Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus DCR-PHXC:n turvallisuuden, siedettävyyden, PK:n ja PD:n arvioimiseksi PH-tyypin 3 potilailla (PHYOX4)

keskiviikko 11. syyskuuta 2024 päivittänyt: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Vaiheen 1 lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu monikeskustutkimus DCR-PHXC:n kerta-annoksen turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa varten potilailla, joilla on primaarinen tyypin 3 hyperoksaluria

DCR-PHXC-104-tutkimus on suunniteltu arvioimaan yksittäisen DCR-PHXC-annoksen turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakologisia parametreja primaarisessa tyypin 3 hyperoksaluriassa (PH3). Osallistujilla olisi pitänyt olla vähintään yksi kivitapahtuma 12 kuukauden sisällä seulonnasta ja munuaisten toiminta on ehjä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Potentiaaliset osallistujat seulotaan enintään 35 päivän ajan (lisämäärä 7 päivää osallistujille, joiden on toistettava 24 tunnin virtsan seulontakeräys tai alun perin analysoimattomia seulontalaboratorion arviointinäytteet) ennen satunnaistamista. Osallistujat saavat yhden annoksen DCR-PHXC:tä tai lumelääkettä ensimmäisenä päivänä.

Hoidon sokeuden säilyttämiseksi 24 tunnin virtsan oksalaatti (Uox) -tuloksia, jotka voisivat vapauttaa tutkimuksen sokeutta, ei raportoida tutkimuspisteille tai muulle sokeutetulle henkilökunnalle ennen kuin tutkimus on poistettu.

On odotettavissa, että noin 10 osallistujaa seulotaan, jotta 6 osallistujaa satunnaistetaan (2:1 satunnaistaminen; 4 nedosiraani:2 lumelääke) tutkimukseen.

Korkeintaan 6 viikkoa kestävän seulontajakson jälkeen osallistujat palaavat klinikalle välikäynneille päivään 85 asti. Päivän 1 ja 85 käynnin välisenä aikana tapahtuvat käynnit voidaan tehdä etälääketieteen kotikäynneinä lääkärin harkinnan mukaan. tutkija. Jokaisen osallistujan opiskeluaika on yhteensä noin 18 viikkoa.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
6

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
        • Clinical Trial Site
  • Saksa
      • Bonn, Saksa, 53127
        • Clinical Trial Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Geneettisesti vahvistettu PH3
  • 24 tunnin Uox-eritys ≥ 0,7 mmol (oikaistu 1,73 m^2 kehon pinta-alaa kohti [BSA] alle 18-vuotiailla osallistujilla) molemmissa seulontajakson aikana tehdyissä arvioinneissa
  • Alle 20 % vaihtelu kahden 24 tunnin virtsan kreatiniinin erittymisarvon välillä (mmol/kg/24 tuntia) seulontajakson aikana
  • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) seulonnassa ≥ 30 ml/min, normalisoitu arvoon 1,73 m^2 BSA

  • Ainakin yhden kivitapahtuman historia viimeisen 12 kuukauden aikana. Kivitapahtumat määritellään joksikin seuraavista:

    • munuaiskivet, jotka vaativat lääketieteellistä väliintuloa, esim. avohoitotoimenpiteitä, kuten litotripsia, tai sairaalahoitoa tai sairaalassa tapahtuvaa kirurgista interventiota vahvistetun kiviin liittyvän kivun ja/tai komplikaatioiden vuoksi;
    • kivikäytävä hematurialla tai ilman; tai
    • lääkitystä vaativa munuaiskoliikki.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Dokumentoitua näyttöä systeemisen oksaloosin kliinisistä ilmenemismuodoista (mukaan lukien aiempi verkkokalvon, sydämen tai ihon kalkkeutuminen tai aiempi vakava luukipu, patologiset murtumat tai luun epämuodostumat)
  • Plasman oksalaatti > 30 μmol/L

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: DCR-PHXC
Osallistujat, jotka ovat vähintään 12-vuotiaita, saavat kerta-annoksen 3 mg/kg DCR-PHXC:tä (tai nedosiraania) ihonalaisena (SC) injektiona. 6–11-vuotiaat osallistujat saavat kerta-annoksen 3,5 mg/kg DCR-PHXC:tä (nedosiraania) SC-injektiona.
Lääke: DCR-PHXC
Interventio, lääke, DCR-PHXC
Muut nimet:
  • Nedosiran
Placebo Comparator: Steriili normaali suolaliuos (0,9 % NaCl)
Osallistujat saavat yhden annoksen steriiliä normaalia suolaliuosta (0,9 % NaCl) ihonalaiseen (SC) injektioon, joka annetaan samassa injektiotilavuudessa kuin DCR-PHXC, toimimaan lumelääkkeenä.
Lääke: Steriili normaali suolaliuos (0,9 % NaCl)
Placebo-vertailija

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
DCR-PHXC:n kerta-annoksen turvallisuusprofiili PH3-potilailla
Aikaikkuna: Näytös päivään 85 asti
Niiden potilaiden määrä, joilla on poikkeavuuksia kliinisesti merkittävissä laboratoriotuloksissa, elintoiminnoissa ja 12-kytkentäisissä EKG-löydöksissä
Näytös päivään 85 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
DCR-PHXC:n kerta-annoksen plasman farmakokinetiikka (PK) PH3-potilailla
Aikaikkuna: Päivä 1 (annostelu) päivään 29
Mittaa DCR-PHXC:n maksimipitoisuus plasmassa
Päivä 1 (annostelu) päivään 29
Niiden osallistujien osuus, jotka saavuttivat > 30 %:n laskun lähtötasosta 24 tunnin virtsan oksalaatissa (Uox) kahdella peräkkäisellä käynnillä
Aikaikkuna: Seulonnan jälkeen 24 tunnin Uox mitataan päivinä 29, 43, 57 ja 85.
Osallistujien on säilytettävä vähintään 30 %:n lasku 2 seulonnan 24 tunnin Uox-arvojen keskiarvosta, jotta heitä voidaan pitää "vasteina" hoitoon. Reagoimattomien ja ei-vastaavien osuutta hyödynnetään arvioitaessa yksittäisen DCR-PHXC-annoksen tehoa PH3-potilailla.
Seulonnan jälkeen 24 tunnin Uox mitataan päivinä 29, 43, 57 ja 85.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Alexandra Haagensen, MD, MBA, Dicerna Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 14. syyskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 7. syyskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 7. syyskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 2. syyskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 14. syyskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 18. syyskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 19. syyskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 11. syyskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. syyskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • DCR-PHXC-104

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia