Tutkimus IDN-6556:sta kirroosipotilailla, joilla on portaalihypertensio (PH)
Avoin pilottitutkimus IDN-6556:n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi kirroosipotilailla, joilla on portaalihypertensio
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Connecticut
-
West Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06516
- VA Connecticut Healthcare System
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20016
- Johns Hopkins Sibley Memorial Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07103
- Rutgers New Jersey Medical School
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Yhdysvallat, 11030
- North Shore University Hospital
-
NYC, New York, Yhdysvallat, 10016
- New York University Lagone Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- University of Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19141
- Albert Einstein Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- St. Luke's Health Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah Hospital
-
-
Virginia
-
Newport News, Virginia, Yhdysvallat, 23602
- Bon Secours Mary Immaculate Hospital
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23249
- McGuire DVAMC
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23226
- Bon Secours St. Mary's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispuoliset koehenkilöt, jotka ovat täysi-ikäisiä vähintään (tietoisen suostumusasiakirjan allekirjoittamista koskevien paikallisten lakien mukaisesti), jotka pystyvät antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja ymmärtävät tutkimuksen vaatimukset ja ovat valmiita noudattamaan niitä
- Kliiniset, radiologiset tai biokemialliset todisteet maksakirroosista
Todiste portaalihypertensiosta, jonka todistaa jokin seuraavista:
- Splenomegalia, kuvantamisen ja/tai kliinisen arvioinnin perusteella, verihiutaleiden määrä <120 000 tutkimukseen tullessa, tai
- Pienikokoisten suonikohjujen esiintyminen seulontaendoskopiassa ja/tai sivuverenkierto kuvantamisessa, tai
- Keskisuuria/suuria suonikohjuja, joista ei ole koskaan vuotanut verta ja jotka on poistettu endoskooppisella ligaatiolla
- Portaalihypertensio määritellään maksan laskimopainegradientiksi (HVPG) >5 mmHg seulonnassa
- Halukkuus käyttää kahta luotettavaa ehkäisymenetelmää (sekä hedelmällisessä iässä oleville miehille että naisille) seulonnasta kuukauteen viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Dekompensoitunut kirroosi, joka määritellään selvänä askitesena (vaatii diureetteja), ilmeisen enkefalopatian (vaatii erityistä hoitoa) tai aiemman suonikohjuverenvuodon.
- Tunnettu HIV-infektio
- Maksan vajaatoiminta määritellään kokonaisbilirubiiniksi ≥12 mg/dl
Muu kuin maksan elinten vajaatoiminta, mukaan lukien:
- Munuaisten vajaatoiminta määritellään kreatiniiniarvoksi ≥ 2,0 mg/dl
- Aivojen vajaatoiminta määritellään maksan enkefalopatiaksi aste III tai IV
- Hyytymishäiriö määritellään INR ≥ 2,5 tai verihiutaleet ≤ 20 x 109/l
- Hemodynaaminen vaatimus inotrooppiselle tuelle
- Child-Pugh-pisteet 10-15 (Child-Pugh C-luokitus)
Vasoaktiivisten lääkkeiden käyttö (seulonnan yhteydessä tai kolmen kuukauden sisällä siitä), jotka voivat heikentää maksan verenkiertoa; esimerkkejä ovat, mutta eivät rajoitu niihin:
- beetasalpaajat, mukaan lukien karvediloli
- Nitraatit
- Vasopressiini (tai analogit)
- Fosfodiesteraasi-inhibiittorit (määrätään päivittäin keuhkoverenpainetautiin; p.r.n. käyttö erektiohäiriöiden hoitoon on sallittu)
Muutos annoksessa tai hoito-ohjelmassa 3 kuukauden sisällä seulonnasta:
- Fibraatit tai statiinit
- Angiotensiini II -reseptorin salpaaja tai angiotensiiniä konvertoivan entsyymin (ACE) estäjä
Seuraavien lääkkeiden käyttö 2 kuukauden sisällä seulonnasta:
- Systeemiset kortikosteroidit
- Pentoksifylliini
- Tiedossa tai epäilty laittomien huumeiden käyttö tai väärinkäyttö (sallittu, jos lääketieteellinen määräys tai aihe on aiheellinen)
- Samanaikainen haimatulehdus
- Todisteet porttilaskimotromboosista portaaliverisuoniston Doppler-ultraäänellä
- Aktiivinen tulehduksellinen suolistosairaus
- Diagnosoitu tai epäilty systeeminen lupus erythematosus (SLE) ja/tai nivelreuma (RA)
- Autoimmuuni hepatiitti
- Hepatiitti C -viruksella (HCV) saaneet henkilöt, jotka saavat tai suunnittelevat saavansa antiviraalista hoitoa tutkimuksen aikana
- Hepatiitti B -viruksella (HBV) infektoituneet henkilöt, jotka ovat saaneet vakaata anti-HBV-hoitoa alle 3 kuukautta
- Hepatosellulaarinen karsinooma (HCC) tutkimukseen tullessa
- Aktiiviset ei-maksan pahanlaatuiset kasvaimet, lukuun ottamatta parantavasti hoidettua ihosyöpää (tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä)
- Aiemmat tai esiintyneet kliinisesti vaikuttavat sydämen rytmihäiriöt tai seulonnan (esihoito) QT- tai QTc-ajan pidentyminen > 480 millisekuntia (msek)
- Merkittävä systeeminen tai vakava muu sairaus kuin maksasairaus, mukaan lukien sepelvaltimotauti, aivoverenkiertosairaus, keuhkosairaus, munuaisten vajaatoiminta, vakava psykiatrinen sairaus, joka tutkijan mielestä estäisi koehenkilöä osallistumasta tutkimukseen ja suorittamasta sitä loppuun
- Jokainen koehenkilö, joka on saanut mitä tahansa tutkimuslääkettä tai -laitetta 30 päivän kuluessa annostelusta tai jolle on määrä saada toinen tutkimuslääke tai -laite tutkimuksen aikana
- Jos nainen, tiedossa oleva raskaus, virtsan tai seerumin raskaustesti on positiivinen, tai imettää/imetät.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: IDN-6556 - Koko väestö
Kokonaisarvioitava populaatio, jota hoidettiin IDN-6556:lla 25 mg kahdesti päivässä
|
25 mg BID
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: IDN-6556 - Alaryhmä, jonka lähtötason HVPG < 12 mmHg
Alaryhmä potilaille, joiden lähtötilanteen HVPG < 12 mmHg ja joita on hoidettu IDN-6556:lla 25 mg kahdesti vuorokaudessa
|
25 mg BID
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: IDN-6556 - Alaryhmä Perustason HVPG ≥ 12 mmHg
Alaryhmä potilaille, joiden lähtötilanteen HVPG on ≥ 12 mmHg ja joita on hoidettu IDN-6556:lla 25 mg kahdesti vuorokaudessa
|
25 mg BID
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Maksan laskimopainegradientti (HVPG)
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 28/EOT (hoidon loppu)
|
HVPG:n keskimääräinen muutos [mmHg] lähtötasosta päivään 28/EOT (hoidon loppu) IDN-6556:lle
|
Lähtötilanne päivään 28/EOT (hoidon loppu)
|
|
cCK18/M30
Aikaikkuna: Muutos perustilasta päiväksi 28/EOT
|
Absoluuttinen keskimääräinen muutos kaspaasilla pilkkoutuneissa sytokeratiinin seerumitasoissa (cCK18/M30); tilastollinen analyysi perustuu IDN-6556:n log-muunnetun cCK18/M30:n keskimääräiseen muutokseen lähtötilanteesta päivään 28/EOT (hoidon loppu)
|
Muutos perustilasta päiväksi 28/EOT
|
|
Muutos cCK18/M30
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 28/EOT (hoidon loppu)
|
IDN-6556:n kaspaasilla pilkkoman sytokeratiinin seerumitason (cCK18/M30) mediaanimuutos lähtötasosta päivään 28/EOT (hoidon loppu)
|
Lähtötilanne päivään 28/EOT (hoidon loppu)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos alaniiniaminotransferaasissa (ALT)
Aikaikkuna: Lähtötilanne 28 päivään/EOT
|
ALT-arvon mediaanimuutos lähtötasosta päivään 28/EOT (hoidon loppu) IDN-6556:lle
|
Lähtötilanne 28 päivään/EOT
|
|
Muutos aspartaattiaminotransferaasissa (AST)
Aikaikkuna: Lähtötilanne 28 päivään/EOT
|
AST:n mediaanimuutos lähtötasosta päivään 28/EOT (hoidon loppu) IDN-6556:lle
|
Lähtötilanne 28 päivään/EOT
|
|
Kaspaasi 3/7 RLU:n pitoisuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne 28 päivään/EOT
|
Kaspaasi 3/7 suhteellisten valoyksiköiden pitoisuuden mediaanimuutos lähtötasosta päivään 28/EOT (hoidon loppu) IDN-6556:lle
|
Lähtötilanne 28 päivään/EOT
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Tutkijat
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: David Hagerty, MD, Conatus Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- IDN-6556-11
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .