Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, PK a PD DCR-PHXC u pacientů s PH typu 3 (PHYOX4)

11. září 2024 aktualizováno: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, multicentrická studie fáze 1 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky jedné dávky DCR-PHXC u pacientů s primární hyperoxalurií typu 3

Studie DCR-PHXC-104 je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost, snášenlivost a farmakologické parametry jedné dávky DCR-PHXC u primární hyperoxalurie typu 3 (PH3). Účastníci by měli mít alespoň jednu příhodu kamenů do 12 měsíců od screeningu a intaktní renální funkce.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Potenciální účastníci jsou před randomizací vyšetřováni po dobu až 35 dnů (s 7denním obdobím navíc pro účastníky, kteří musí opakovat screeningové 24hodinové odběry moči nebo původně neanalyzovatelné vzorky screeningové laboratorní analýzy). Způsobilí účastníci obdrží jednu dávku DCR-PHXC nebo placebo v den 1.

Aby byla léčba zaslepena, 24hodinové výsledky oxalátu v moči (Uox), které by mohly odslepit studii, nebudou hlášeny vyšetřujícím pracovištím nebo jinému zaslepenému personálu, dokud nebude studie odslepena.

Očekává se, že bude vyšetřeno přibližně 10 účastníků za účelem randomizace 6 účastníků (randomizace 2:1; 4 nedosiran:2 placebo) do studie.

Po 6týdenním screeningovém období se účastníci vrátí na kliniku k prozatímním návštěvám až do 85. dne. Návštěvy mezi 1. a 85. dnem mohou být prováděny jako domácí telemedicínské návštěvy podle uvážení vyšetřovatel. Celková doba studia pro každého účastníka je přibližně 18 týdnů.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
6

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Clinical Trial Site
  • Německo
      • Bonn, Německo, 53127
        • Clinical Trial Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzeno PH3
  • 24hodinové vylučování Uox ≥ 0,7 mmol (upraveno na 1,73 m^2 tělesného povrchu [BSA] u účastníků < 18 let) v obou hodnoceních provedených ve screeningovém období
  • Méně než 20% odchylka mezi dvěma 24hodinovými hodnotami vylučování kreatininu močí (mmol/kg/24 hodin) v období screeningu
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) při screeningu ≥ 30 ml/min, normalizovaná na 1,73 m^2 BSA

  • Historie alespoň jedné kamenné události za posledních 12 měsíců. Kamenné události jsou definovány jako některá z následujících:

    • ledvinový kámen vyžadující lékařskou intervenci, např. ambulantní procedury, jako je litotrypse, nebo hospitalizace nebo hospitalizační chirurgický zákrok pro potvrzenou bolest a/nebo komplikace související s kameny;
    • průchod kamenů s hematurií nebo bez ní; nebo
    • ledvinová kolika vyžadující léky.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Zdokumentovaný důkaz klinických projevů systémové oxalózy (včetně již existujících kalcifikací sítnice, srdce nebo kůže nebo anamnézy silné bolesti kostí, patologických zlomenin nebo deformací kostí)
  • Plazmatický oxalát > 30 μmol/L

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: DCR-PHXC
Účastníci, kterým je alespoň 12 let, dostanou jednorázovou dávku 3 mg/kg DCR-PHXC (nebo nedosiran) subkutánní (SC) injekcí. Účastníci, kteří jsou ve věku 6-11 let, dostanou jednu dávku 3,5 mg/kg DCR-PHXC (nedosiran) prostřednictvím SC injekce.
Lék: DCR-PHXC
Zásah, lék, DCR-PHXC
Ostatní jména:
  • Nedosiran
Komparátor placeba: Sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl)
Účastníci obdrží jednu dávku sterilního normálního fyziologického roztoku (0,9% NaCl) pro subkutánní (SC) injekci, podávanou ve stejném injekčním objemu jako DCR-PHXC, aby sloužil jako placebo.
Lék: Sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl)
Srovnávač placeba

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnostní profil jedné dávky DCR-PHXC u pacientů s PH3
Časové okno: Promítání do 85. dne
Počet pacientů s abnormalitami klinicky významných laboratorních výsledků, vitálních funkcí a nálezů na 12svodovém EKG
Promítání do 85. dne

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatická farmakokinetika (PK) jedné dávky DCR-PHXC u pacientů s PH3
Časové okno: Den 1 (dávkování) až den 29
Změřte maximální plazmatickou koncentraci DCR-PHXC
Den 1 (dávkování) až den 29
Podíl účastníků, kteří dosáhli > 30% snížení od výchozí hodnoty v 24hodinovém oxalátu v moči (Uox) při 2 po sobě jdoucích návštěvách
Časové okno: Po screeningu bude 24hodinový Uox měřen ve dnech 29, 43, 57 a 85.
Aby byli účastníci považováni za „reagující“ na léčbu, musí si udržet alespoň 30% pokles oproti průměru ze 2 hodnot Uox 24hodinového screeningu. Podíl respondérů k nereagujícím se použije k posouzení účinnosti jedné dávky DCR-PHXC u pacientů s PH3.
Po screeningu bude 24hodinový Uox měřen ve dnech 29, 43, 57 a 85.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Alexandra Haagensen, MD, MBA, Dicerna Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
14. září 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
7. září 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
7. září 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. září 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. září 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
19. září 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. září 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • DCR-PHXC-104

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Primární hyperoxalurie typu 3

Klinické studie na DCR-PHXC

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení