YRITYS: Vaiheen 3 monikeskustutkimus revusiranista (ALN-TTRSC) potilailla, joilla on transtyretiini (TTR) -välitteinen familiaalinen amyloidoottinen kardiomyopatia (FAC)
perjantai 22. kesäkuuta 2018 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals
Vaiheen 3 monikeskus, monikansallinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus ALN TTRSC:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on transtyretiini (TTR) -välitteinen familiaalinen amyloidoottinen kardiomyopatia (FAC)
Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida revusiraanin (ALN-TTRSC) turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on transtyretiini (TTR) välittämä familiaalinen amyloidoottinen kardiomyopatia.
Annostelu on lopetettu; potilaita seurataan turvallisuuden vuoksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
206
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Anderlecht, Belgia
- Clinical Trial Site
-
Hasselt, Belgia
- Clinical Trial Site
-
Roeselare, Belgia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 8003
- Clinical Trial Site
-
Barcelona, Espanja, 8907
- Clinical Trial Site
-
Madrid, Espanja
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bologna, Italia
- Clinical Trial Site
-
Messina, Italia
- Clinical Trial Site
-
Pavia, Italia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Creteil, Ranska
- Clinical Trial Site
-
Marseille, Ranska
- Clinical Trial Site
-
Paris, Ranska
- Clinical Trial Site
-
-
Aquitaine
-
Bordeaux, Aquitaine, Ranska
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Umea, Ruotsi
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Heidelberg, Saksa
- Clinical Trial Site
-
Muenster, Saksa
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Tooting, Yhdistynyt kuningaskunta
- Clinical Trial Site
-
-
England
-
Croydon, England, Yhdistynyt kuningaskunta
- Clinical Trial Site
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
Bakersfield, California, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
Beverly Hills, California, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
La Mesa, California, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
San Francisco, California, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
Stanford, California, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
Torrance, California, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20037
- Clinical Trial Site
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20422
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Clinical Trial Site
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- Clinical Trial Site
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Clinical Trial Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
- Clinical Trial Site
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Clinical Trial Site
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
- Clinical Trial Site
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
Rosedale, New York, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Clinical Trial Site
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Clinical Trial Site
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Clinical Trial Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19102
- Clinical Trial Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 90 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Dokumentoitu TTR-mutaatio
- Amyloidikertymät sydämen tai ei-sydänkudoksessa
- Sydämen vajaatoiminnan sairaushistoria
- Todisteet sydämen osallistumisesta kaikukardiogrammiin
Poissulkemiskriteerit:
- Hänellä on tunnettu primaarinen amyloidoosi (AL), leptomeningeaalinen amyloidoosi, ei-FAC-perinnöllinen kardiomyopatia, hypertensiivinen kardiomyopatia tai sydänläppäsairaudesta johtuva kardiomyopatia
- Hänellä on tunnettu perifeerinen verisuonisairaus, joka vaikuttaa liikkumiseen
- Hänellä on polyneuropatian vammaisuuspisteet >2
- Sillä on New York Heart Associationin (NYHA) luokitus IV
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Revusiran (ALN-TTRSC)
annetaan ihonalaisena (SC) injektiona
|
|
|
Placebo Comparator: Steriili normaali suolaliuos (0,9 % NaCl)
annetaan ihonalaisena (SC) injektiona
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
6 minuutin kävelymatka (6-MWD)
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Ero revusiraani- ja lumeryhmässä muutoksessa lähtötasosta 18 kuukauteen 6 minuutissa kävellyssä kokonaismatkassa
|
18 kuukautta
|
|
Seerumin TTR-tasot
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Ero revusiraanin (ALN-TTRSC) ja plaseboryhmän välillä seerumin TTR-tasojen prosentuaalisessa laskussa 18 kuukauden aikana
|
18 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sydän- ja verisuonisairauksien (CV) yhdistetty kuolleisuus ja kardiovaskulaarinen (CV) sairaalahoito
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Sydän- ja verisuonisairauksiin liittyvien kuolemantapausten ja sydän- ja verisuonisairauksiin liittyvien sairaalahoitojen määrä lumeryhmässä verrattuna revusiran-hoitoryhmään (ALN-TTRSC)
|
18 kuukautta
|
|
New York Heart Associationin (NYHA) luokka
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Ero revusiraanin (ALN-TTRSC) ja plaseboryhmän välillä muutoksessa lähtötasosta 18 kuukauteen NYHA-luokassa
|
18 kuukautta
|
|
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Ero revusiraanin (ALN-TTRSC) ja lumeryhmän välillä muutoksessa lähtötilanteesta 18 kuukauteen Kansas Cityn kardiomyopatiakyselyssä
|
18 kuukautta
|
|
Kardiovaskulaarinen (CV) kuolleisuus
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Sydän- ja verisuoniperäisten kuolemien määrä lumeryhmässä verrattuna revusiran-hoitoryhmään (ALN-TTRSC)
|
18 kuukautta
|
|
Kardiovaskulaarinen (CV) sairaalahoito
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Sydän- ja verisuonisairauksiin liittyvien sairaalahoitojen määrä lumelääkeryhmässä verrattuna revusiran-hoitoryhmään (ALN-TTRSC)
|
18 kuukautta
|
|
Kaiken syyn aiheuttama kuolleisuus
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Kuolemien kokonaismäärä lumeryhmässä verrattuna revusiran- (ALN-TTRSC) -hoitoryhmään
|
18 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. joulukuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 30. maaliskuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 30. maaliskuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 12. joulukuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. joulukuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 18. joulukuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 18. heinäkuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 22. kesäkuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. kesäkuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydänsairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Metaboliset sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Ääreishermoston sairaudet
- Proteostaasin puutteet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Amyloidoosi
- Kardiomyopatiat
- Amyloidin neuropatiat
- Amyloidinen neuropatia, perhe
- Amyloidoosi, perhe
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-TTRSC-004
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .