Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen I/II pilottitutkimus sekakimerismista perinnöllisten aineenvaihduntahäiriöiden hoitamiseksi

maanantai 10. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Talaris Therapeutics Inc.
Tämän tutkimustutkimuksen tavoitteena on vahvistaa kimerismia ja välttää graft-versus-host-disease (GVHD) -tauti potilailla, joilla on perinnöllisiä aineenvaihduntahäiriöitä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Lopetettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen tavoitteena on todeta kimerismi vähentyneen intensiteetin ehdoinnilla ilman asteen III/IV GVHD:tä. Ensisijainen päätetapahtuma, jota seuraamme, on puuttuvan entsyymin tuotanto ≥ 10 % normaalitasosta päivänä 180 transplantaation jälkeen > 90 %:lla potilaista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
3

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeus

Tapa potilaille, joilla on vakavia sairauksia tai tiloja, jotka eivät voi osallistua kliiniseen tutkimukseen, saada lääketieteellistä tuotetta, jota Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) ei ole hyväksynyt. Kutsutaan myös myötätuntoiseksi käytöksi. Laajennetun pääsyn tyyppejä on erilaisia.
Ei ole enää käytettävissä

Ei ole enää käytettävissä

  • Saatavilla: tälle tutkimushoidolle on tällä hetkellä saatavilla laajennettu pääsy, ja potilaat, jotka eivät osallistu kliiniseen tutkimukseen, saattavat päästä käsiksi lääkkeeseen, biologiseen tai lääketieteelliseen laitteeseen. tutkitaan.
  • Ei enää saatavilla: Laajennettu käyttöoikeus oli saatavilla tälle toimenpiteelle aiemmin, mutta se ei ole tällä hetkellä saatavilla eikä se ole käytettävissä myös tulevaisuudessa.
  • Ei tilapäisesti saatavilla: Laajennettu käyttöoikeus ei ole tällä hetkellä saatavilla tälle toimenpiteelle, mutta sen odotetaan olevan saatavilla tulevaisuudessa.
  • Hyväksytty markkinointiin: Interventio on Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston hyväksymä yleisön käyttöön.
 kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilailla on oltava vahvistettu perinnöllinen aineenvaihduntahäiriö / synnynnäinen aineenvaihduntavirhe. Diagnoosi tulee vahvistaa asianmukaisilla testeillä (entsyymi- ja/tai mutaatioanalyysillä) ennen tutkimukseen tuloa. Potilaat eivät saa olla kelpoisia myeloablatiiviseen kemoterapiaan valmistelevana hoito-ohjelmana elinsiirtoa varten iän, muiden sairauksien tai elinten toimintahäiriön vuoksi.

    Synnynnäiset aineenvaihduntavirheet / perinnölliset aineenvaihduntahäiriöt (IMD), jotka ovat kelvollisia tähän tutkimukseen, ovat seuraavat:

    • Hurlerin oireyhtymä (MPS I)
    • Hurler-Scheien oireyhtymä, johon liittyy varhainen neurologinen osallisuus ja/tai herkistyminen ERT:lle
    • Hunterin oireyhtymä (MPS II)
    • Sanfilippon oireyhtymä (MPS III)
    • Krabben tauti (globoidi leukodystrofia)
    • Metakromaattinen leukodystrofia (MLD)
    • Adrenoleukodystrofia (ALD ja AMN)
    • Sandhoffin tauti
    • Tay Sachsin tauti
    • Pelizaeus Merzbacher (PMD)
    • Niemann-Pickin tauti
    • Alfa-mannosidoosi

  2. Potilailla on oltava riittävä muiden elinjärjestelmien toiminta mitattuna:

    • Kreatiniini pienempi tai yhtä suuri kuin 2,0 mg/dl ja kreatiniinipuhdistuma ≥60 cc/min/1,73 m2. Vastasyntyneiden kreatiniinipuhdistuman on oltava ≥ 25 cm3/min. Alle 3 kuukauden ikäisille vauvoille glomerulusfiltraationopeuden (GFR) raaka-arvon on oltava ≥ 1 cm3/kg/min.
    • Maksan transaminaasit (ALT/AST) 2,5 x normaali, bilirubiini <2,0 mg/dl
    • Normaali sydämen toiminta kaikukuvauksella tai radionuklidikuvauksella (ejektiofraktio tai lyhennysfraktio > 80 % iän normaaliarvosta)
    • Keuhkojen toimintatestit (PFT), jotka osoittavat pakotetun uloshengityksen tilavuuden yhdellä sekunnilla (FEV1) ≥ 50 % ennustetusta iästä. Jos lapsi on liian nuori tai ei pysty suorittamaan PFT:tä, vaaditaan yli 50 %:n itkukyvyn tulos iän normaaliarvosta tai lepopulssioksimetrillä >92 % huoneilmalla tai keuhkolääkärin puhdistuma.
  3. Potilaalla on oltava sukulainen luovuttaja (identtinen tai yhteensopimaton 1, 2 tai 3 ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA)-A-, -B- tai -DR-lokukselle).
  4. Potilaan ja vanhemman tai laillisen huoltajan on täytynyt antaa kirjallinen tietoinen suostumus FDA:n ohjeiden mukaisesti.
  5. Potilaiden elinajanodote on oltava vähintään 6 kuukautta.
  6. Hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat eivät voi olla raskaana tai imettävät/imettävät, ja heidän on oltava joko kirurgisesti steriilejä, postmenopausaalisia (ei kuukautisia edellisten 12 kuukauden aikana) tai heidän on harjoitettava tehokasta ehkäisymenetelmää tutkijan määrittelemällä tavalla (esim. suun kautta otettavat ehkäisyvalmisteet, kaksoisestemenetelmät, hormonaaliset injektoitavat tai implantoidut ehkäisyvalmisteet, munanjohtimen ligaation tai vasektomia).
  7. Tässä tutkimuksessa ei ole ylä- tai alaikärajaa.

Poissulkemiskriteerit

  1. Potilaat, joilla on hallitsemattomia kohtauksia, apnea, toistuva tai hallitsematon aspiraatio tai kroonisen mekaanisen ventilaation tarve.
  2. Potilaat, joille on tehty allogeeninen kantasolusiirto ja jotka ovat saaneet sytoreduktiivista hoitoa viimeisen 6 kuukauden aikana.
  3. Koehenkilöillä ei saa olla aikaisempaa sädehoitoa, joka estäisi kokonaiskehon säteilytyksen (TBI) (säteilyterapeutin määrittämänä)
  4. Hallitsematon infektio tai vakavat samanaikaiset sairaudet, jotka päätutkijan arvion mukaan eivät kestäneet heikentynyttä elinsiirtoa.
  5. Koehenkilöt, joilla on positiivinen ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) vasta-ainetestitulos
  6. Koehenkilöt, jotka ovat raskaana, mikä osoittaa positiivisen seerumin ihmisen koriongonadotropiinin (HCG) testin
  7. Koehenkilöt, joiden ainoa luovuttaja on raskaana suunnitellun elinsiirron aikaan
  8. Hedelmällisessä iässä olevat koehenkilöt, jotka eivät käytä asianmukaista ehkäisyä paikan päällä olevan tutkijan määrittelemällä tavalla
  9. Jehovan todistajat eivät ole halukkaita verensiirtoon
  10. Potilaat, joilla on jokin rinnakkaissairaus, joka johtavien tutkijoiden näkemyksen mukaan tekee potilaalle liian suuren riskin hoidon komplikaatioista ja hoitoon liittyvästä sairastumisesta/kuolleisuudesta.
  11. Läheisten lahjoittajien puute

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Potilaat, joilla on perinnöllinen aineenvaihduntahäiriö
Vastaanottajia hoidetaan hematopoieettisilla kantasoluinfuusiolla eläviltä luovuttajilta
Biologinen: hematopoieettinen kantasoluinfuusio
Rikastettu hematopoeettinen kantasoluinfuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Puuttuvan entsyymin tuotanto tasoilla, jotka ovat suurempia tai yhtä suuria kuin 10 % normaalista
Aikaikkuna: Päivä 180 siirron jälkeen kolmeen vuoteen
Päivä 180 siirron jälkeen kolmeen vuoteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Rikastettu hematopoeettinen kantasolujen siirtäminen
Aikaikkuna: Kuukaudesta kolmeen vuoteen
Kuukaudesta kolmeen vuoteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Talaris Therapeutics Inc.

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
Duke University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 1. huhtikuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 10. kesäkuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 10. kesäkuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 13. kesäkuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 12. huhtikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 10. huhtikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Lauantai 1. huhtikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • ICT-14070-010611

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia