Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, PK og PD av DCR-PHXC hos PH type 3-pasienter (PHYOX4)

11. september 2024 oppdatert av: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

En fase 1 placebokontrollert, dobbeltblind, multisenterstudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til en enkelt dose DCR-PHXC hos pasienter med primær hyperoksaluri type 3

DCR-PHXC-104-studien er designet for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet og farmakologiske parametere for en enkeltdose av DCR-PHXC ved primær hyperoksaluri type 3 (PH3). Deltakerne bør ha hatt minst én steinhendelse innen 12 måneder etter screening og intakt nyrefunksjon.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Potensielle deltakere blir screenet over en periode på opptil 35 dager (med en ekstra 7-dagers periode for deltakere som er pålagt å gjenta screening av 24-timers urinsamlinger eller initialt uanalyserbare screeninglaboratorievurderingsprøver) før randomisering. Kvalifiserte deltakere vil motta en enkelt dose DCR-PHXC eller placebo på dag 1.

For å opprettholde behandlingen blind, vil 24-timers urinoksalat (Uox)-resultater som kan gjøre studien deaktiveres, ikke rapporteres til undersøkelsessteder eller annet blindet personell før studien har blitt avblindet.

Det forventes at omtrent 10 deltakere vil bli screenet for å randomisere 6 deltakere (2:1 randomisering; 4 nedosiran:2 placebo) til studien.

Etter den opptil 6 uker lange screeningsperioden vil deltakerne returnere til klinikken for midlertidige besøk frem til dag 85. Besøk som finner sted mellom dag 1 og dag 85 besøk kan gjennomføres som hjemmebesøk av telemedisin etter skjønn av etterforskeren. Den totale studietiden for hver deltaker er omtrent 18 uker.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
6

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Clinical Trial Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Genetisk bekreftet PH3
  • 24-timers Uox-utskillelse ≥ 0,7 mmol (justert per 1,73 m^2 kroppsoverflate [BSA] hos deltakere < 18 år) på begge vurderingene utført i screeningsperioden
  • Mindre enn 20 % variasjon mellom de to 24-timers urinkreatinin-utskillelsesverdiene (mmol/kg/24 timer) i screeningsperioden
  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) ved screening ≥ 30 mL/min, normalisert til 1,73 m^2 BSA

  • Historie om minst én steinhendelse i løpet av de siste 12 månedene. Steinhendelser er definert som en av følgende:

    • nyrestein som krever medisinsk intervensjon, f.eks. polikliniske prosedyrer som litotripsi, eller sykehusinnleggelse eller kirurgisk inngrep på sykehus for bekreftet steinrelatert smerte og/eller komplikasjoner;
    • steinpassasje med eller uten hematuri; eller
    • nyrekolikk som krever medisin.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Dokumentert bevis på kliniske manifestasjoner av systemisk oksalose (inkludert eksisterende netthinne-, hjerte- eller hudforkalkninger, eller historie med alvorlige beinsmerter, patologiske frakturer eller bendeformasjoner)
  • Plasmaoksalat > 30 μmol/L

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: DCR-PHXC
Deltakere som er minst 12 år gamle vil få en enkeltdose på 3 mg/kg DCR-PHXC (eller nedosiran) via subkutan (SC) injeksjon. Deltakere som er 6-11 år gamle vil få en enkeltdose på 3,5 mg/kg DCR-PHXC (nedosiran) via SC-injeksjon.
Legemiddel: DCR-PHXC
Intervensjon, medikament, DCR-PHXC
Andre navn:
  • Nedosiran
Placebo komparator: Steril normal saltvann (0,9 % NaCl)
Deltakerne vil motta en enkeltdose av sterilt normalt saltvann (0,9 % NaCl) for subkutan (SC) injeksjon, administrert med samme injeksjonsvolum som DCR-PHXC, for å tjene som placebo.
Legemiddel: Steril normal saltvann (0,9 % NaCl)
Placebo komparator

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhetsprofil for en enkeltdose DCR-PHXC hos PH3-pasienter
Tidsramme: Visning gjennom dag 85
Antall pasienter med abnormiteter i klinisk signifikante laboratorieresultater, vitale tegn og 12-avlednings EKG-funn
Visning gjennom dag 85

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Plasma-farmakokinetikk (PK) av en enkeltdose DCR-PHXC hos PH3-pasienter
Tidsramme: Dag 1 (dosering) til og med dag 29
Mål maksimal plasmakonsentrasjon av DCR-PHXC
Dag 1 (dosering) til og med dag 29
Andelen deltakere som oppnår > 30 % reduksjon fra baseline i 24-timers urinoksalat (Uox) ved 2 påfølgende besøk
Tidsramme: Etter screening vil 24-timers Uox bli målt på dag 29, 43, 57 og 85.
Deltakerne må opprettholde minst 30 % reduksjon fra gjennomsnittet av 2 screening 24-timers Uox-verdier for å bli betraktet som "responderere" på behandling. Andelen respondere til ikke-respondere vil bli brukt til å vurdere effekten av en enkeltdose DCR-PHXC hos PH3-pasienter.
Etter screening vil 24-timers Uox bli målt på dag 29, 43, 57 og 85.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Alexandra Haagensen, MD, MBA, Dicerna Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
14. september 2020

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
7. september 2021

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
7. september 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
2. september 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
14. september 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
18. september 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
19. september 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
11. september 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • DCR-PHXC-104

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger