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Pilotstudie der Phase I/II zum gemischten Chimärismus zur Behandlung erblicher Stoffwechselstörungen

10. April 2023 aktualisiert von: Talaris Therapeutics Inc.
Das Ziel dieser Forschungsstudie ist es, den Chimärismus zu etablieren und die Graft-versus-Host-Krankheit (GVHD) bei Patienten mit erblichen Stoffwechselstörungen zu vermeiden.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Das Ziel der Studie ist es, einen Chimärismus nach einer Konditionierung mit reduzierter Intensität ohne GVHD Grad III/IV festzustellen. Der primäre Endpunkt, den wir verfolgen werden, ist die Produktion des fehlenden Enzyms von ≥ 10 % des normalen Niveaus am Tag 180 nach der Transplantation bei > 90 % der Patienten.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
3

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriff

Eine Möglichkeit für Patienten mit schweren Krankheiten oder Beschwerden, die nicht an einer klinischen Studie teilnehmen können, um Zugang zu einem Medizinprodukt zu erhalten, das nicht von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen wurde. Auch Compassionate Use genannt. Es gibt verschiedene Arten des erweiterten Zugriffs.
Nicht länger verfügbar

Nicht länger verfügbar

  • Verfügbar: Für diese Prüfbehandlung ist derzeit ein erweiterter Zugang verfügbar, und Patienten, die nicht an der klinischen Studie teilnehmen, können möglicherweise Zugang zu dem Medikament, Biologikum oder Medizinprodukt erhalten wird untersucht.
  • Nicht mehr verfügbar: Erweiterter Zugriff war früher für diese Intervention verfügbar, ist aber derzeit nicht verfügbar und wird auch in Zukunft nicht verfügbar sein.
  • Vorübergehend nicht verfügbar: Erweiterter Zugang ist derzeit für diese Intervention nicht verfügbar, wird aber voraussichtlich in Zukunft verfügbar sein.
  • Zur Vermarktung zugelassen: Die Intervention wurde von der U.S. Food and Drug Administration für die Verwendung durch die Öffentlichkeit zugelassen.
 außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Die Patienten müssen eine bestätigte Diagnose einer angeborenen Stoffwechselstörung / angeborenen Stoffwechselstörung haben. Die Diagnose sollte vor Eintritt in die Studie durch geeignete Tests (Enzym- und/oder Mutationsanalyse) bestätigt werden. Patienten dürfen aufgrund ihres Alters, Begleiterkrankungen oder Organfunktionsstörungen nicht für eine myeloablative Chemotherapie als vorbereitendes Regime für eine Transplantation in Frage kommen.

    Angeborene Stoffwechselstörungen / vererbte Stoffwechselstörungen (IMD), die für diese Studie in Frage kommen, umfassen die folgenden:

    • Hurler-Syndrom (MPS I)
    • Hurler-Scheie-Syndrom mit früher neurologischer Beteiligung und/oder Sensibilisierung für ERT
    • Hunter-Syndrom (MPS II)
    • Sanfilippo-Syndrom (MPS III)
    • Krabbe-Krankheit (globoide Leukodystrophie)
    • Metachromatische Leukodystrophie (MLD)
    • Adrenoleukodystrophie (ALD und AMN)
    • Sandhoff-Krankheit
    • Tay-Sachs-Krankheit
    • Pelizaeus Merzbacher (PMD)
    • Niemann-Pick-Krankheit
    • Alpha-Mannosidose

  2. Die Patienten müssen eine angemessene Funktion anderer Organsysteme haben, gemessen an:

    • Kreatinin kleiner oder gleich 2,0 mg/dl und Kreatinin-Clearance ≥ 60 cc/min/1,73 m2. Neugeborene müssen eine Kreatinin-Clearance ≥ 25 cc/min haben. Für Babys unter oder gleich 3 Monaten muss der Rohwert der glomerulären Filtrationsrate (GFR) ≥ 1 cc/kg/min sein.
    • Lebertransaminasen (ALT/AST) 2,5 x normal, Bilirubin < 2,0 mg/dl
    • Normale Herzfunktion durch Echokardiogramm oder Radionuklid-Scan (Ejektionsfraktion oder Verkürzungsfraktion > 80 % des normalen Werts für das Alter)
    • Lungenfunktionstests (PFTs), die ein forciertes Ausatmungsvolumen nach einer Sekunde (FEV1) von ≥ 50 % des für das Alter vorhergesagten Werts zeigen. Wenn das Kind zu jung oder nicht in der Lage ist, PFTs durchzuführen, ist ein Schrei-Vitalkapazitätsergebnis von > 50 % des normalen Werts für das Alter oder ein Ruhe-Pulsoximeter von > 92 % bei Raumluft oder eine Freigabe durch einen Pneumologen erforderlich.
  3. Der Patient muss einen verwandten Spender haben (identisch oder nicht übereinstimmend für 1, 2 oder 3 humanes Leukozyten-Antigen (HLA)-A, -B oder -DR-Loci).
  4. Patient, Elternteil oder Erziehungsberechtigter müssen gemäß den FDA-Richtlinien eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben haben.
  5. Die Patienten müssen eine Mindestlebenserwartung von mindestens 6 Monaten haben.
  6. Patientinnen im gebärfähigen Alter können nicht schwanger sein oder stillen/stillen und müssen entweder chirurgisch steril, postmenopausal (keine Menstruation in den letzten 12 Monaten) sein oder eine wirksame Methode der Empfängnisverhütung praktizieren, wie vom Prüfarzt festgelegt (z. B. orale Kontrazeptiva, Doppelbarrieremethoden, hormonelle injizierbare oder implantierte Kontrazeptiva, Tubenligatur oder Partner-Vasektomie).
  7. Für diese Studie gibt es keine obere oder untere Altersgrenze.

Ausschlusskriterien

  1. Patienten mit unkontrollierten Krampfanfällen, Apnoe, Anzeichen von wiederkehrender oder unkontrollierter Aspiration oder Notwendigkeit einer chronischen mechanischen Beatmung.
  2. Patienten mit allogener Stammzelltransplantation mit zytoreduktiver Therapie in den letzten 6 Monaten.
  3. Die Probanden dürfen keine vorherige Strahlentherapie erhalten haben, die eine Ganzkörperbestrahlung (TBI) ausschließen würde (wie vom Strahlentherapeuten festgelegt).
  4. Unkontrollierte Infektion oder schwere Begleiterkrankungen, die nach Einschätzung des Hauptprüfarztes eine Transplantation mit reduzierter Intensität nicht tolerieren konnten.
  5. Probanden mit einem positiven Testergebnis für Antikörper gegen das humane Immundefizienzvirus (HIV).
  6. Probanden, die schwanger sind, wie durch einen positiven Test auf humanes Choriongonadotropin (HCG) im Serum angezeigt
  7. Probanden, deren einzige Spenderin zum Zeitpunkt der beabsichtigten Transplantation schwanger ist
  8. Probanden im gebärfähigen Alter, die keine angemessene Empfängnisverhütung praktizieren, wie vom Prüfarzt am Standort definiert
  9. Jehovas Zeugen sind nicht bereit, sich transfundieren zu lassen
  10. Patienten mit komorbiden Erkrankungen, die den Patienten nach Ansicht der Hauptprüfärzte einem zu hohen Risiko von Behandlungskomplikationen und behandlungsbedingter Morbidität/Mortalität aussetzen.
  11. Mangel an verwandten Spendern

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Patienten mit vererbter Stoffwechselstörung
Die Empfänger werden mit einer Infusion hämatopoetischer Stammzellen von lebenden Spendern behandelt
Biologisch: Infusion hämatopoetischer Stammzellen
Angereicherte hämatopoetische Stammzelleninfusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Produktion des fehlenden Enzyms auf einem Niveau von mindestens 10 % des Normalwertes
Zeitfenster: Tag 180 nach der Transplantation bis drei Jahre
Tag 180 nach der Transplantation bis drei Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Angereicherte Transplantation hämatopoetischer Stammzellen
Zeitfenster: Ein Monat bis drei Jahre
Ein Monat bis drei Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Talaris Therapeutics Inc.

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Duke University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. April 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. April 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. April 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. Juni 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. Juni 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. Juni 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
12. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. April 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ICT-14070-010611

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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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