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Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, PK und PD von DCR-PHXC bei Patienten mit PH Typ 3 (PHYOX4)

11. September 2024 aktualisiert von: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Eine placebokontrollierte, doppelblinde, multizentrische Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik einer Einzeldosis von DCR-PHXC bei Patienten mit primärer Hyperoxalurie Typ 3

Die DCR-PHXC-104-Studie dient der Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und pharmakologischen Parameter einer Einzeldosis von DCR-PHXC bei primärer Hyperoxalurie Typ 3 (PH3). Die Teilnehmer sollten mindestens ein Steinereignis innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening und intakter Nierenfunktion gehabt haben.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Potenzielle Teilnehmer werden vor der Randomisierung über einen Zeitraum von bis zu 35 Tagen gescreent (mit einem zusätzlichen Zeitraum von 7 Tagen für Teilnehmer, die das Screening von 24-Stunden-Urinsammlungen oder anfänglich nicht analysierbaren Screening-Laborbewertungsproben wiederholen müssen). Berechtigte Teilnehmer erhalten an Tag 1 eine Einzeldosis DCR-PHXC oder ein Placebo.

Um die Behandlungsblindheit aufrechtzuerhalten, werden 24-Stunden-Urin-Oxalat (Uox)-Ergebnisse, die die Studie entblinden könnten, nicht an Untersuchungszentren oder anderes verblindetes Personal gemeldet, bis die Studie entblindet wurde.

Es wird erwartet, dass ungefähr 10 Teilnehmer gescreent werden, um 6 Teilnehmer (2:1-Randomisierung; 4 Nedosiran:2-Placebo) für die Studie zu randomisieren.

Nach dem bis zu 6-wöchigen Screening-Zeitraum kehren die Teilnehmer für Zwischenbesuche bis zum Tag 85 in die Klinik zurück. Besuche, die zwischen dem Tag 1 und dem Tag 85 stattfinden, können nach Ermessen von als telemedizinische Besuche zu Hause durchgeführt werden der Ermittler. Die Gesamtstudienzeit für jeden Teilnehmer beträgt ungefähr 18 Wochen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
6

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Clinical Trial Site
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Genetisch bestätigtes PH3
  • 24-Stunden-Uox-Ausscheidung ≥ 0,7 mmol (angepasst pro 1,73 m^2 Körperoberfläche [KOF] bei Teilnehmern < 18 Jahren) bei beiden im Screening-Zeitraum durchgeführten Bewertungen
  • Weniger als 20 % Variation zwischen den beiden 24-Stunden-Urin-Kreatinin-Ausscheidungswerten (mmol/kg/24 Stunden) im Untersuchungszeitraum
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) beim Screening ≥ 30 ml/min, normalisiert auf 1,73 m^2 BSA

  • Geschichte von mindestens einem Steinereignis innerhalb der letzten 12 Monate. Steinereignisse sind wie folgt definiert:

    • Nierenstein, der einen medizinischen Eingriff erfordert, z. B. ambulante Verfahren wie Lithotripsie oder Krankenhausaufenthalt oder stationärer chirurgischer Eingriff bei bestätigten steinbedingten Schmerzen und/oder Komplikationen;
    • Steinpassage mit oder ohne Hämaturie; oder
    • Nierenkoliken, die Medikamente erfordern.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Dokumentierter Nachweis klinischer Manifestationen einer systemischen Oxalose (einschließlich vorbestehender Netzhaut-, Herz- oder Hautverkalkungen oder Vorgeschichte schwerer Knochenschmerzen, pathologischer Frakturen oder Knochendeformationen)
  • Plasmaoxalat > 30 μmol/l

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: DCR-PHXC
Teilnehmer, die mindestens 12 Jahre alt sind, erhalten eine Einzeldosis von 3 mg/kg DCR-PHXC (oder Nedosiran) durch subkutane (SC) Injektion. Teilnehmer im Alter von 6 bis 11 Jahren erhalten eine Einzeldosis von 3,5 mg/kg DCR-PHXC (Nedosiran) per SC-Injektion.
Arzneimittel: DCR-PHXC
Intervention, Medikament, DCR-PHXC
Andere Namen:
  • Nedosiran
Placebo-Komparator: Sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl)
Die Teilnehmer erhalten eine Einzeldosis steriler normaler Kochsalzlösung (0,9 % NaCl) zur subkutanen (SC) Injektion, die im gleichen Injektionsvolumen wie DCR-PHXC verabreicht wird, um als Placebo zu dienen.
Arzneimittel: Sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl)
Placebo-Komparator

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheitsprofil einer Einzeldosis DCR-PHXC bei PH3-Patienten
Zeitfenster: Screening bis Tag 85
Anzahl der Patienten mit Anomalien bei klinisch signifikanten Laborergebnissen, Vitalfunktionen und 12-Kanal-EKG-Befunden
Screening bis Tag 85

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasma-Pharmakokinetik (PK) einer Einzeldosis von DCR-PHXC bei PH3-Patienten
Zeitfenster: Tag 1 (Dosierung) bis Tag 29
Messen Sie die maximale Plasmakonzentration von DCR-PHXC
Tag 1 (Dosierung) bis Tag 29
Der Anteil der Teilnehmer, die bei 2 aufeinanderfolgenden Besuchen eine Abnahme des 24-Stunden-Urinoxalats (Uox) um > 30 % gegenüber dem Ausgangswert erreichten
Zeitfenster: Nach dem Screening wird 24-Stunden-Uox an den Tagen 29, 43, 57 und 85 gemessen.
Die Teilnehmer müssen eine mindestens 30 %ige Abnahme gegenüber dem Durchschnitt von 2 24-Stunden-Uox-Werten des Screenings aufrechterhalten, um als „Responder“ auf die Behandlung zu gelten. Das Verhältnis von Respondern zu Non-Respondern wird verwendet, um die Wirksamkeit einer Einzeldosis von DCR-PHXC bei PH3-Patienten zu beurteilen.
Nach dem Screening wird 24-Stunden-Uox an den Tagen 29, 43, 57 und 85 gemessen.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Alexandra Haagensen, MD, MBA, Dicerna Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
14. September 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
7. September 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
7. September 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. September 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
14. September 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. September 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
19. September 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. September 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • DCR-PHXC-104

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Primäre Hyperoxalurie Typ 3

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