Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ANF-Rho kroonisen neutropenian hoidossa

maanantai 4. maaliskuuta 2019 päivittänyt: Prolong Pharmaceuticals

Vaihe 2, avoin, yksi keskus, teho, turvallisuus, siedettävyys ja farmakokineettinen ANF-Rho™ -tutkimus potilailla, joilla on krooninen neutropenia

Kuuden kuukauden turvallisuus-, siedettävyys-, teho- ja farmakokineettinen tutkimus ANF-Rho:lla kroonista neutropeniaa sairastavien potilaiden hoitoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistumiskelpoiset kroonista neutropeniaa sairastavat potilaat seulotaan ja rekisteröidään avoimeen ANF-Rho-hoitoon kuuden kuukauden ajaksi. Opintojaksoon osallistuminen jaetaan kahteen jaksoon, perehdyttämiseen (8 viikkoa) ja ylläpitojaksoon (16 viikkoa). Verinäytteitä neutrofiilien tasojen mittaamiseksi ja biokemian laboratorioista otetaan koko tutkimuksen ajan tehovasteen ja potilasturvallisuuden seuraamiseksi. Molemmilla ajanjaksoilla kerätään farmakokineettisiä näytteitä, ja potilas ja tutkija täyttävät kyselylomakkeet luukipujen, elämänlaadun (QOL) ja pistoskohdan reaktioiden osalta.

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 1-vuotiaat tai sitä vanhemmat potilaat

  2. Potilaat, joilla on todettu krooninen neutropenia, joka määritellään absoluuttiseksi neutrofiilimääräksi (ANC) < 0,5 x 109/l (sekä todettu geneettinen leesio että ilman), joilla on indikaatio hoitoon, mukaan lukien:

    Hematologisista parametreista riippumatta kaikki potilaat, joilla on: Shwachman-Diamondin oireyhtymä (SDS), Barthin oireyhtymä tai muut perinnölliset sairaudet, joihin liittyy neutropenia (ei sisällä glykogeenin varastointisairautta 1b)

  3. Potilaat, jotka saavat granulosyyttipesäkkeitä stimuloivaa tekijää (GCSF) ja PEG-GCSF-hoitoa, ovat edelleen oikeutettuja osallistumaan 7 päivän huuhtoutumisjakson jälkeen lääkkeen käytön lopettamisen jälkeen.
  4. Potilaan/vanhemman allekirjoittama ja päivätty tietoinen kirjallinen suostumus/suostumus
  5. Hedelmällisessä iässä olevat naiset, joilla on negatiivinen seerumin raskaustesti ja jotka käyttävät luotettavaa ehkäisymenetelmää tutkimusjakson aikana. Tutkimukseen osallistuneet miespuoliset suostuivat myös käyttämään ehkäisyä tutkimusjakson ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Todisteet kromosomaalisista poikkeavuuksista, myelodysplasiasta, hematologisesta pahanlaatuisuudesta, aplastisesta anemiasta, systeemisestä lupus erythematosuksesta tai nivelreumasta (Feltyn oireyhtymä) tai jos neutropenia oli lääkkeiden aiheuttama
  2. Progressiivinen pahanlaatuinen sairaus tai pahanlaatuisuushistoria
  3. Makrofagien aktivaatiooireyhtymän esiintyminen ennen neutropenian diagnoosia
  4. Kliinisesti merkittävä epänormaali munuaisten, sydämen, maksan tai veren hyytymissairaus.
  5. Krooniset infektiot, kuten hepatiitti B-virus (HBV), hepatiitti C-virus (HCV) tai ihmisen immuunikatovirus (HIV) tai aiempi tuberkuloosi
  6. Yhteys anemiaan, trombosytopeniaan (alhainen verihiutaleiden määrä) ennen neutropenian diagnoosia.
  7. Huumeiden väärinkäyttö, päihteiden väärinkäyttö tai alkoholin väärinkäyttö
  8. Minkä tahansa muun tutkimuslääkkeen käyttö ilmoittautumisen yhteydessä tai 5 puoliintumisajan sisällä ennen ilmoittautumista, sen mukaan kumpi on pidempi
  9. Potilaat, jotka eivät halua ja/tai eivät pysty varmistamaan tutkimussuunnitelman määräysten noudattamista
  10. Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
  11. Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä hyväksyttyä ehkäisymenetelmää. Säännöllinen raittius (esim. kalenteri, ovulaatio, oireenmukaiset, ovulaation jälkeiset menetelmät) ei ole hyväksyttävää
  12. Potilaat, joilla on tunnettuja DNA:n toimintahäiriömutaatioita GCSFR- ja RUNX1-geeneissä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ANF-Rho
pegfilgrastiimin antineutropeeninen tekijä (ANF)
Lääke: ANF-Rho
Pegyloitu versio rekombinantista ihmisen granulosyyttipesäkkeitä stimuloivasta tekijästä (G-CSF)
Muut nimet:
  • pegfilgrastiimi ANF

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Neutrofiilien vaste ANF Rho:lle 6 kuukauden hoitojakson jälkeen (induktio-, stabilointi- ja ylläpitojaksot) potilailla, joilla on krooninen neutropenia.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Mediaani absoluuttinen neutrofiilimäärä (ANC) ≥1,0 ​​x 109/l 6 kuukauden kokonaishoitojakson aikana
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ANF-Rho:n pitoisuus seerumissa ajan myötä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Farmakokineettinen parametri, joka mittaa ANF-Rho-tasoja ajan kuluessa
6 kuukautta
ANF-Rho:n huippupitoisuus plasmassa annon jälkeen (Cmax) ajan myötä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Farmakokineettinen parametri, joka mittaa ANF-Rho-tasoja ajan kuluessa
6 kuukautta
ANF-Rho-altistuminen (AUC)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Farmakokineettinen parametri, joka mittaa ANF-Rho-tasoja ajankohdasta 0 viimeiseen annokseen.
6 kuukautta
Aika plasman ANF-Rho:n huippupitoisuuden saavuttamiseen (Tmax)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Farmakokineettinen parametri, joka mittaa aikaa Cmax:iin.
6 kuukautta
ANF-Rho:n puoliintumisaika (T1/2)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Farmakokineettinen parametri, joka mittaa aikaa, joka kuluu lääkkeen pitoisuuden saavuttamiseen puoleen alkuperäisestä arvostaan
6 kuukautta
Tutkittavien raportoitujen infektioihin liittyvistä sairasteluista (infektiot, sairaalahoidot ja antibioottien käyttö) kroonista neutropeniaa sairastavilla potilailla, joita hoidettiin ANF Rho:lla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
6 kuukautta
Arvioi ANF Rho:n vaikutus elämänlaatuun ja luukipuun kroonista neutropeniaa sairastavilla potilailla.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Muutos elämänlaadussa 6 kuukauden aikana mitattuna lyhyellä lomakkeella 36, ​​muutos luukivussa 6 kuukauden aikana mitattuna Bone Pain Questionnairella, Wongin ja Bakerin asteikolla ja FLACC Behavioral Pain Assessment Scale -asteikolla
6 kuukautta
Arvioi ANF Rho:n ihonalaisten injektioiden turvallisuus ja siedettävyys kroonista neutropeniaa sairastavilla potilailla.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Yhdistelmäpäätepiste, jossa on useita elintoimintoja, luuskannaukset, biopsiat, pernan ultraäänitutkimukset, elektrokardiografiset arvioinnit, kliiniset oireet ja bioanalyyttiset toimenpiteet (esim. biokemia) ja raportoidut haittatapahtumat toistuvan annostelun jälkeen.
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Prolong Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Hemant Misra, PhD, Prolong Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. lokakuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 1. lokakuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 1. lokakuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 10. elokuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 25. elokuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 26. elokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 6. maaliskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 4. maaliskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PGCN-002

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Neutropenia, vaikea krooninen

Kliiniset tutkimukset ANF-Rho

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Jordan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa