Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidet adgangsprogram med Pevonedistat (givet med azacitidin) til voksne med højrisiko-myelodysplastiske syndromer

28. september 2022 opdateret af: Takeda

Udvidet adgangsprogram: Pevonedistat (i kombination med azacitidin) til førstelinjebehandling af højrisiko myelodysplastiske syndromer

Deltagere i det udvidede adgangsprogram er voksne med højere risiko for myelodysplastiske syndromer, som ikke har andre behandlingsmuligheder til rådighed.

Hovedformålet med dette program er at give deltagerne adgang til pevonedistat før FDA-godkendelse.

Dette program vil finde sted i USA.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke længere tilgængelig

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et udvidet adgangsprogram, hvor det lægemiddel, der testes, kaldes pevonedistat, som bruges i kombination med azcitidin. Denne undersøgelse vil give deltagere med HR-MDS udvidet adgang til pevonedistat (i kombination med azacitidin) til førstelinjebehandling og mulighed for indsamling af data fra den virkelige verden (RWD) til gavn for fremtidige deltagere.

Alle deltagere vil modtage azacitidin via intravenøs eller subkutan vej i kombination med pevonedistat intravenøs infusion.

Dette multicenterforsøg vil blive gennemført i USA. Deltageren vil fortsætte behandlingen, indtil der ikke længere opnås gavn af behandlingen (det vil sige indtil sygdomsprogression, eller behandlingen ikke længere er tolerabel), fordele-risikoen ikke længere favoriserer individet, en passende alternativ behandling bliver tilgængelig, deltageren vælger at afbryde behandlingen, eller pevonedistat bliver kommercielt tilgængeligt.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

Udvidet adgangstype

Beskriver kategorien af ​​udvidet adgang under U.S. Food and Drug Administration (FDA) regler. Der er tre typer udvidet adgang:
  • Individual patienter: Giver en enkelt patient med en alvorlig sygdom eller tilstand, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt som ikke er godkendt af FDA. Denne kategori omfatter også adgang i en nødsituation.
  • Befolkning af mellemstørrelse: Giver mere end én patient (men generelt færre patienter end gennem en behandlings-IND/-protokol) adgang til en lægemiddel eller biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne type udvidet adgang bruges, når flere patienter med samme sygdom eller tilstand søger adgang til et specifikt lægemiddel eller biologisk produkt, som ikke er godkendt af FDA.
  • Behandling IND/protokol
    • strong>: Giver en stor, udbredt befolkning adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne form for udvidet adgang kan kun gives, hvis produktet allerede er under udvikling til markedsføring til samme brug som den udvidede adgang.
  • Befolkning af middelstørrelse

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Har morfologisk bekræftet diagnose MDS.

  2. Med MDS har en af ​​følgende prognostiske risikokategorier, baseret på det Revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R)

    • Meget høj (større end [>] 6 point).
    • Høj (>4,5-6 point).
    • Mellemliggende (>3-4,5 point): en deltager, der er bestemt til at være i kategorien mellemliggende prognostisk risiko, er kun tilladt i en indstilling på mere end eller lig med (>=) 5 procent (%) knoglemarvsmyeloblaster.
  3. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus (PS) på 0, 1 eller 2.
  4. Har aldrig været behandlet med azacitidin, eller er blevet behandlet med azacitidin, to eller færre cyklusser af azacitidin er blevet administreret, og har ikke fået tilbagefald under behandling med azacitidin eller mislykket behandling med azacitidin.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har tidligere behandling for HR MDS med kemoterapi eller andre antineoplastiske midler, herunder hypomethylerende midler (HMA'er) såsom decitabin eller mere end to cyklusser af azacitidin.

    • Tidligere behandling med lenalidomid er tilladt, bortset fra at lenalidomid ikke må gives inden for 8 uger efter første dosis lægemiddel.

  2. Har akut promyelocytisk leukæmi som diagnosticeret ved morfologisk undersøgelse af knoglemarv, ved fluorescerende in situ hybridisering eller cytogenetik af perifert blod eller knoglemarv eller ved anden accepteret analyse.
  3. Har enten klinisk bevis for eller historie med involvering af centralnervesystemet ved akut myelogen leukæmi (AML).
  4. Aktiv ukontrolleret infektion eller alvorlig infektionssygdom, såsom svær lungebetændelse, meningitis eller septikæmi.
  5. Har protrombintid (PT) eller aktiveret partiel tromboplastintid (aPTT) >1,5* øvre normalgrænse (ULN) eller aktiv ukontrolleret koagulopati eller blødningsforstyrrelse. Deltagere terapeutisk antikoaguleret med warfarin, direkte trombinhæmmere, direkte faktor Xa-hæmmere eller heparin er udelukket fra tilmelding.
  6. Har kendt hepatitis B overfladeantigen seropositivitet eller kendt eller formodet aktiv hepatitis C-infektion. Bemærk: Deltagere, der har isoleret positivt hepatitis B-kerneantistof (det vil sige i omgivelserne med negativt hepatitis B-overfladeantigen og negativt hepatitis B-overfladeantistof), skal have en upåviselig hepatitis B-virusbelastning. Deltagere, der har positivt hepatitis C-antistof, kan inkluderes, hvis de har en upåviselig hepatitis C-virusmængde.
  7. Har kendt levercirrose eller alvorligt eksisterende leverinsufficiens.
  8. Har kendt hjerte-lungesygdom defineret som ustabil angina, klinisk signifikant arytmi, kongestiv hjertesvigt (New York Heart Association klasse III eller IV) og/eller myokardieinfarkt inden for 6 måneder før første dosis eller svær pulmonal hypertension.

  9. Har behandling med stærke cytochrom P 3A (CYP3A) inducere inden for 14 dage før den første dosis af pevonedistat.

    .

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
22. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. juli 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. juli 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
30. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. september 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Pevonedistat-5005

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger