Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaihe 1/2 -tutkimus pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (MoveDMD®)

tiistai 20. syyskuuta 2022 päivittänyt: Catabasis Pharmaceuticals

Edasalonexentin (CAT-1004) vaiheen 1/2 tutkimus lapsipotilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

MoveDMD-tutkimus on 3-osainen, vaiheen 1/2, usean paikan tutkimus, jossa arvioidaan edasaloneksentin (tunnetaan myös nimellä CAT-1004) turvallisuutta, tehoa, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) lapsipotilailla, joilla on geneettinen sairaus. vahvistettu DMD-diagnoosi. Mukaan otetaan ≥4–<8-vuotiaat miespotilaat.

Edasaloneksentti on suun kautta annettava pieni molekyyli, joka on suunnattu estämään aktivoitunutta NF-KB:tä, molekyyliä, joka aktivoituu lapsuudesta lähtien DMD:ssä ja joka on keskeinen lihasvaurioiden aiheuttamisessa ja lihasten regeneraation estämisessä. Tutkimuksessa tarkastellaan sääri- ja ylälihasten magneettikuvausta, fyysistä toimintaa (mukaan lukien ajoitetut toimintakokeet) ja lihasvoimaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osa A oli viikon kestävä avoin tutkimus, jossa arvioitiin turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja biomarkkereita kolmelle edasaloneksentin annostasolle, ja se on nyt valmis.

Osa B oli satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu usean annoksen tutkimus, jossa arvioitiin edasaloneksentin turvallisuutta, tehoa, farmakokinetiikkaa ja PD:tä 12 viikon ajan. Potilaat, jotka osallistuivat osaan A, osallistuivat myös osaan B, samoin kuin vasta ilmoittautuneet potilaat. Potilaat saivat joko edasaloneksenttiä 67 mg/kg/vrk, edasaloneksenttiä 100 mg/kg/vrk tai lumelääkettä osassa B. Osa B on nyt valmis.

Osan B valmistumisen jälkeen potilaat saavat edasaloneksenttiä 138 viikon ajan osassa C, joka on MoveDMD-tutkimuksen avoin osa. Potilaat, jotka saivat 67 mg/kg/vrk hoitoa, siirtyivät hoitoon 100 mg/kg/vrk. Potilaat, jotka saivat 100 mg/kg/vrk hoitoa, jatkoivat hoitoa 100 mg/kg/vrk. Jos potilas on kliinisesti aiheellista, samanaikainen hoito eteplirsenillä (Exondys 51™) voi olla hyväksyttävää potilaille, joilla on geenimutaatioita, jotka ovat korjattavissa osan C aikana sen jälkeen, kun potilas on altistunut edasaloneksenille 6 kuukauden ajan.

**MoveDMD:n osan C valmistumisen jälkeen kokeen osallistujien pääsy edasalonexentiin jatkuu avoimen GalaxyDMD-laajennustutkimuksen kautta.**

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

31

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta - 3 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus ennen osallistumista ja 7-vuotiaiden potilaiden kirjallinen suostumus potilaalta
  • DMD:n diagnoosi, joka perustuu kliiniseen fenotyyppiin, jossa on lisääntynyt seerumin CK ja dystrofiinigeenin mutaatio, jonka tiedetään liittyvän DMD-fenotyyppiin
  • Kyky kävellä itsenäisesti (apuvälineet ovat sallittuja)
  • Riittävä immunisaatio influenssaa ja vesirokkoa vastaan

Poissulkemiskriteerit:

  • Kortikosteroidien käyttö 6 kuukauden sisällä hoidon aloittamisesta tai steroidihoidon aloittamista seuraavan 6 kuukauden aikana
  • Muut aiemmat tai jatkuvat merkittävät sairaudet

  • Altistuminen toiselle tutkimuslääkkeelle (kuten eteplirsenille tai idebenonille) 28 päivän sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista tai jatkuvaa osallistumista mihin tahansa muuhun terapeuttiseen kliiniseen tutkimukseen

    • Huomautus: Osaan A osallistuneille potilaille ja vasta ilmoittautuneille potilaille on erilliset kriteerit. Uusien potilaiden on täytettävä kaikki osan A osallistumiskriteerit voidakseen osallistua osaan B.

Osaan A osallistuneiden potilaiden on täytettävä seuraavat kriteerit voidakseen osallistua osaan B:

  • Osa A valmis
  • Täyttää edelleen kaikki osan A osallistumiskriteerit, mukaan lukien turvallisuusriskien puuttuminen (potilaat voivat kuitenkin olla 8-vuotiaita)

Osalle C ei ole pääsyehtoja; kaikki osan B suorittaneet potilaat jatkavat automaattisesti osassa C

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Vastaava lumelääke
Lääke: Plasebo
Kokeellinen: Annos 1
Edasaloneksentti 67 mg/kg/vrk. Kapselit otetaan suun kautta kaksi kertaa päivässä
Lääke: Edasalonexent
Muut nimet:
  • Edasa
  • CAT-1004
Kokeellinen: Annos 2
Edasaloneksentti 100 mg/kg/vrk. Kapselit otetaan suun kautta kolme kertaa päivässä
Lääke: Edasalonexent
Muut nimet:
  • Edasa
  • CAT-1004

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 MRI T2 -rentoutumisajan (LLC5-T2) alasäärikomposiitissa - Osa B
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12
LLC5-T2 laskettiin kunkin potilaan kaikkien viiden säären lihasten T2-relaksaatioiden painottamattomasta keskiarvosta kussakin arvioinnissa (mediaaalinen gastrocnemius, peroneaalit, jalkapohja, tibialis anterior ja tibialis posterior). LLC5-T2:n rentoutumisajan pidentyminen viittaa lihasvaurioon, tulehdukseen, turvotukseen ja rasvan tunkeutumiseen ja korreloi voimakkaasti lihasrasvan kanssa.
Lähtötilanne viikkoon 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta 10 metrin kävely/juoksutestin suorittamisen nopeudessa (10 MWT) viikolla 12 - osa B ja osa C
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12

10MWT määrittää nopeuden kävellä 10 metrin matkalla. Alkumittaus tehtiin sekunneissa ja mittana annetaan testin suorittamisen nopeus (eli laskettuna valmistumisajan käänteislukuina; nopeus = 1/aika).

Potilaille, jotka eivät pysty suorittamaan testiä loppuun, lasketaan nopeus 0.
Lähtötilanne viikkoon 12
Muutos lähtötasosta 4-portaisen kiipeämistehtävän suorittamisen nopeudessa viikolla 12 - osa B ja osa C
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12

4-portainen kiipeilytesti määrittää nopeuden kiivetä 4 vakioaskeleen. Alkumittaus tehtiin sekunneissa ja mittana annetaan testin suorittamisen nopeus (eli laskettuna valmistumisajan käänteislukuina; nopeus = 1/aika).

Potilaille, jotka eivät pysty suorittamaan testiä loppuun, lasketaan nopeus 0.
Lähtötilanne viikkoon 12
Muutos perustilanteesta nopeuteen nousemaan selällään tehtävästä viikolla 12 - osa B ja osa C
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12

Seisontatesti makuuasennosta määrittää nopeuden seisomaan makuuasennosta. Alkumittaus tehtiin sekunneissa ja mittana annetaan testin suorittamisen nopeus (eli laskettuna valmistumisajan käänteislukuina; nopeus = 1/aika).

Potilaille, jotka eivät pysty suorittamaan testiä loppuun, lasketaan nopeus 0.
Lähtötilanne viikkoon 12
Turvallisuus ja siedettävyys hoitojen lukumäärällä mitattuna - emergent Adverse Events (TEAE) ja Serious Adverse Events (SAE).
Aikaikkuna: Näytös viikolle 152
TEAE oli mikä tahansa haittatapahtuma (AE), joka alkoi ensimmäisen IP-annoksen aikana tai sen jälkeen turvallisuusseurantajakson loppuun asti. Osan B TEAE:t olivat niitä, jotka alkoivat osan B ensimmäisenä annospäivänä tai sen jälkeen viikon 12 klinikan annoksen päivämäärään asti. Osan C (aktiivinen B tai C) analyysin TEAE:t olivat ne, jotka alkoivat aktiivisen hoidon ensimmäisen annospäivänä tai sen jälkeen osassa B tai C. opiskella hoitoa.
Näytös viikolle 152

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Catabasis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 12. tammikuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. elokuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 29. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. toukokuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 8. toukokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 23. syyskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 20. syyskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. syyskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CAT-1004-201

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lihasdystrofia, Duchenne

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Canada

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa