og i seks måneder etter seponering av behandlingen.
  • Pasienter som planlegger å gjennomgå allogen BM-transplantasjon innen fire uker.

  • Andre relevante sykdommer eller uønskede kliniske tilstander:

    • Anamnese eller tilstedeværelse av ustabil angina, hjerteinfarkt, kongestiv hjertesvikt eller klinisk signifikant hjerteklaffsykdom i fjor.
    • Symptomatiske eller ustabile hjertearytmier og/eller forlenget QT-QTc grad ≥ 2.
    • Anamnese med betydelige nevrologiske eller psykiatriske lidelser som kan påvirke pasientens etterlevelse av protokollvurderingene.
    • Aktiv ukontrollert infeksjon.
    • Myopati eller en hvilken som helst klinisk situasjon som forårsaker signifikant og vedvarende økning av CPK (> 2,5 x ULN i to forskjellige bestemmelser utført med en ukes mellomrom).
    • Betydelig ikke-neoplastisk leversykdom (f.eks. cirrhose, aktiv kronisk hepatitt).
    • Enhver annen alvorlig sykdom som, etter etterforskerens vurdering, vil øke risikoen forbundet med pasientens deltakelse i denne studien betydelig.
  • Hematopoetisk allogen stamcelletransplantasjon i løpet av de siste fire månedene og/eller aktiv graft versus host sykdom, eller tidligere autolog transplantasjon i løpet av de siste fire ukene.
  • Pasienter kjent for å være positive med humant immunsviktvirus (HIV).
  • Cytotoksisk kjemoterapi i løpet av de siste to ukene; strålebehandling i løpet av de siste to ukene; biologiske midler, inkludert hematopoietiske vekstfaktorer, i løpet av den siste uken; hydroksyurea, imatinib, kortikosteroider og arsentrioksid bør seponeres minst 24 timer før første studielegemiddeladministrering.
  • Behandling med et hvilket som helst undersøkelsesprodukt i ≤ 5 halveringstider før inkludering i studien, eller 30 dager etter terapi (i tilfelle ukjent halveringstid), med mindre bevis på rask prolifererende sykdom og etter diskusjon med sponsoren.
  • Kjent overfølsomhet overfor noen av komponentene i legemiddelet (DP).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Arm 1
PM01183 vil bli administrert i.v. som en 1-times infusjon gjennom en pumpe med økende doser i henhold til det respektive dosenivået, på dag 1 og 8 i hver behandlingsfase.
Legemiddel: PM01183 1 mg pulver til konsentrat til infusjonsvæske og PM01183 4 mg pulver til konsentrat til infusjonsvæske, oppløsning

PM01183 Legemiddelprodukt leveres som et lyofilisert pulver for konsentrat til infusjonsvæske med en styrke på 1,0 mg/hetteglass og 4,0 mg/hetteglass.

Før bruk skal hetteglassene rekonstitueres med 2 ml eller 8 ml sterilt vann til injeksjon for å gi en oppløsning som inneholder 0,5 mg/ml PM01183.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal tolerert dose (MTD) og anbefalt dose (RD) av PM01183 hos pasienter med avansert akutt leukemi.
Tidsramme: Opptil 30 måneder
Den anbefalte dosen (RD) vil være den umiddelbart lavere DL under MTD (maksimal tolerert dose) med mindre enn 1/3 av de første 6 evaluerbare pasientene som opplever DLT (dosebegrensende toksisitet) under induksjonen, forutsatt at RD er ≥ dosenivå 2. Hvis RD bestemmes på dosenivå 1, vil ingen ytterligere utvidelse bli gjort, og studien vil bli avsluttet.
Opptil 30 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antileukemisk aktivitet
Tidsramme: Etter induksjon/reduksjon og hver 4. uke etter seponering av behandlingen; opptil 30 måneder
Aktiviteten vil bli definert i henhold til kriterier fra International Working Group (IWG).
Etter induksjon/reduksjon og hver 4. uke etter seponering av behandlingen; opptil 30 måneder
Farmakogenomisk (PGx) profil av PM01183 hos pasienter med avansert akutt leukemi.
Tidsramme: Mellom dag -24 til dag 1
Identifikasjon av potensielle biomarkører for respons på PM01183
Mellom dag -24 til dag 1
Farmakokinetikk (PK) av PM01183 hos pasienter med avansert akutt leukemi
Tidsramme: Dag 1 til 8 av induksjon og dag 1 i neste fase
PK vil bli belyst ved bruk av standard ikke-kompartmentelle metoder. Følgende parametere vil bli beregnet: maksimal legemiddelkonsentrasjon (Cmax), areal under kurven (AUC), distribusjonsvolum basert på terminal halveringstid (Vz), distribusjonsvolum ved steady state (Vss), clearance (CL) og halveringstid (t1/2)
Dag 1 til 8 av induksjon og dag 1 i neste fase

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
PharmaMar

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. mai 2011

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. juli 2015

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. juli 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
9. mars 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
11. mars 2011

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
14. mars 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
5. november 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
4. november 2015

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • PM1183-A-002-10

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger