Laajennettu pääsyohjelma pevonedistaatilla (annettu yhdessä atsasitidiinin kanssa) aikuisille, joilla on korkeamman riskin myelodysplastinen oireyhtymä
keskiviikko 28. syyskuuta 2022 päivittänyt: Takeda
Laajennettu pääsyohjelma: Pevonedistaatti (yhdistelmänä atsasitidiinin kanssa) korkeamman riskin myelodysplastisten oireyhtymien ensilinjan hoitoon
Laajennetun pääsyn ohjelmaan osallistuvat aikuiset, joilla on korkeamman riskin myelodysplastinen oireyhtymä ja joilla ei ole muita hoitovaihtoehtoja.
Tämän ohjelman päätavoitteena on antaa osallistujille pääsy pevonedistaatille ennen FDA:n hyväksyntää.
Tämä ohjelma toteutetaan Yhdysvalloissa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ei ole enää käytettävissä
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on laajennettu ohjelma, jossa testattavaa lääkettä kutsutaan pevonedistaatiksi, jota käytetään yhdessä atsitidiinin kanssa. Tämä tutkimus tarjoaa laajemman pääsyn pevonedistaatille (yhdessä atsasitidiinin kanssa) ensilinjan hoitoon osallistujille, joilla on HR-MDS, ja mahdollisuuden kerätä reaalimaailmaa dataa (RWD) tulevien osallistujien hyödyksi.
Kaikki osallistujat saavat atsasitidiinia suonensisäisesti tai ihon alle yhdessä pevonedistaatin laskimonsisäisen infuusion kanssa.
Tämä monikeskustutkimus suoritetaan Yhdysvalloissa. Osallistuja jatkaa hoitoa, kunnes hoidosta ei enää ole hyötyä (eli kunnes sairaus etenee tai hoito ei ole enää siedettävä), hyöty-riski ei enää suosi yksilöä, sopiva vaihtoehtoinen hoito tulee saataville, osallistuja valitsee lopeta hoito tai pevonedistaatti tulee kaupallisesti saataville.
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Individual potilaat: Antaa yksittäisen vakavan sairauden tai tilan potilaalle pääsyn lääkkeeseen tai biologiseen tutkimukseen. jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämä luokka sisältää myös pääsyn hätätilanteessa.
- Keskikokoinen väestö: sallii useamman kuin yhden potilaan (mutta yleensä vähemmän potilaita kuin hoidon IND/protokollan kautta) pääsyn lääke tai biologinen tuote, jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämän tyyppistä laajennettua pääsyä käytetään, kun useat potilaat, joilla on sama sairaus tai sairaus, hakevat pääsyä tiettyyn lääkkeeseen tai biologiseen tuotteeseen, jota FDA ei ole hyväksynyt.
- Hoito IND/Protocol vahva>: Mahdollistaa suuren ja laajan väestön pääsyn lääkkeeseen tai biologiseen tuotteeseen, jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämän tyyppinen laajennettu käyttöoikeus voidaan tarjota vain, jos tuotetta kehitetään jo markkinointia varten samaan käyttöön kuin laajennettu käyttö.
- Keskikokoinen väestö
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hänellä on morfologisesti vahvistettu MDS-diagnoosi.
MDS:llä on yksi seuraavista ennusteriskikategorioista, jotka perustuvat tarkistettuun kansainväliseen ennustepisteytysjärjestelmään (IPSS-R)
- Erittäin korkea (yli [>] 6 pistettä).
- Korkea (>4,5-6 pistettä).
- Keskitaso (>3-4,5 pistettä): Osallistuja, jonka on määritetty kuuluvan keskitasoiseen ennusteriskiluokkaan, on sallittu vain, jos luuytimen myeloblastien määrä on suurempi tai yhtä suuri (>=) 5 prosenttia (%).
- Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila (PS) on 0, 1 tai 2.
- Häntä ei ole koskaan hoidettu atsasitidiinilla tai sitä on hoidettu atsasitidiinilla, vähintään kaksi atsasitidiinisykliä on annettu, eikä se ole uusiutunut atsasitidiinihoidon aikana tai epäonnistunut atsasitidiinihoito.
Poissulkemiskriteerit:
Hänellä on aiemmin hoidettu HR MDS:ää kemoterapialla tai muilla antineoplastisilla aineilla, mukaan lukien hypometyloiva aine (HMA), kuten desitabiini tai yli kaksi atsasitidiinisykliä.
• Aikaisempi lenalidomidihoito on sallittu, paitsi että lenalidomidia ei saa antaa 8 viikon sisällä ensimmäisestä lääkeannoksesta.
- Hänellä on akuutti promyelosyyttinen leukemia, joka on diagnosoitu luuytimen morfologisella tutkimuksella, fluoresoivalla in situ -hybridisaatiolla tai perifeerisen veren tai luuytimen sytogenetiikkalla tai muulla hyväksytyllä analyysillä.
- Hänellä on joko kliinisiä todisteita akuutin myelooisen leukemian (AML) aiheuttamasta keskushermostovaikutuksesta tai hänellä on aiemmin ollut keskushermoston vaikutusta.
- Aktiivinen hallitsematon infektio tai vakava tartuntatauti, kuten vaikea keuhkokuume, aivokalvontulehdus tai septikemia.
- Protrombiiniaika (PT) tai aktivoitunut osittainen tromboplastiiniaika (aPTT) >1,5* normaalin yläraja (ULN) tai hänellä on aktiivinen hallitsematon koagulopatia tai verenvuotohäiriö. Osallistujat, jotka saavat terapeuttisesti antikoaguloitua varfariinia, suoria trombiinin estäjiä, suoria Xa-tekijän estäjiä tai hepariinia, suljetaan pois ilmoittautumisesta.
- Hänellä on tiedossa hepatiitti B:n pinta-antigeenin seropositiivisuus tai tunnettu tai epäilty aktiivinen hepatiitti C -infektio. Huomautus: Osallistujilla, jotka ovat eristäneet positiivisen hepatiitti B -ydinvasta-aineen (eli negatiivisen hepatiitti B -pinta-antigeenin ja negatiivisen hepatiitti B -pinnan vasta-aineen taustalla), hepatiitti B -viruskuorman on oltava havaitsematon. Osallistujat, joilla on positiivinen hepatiitti C -vasta-aine, voidaan ottaa mukaan, jos heillä on havaitsematon C-hepatiittiviruskuorma.
- Hänellä on tiedossa maksakirroosi tai vakava aiempi maksan vajaatoiminta.
- Hänellä on tunnettu sydän- ja keuhkosairaus, joka määritellään epästabiiliksi angina pectoriksena, kliinisesti merkitsevänä rytmihäiriönä, kongestiivisena sydämen vajaatoimintana (New York Heart Associationin luokka III tai IV) ja/tai sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä annosta tai vaikea keuhkoverenpaine.
Häntä on hoidettu vahvoilla sytokromi P 3A (CYP3A) -indusoijilla 14 päivän sisällä ennen ensimmäistä pevonedistaattiannosta.
.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 22. heinäkuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 22. heinäkuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Torstai 23. heinäkuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Perjantai 30. syyskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 28. syyskuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. syyskuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Neoplasmat
- Sairaus
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Precancerous tilat
- Oireyhtymä
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Preleukemia
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Antimetaboliitit, antineoplastiset
- Antimetaboliitit
- Antineoplastiset aineet
- Atsasitidiini
- Pevonedistat
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- Pevonedistat-5005
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .