Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus DCR-PHXC:n turvallisuuden, siedettävyyden, PK:n ja PD:n arvioimiseksi PH-tyypin 3 potilailla (PHYOX4)

keskiviikko 11. syyskuuta 2024 päivittänyt: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Vaiheen 1 lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu monikeskustutkimus DCR-PHXC:n kerta-annoksen turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa varten potilailla, joilla on primaarinen tyypin 3 hyperoksaluria

DCR-PHXC-104-tutkimus on suunniteltu arvioimaan yksittäisen DCR-PHXC-annoksen turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakologisia parametreja primaarisessa tyypin 3 hyperoksaluriassa (PH3). Osallistujilla olisi pitänyt olla vähintään yksi kivitapahtuma 12 kuukauden sisällä seulonnasta ja munuaisten toiminta on ehjä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Potentiaaliset osallistujat seulotaan enintään 35 päivän ajan (lisämäärä 7 päivää osallistujille, joiden on toistettava 24 tunnin virtsan seulontakeräys tai alun perin analysoimattomia seulontalaboratorion arviointinäytteet) ennen satunnaistamista. Osallistujat saavat yhden annoksen DCR-PHXC:tä tai lumelääkettä ensimmäisenä päivänä.

Hoidon sokeuden säilyttämiseksi 24 tunnin virtsan oksalaatti (Uox) -tuloksia, jotka voisivat vapauttaa tutkimuksen sokeutta, ei raportoida tutkimuspisteille tai muulle sokeutetulle henkilökunnalle ennen kuin tutkimus on poistettu.

On odotettavissa, että noin 10 osallistujaa seulotaan, jotta 6 osallistujaa satunnaistetaan (2:1 satunnaistaminen; 4 nedosiraani:2 lumelääke) tutkimukseen.

Korkeintaan 6 viikkoa kestävän seulontajakson jälkeen osallistujat palaavat klinikalle välikäynneille päivään 85 asti. Päivän 1 ja 85 käynnin välisenä aikana tapahtuvat käynnit voidaan tehdä etälääketieteen kotikäynneinä lääkärin harkinnan mukaan. tutkija. Jokaisen osallistujan opiskeluaika on yhteensä noin 18 viikkoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
        • Clinical Trial Site
  • Saksa
      • Bonn, Saksa, 53127
        • Clinical Trial Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Clinical Trial Site
  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Geneettisesti vahvistettu PH3
  • 24 tunnin Uox-eritys ≥ 0,7 mmol (oikaistu 1,73 m^2 kehon pinta-alaa kohti [BSA] alle 18-vuotiailla osallistujilla) molemmissa seulontajakson aikana tehdyissä arvioinneissa
  • Alle 20 % vaihtelu kahden 24 tunnin virtsan kreatiniinin erittymisarvon välillä (mmol/kg/24 tuntia) seulontajakson aikana
  • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) seulonnassa ≥ 30 ml/min, normalisoitu arvoon 1,73 m^2 BSA

  • Ainakin yhden kivitapahtuman historia viimeisen 12 kuukauden aikana. Kivitapahtumat määritellään joksikin seuraavista:

    • munuaiskivet, jotka vaativat lääketieteellistä väliintuloa, esim. avohoitotoimenpiteitä, kuten litotripsia, tai sairaalahoitoa tai sairaalassa tapahtuvaa kirurgista interventiota vahvistetun kiviin liittyvän kivun ja/tai komplikaatioiden vuoksi;
    • kivikäytävä hematurialla tai ilman; tai
    • lääkitystä vaativa munuaiskoliikki.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Dokumentoitua näyttöä systeemisen oksaloosin kliinisistä ilmenemismuodoista (mukaan lukien aiempi verkkokalvon, sydämen tai ihon kalkkeutuminen tai aiempi vakava luukipu, patologiset murtumat tai luun epämuodostumat)
  • Plasman oksalaatti > 30 μmol/L

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: DCR-PHXC
Osallistujat, jotka ovat vähintään 12-vuotiaita, saavat kerta-annoksen 3 mg/kg DCR-PHXC:tä (tai nedosiraania) ihonalaisena (SC) injektiona. 6–11-vuotiaat osallistujat saavat kerta-annoksen 3,5 mg/kg DCR-PHXC:tä (nedosiraania) SC-injektiona.
Lääke: DCR-PHXC
Interventio, lääke, DCR-PHXC
Muut nimet:
  • Nedosiran
Placebo Comparator: Steriili normaali suolaliuos (0,9 % NaCl)
Osallistujat saavat yhden annoksen steriiliä normaalia suolaliuosta (0,9 % NaCl) ihonalaiseen (SC) injektioon, joka annetaan samassa injektiotilavuudessa kuin DCR-PHXC, toimimaan lumelääkkeenä.
Lääke: Steriili normaali suolaliuos (0,9 % NaCl)
Placebo-vertailija

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
DCR-PHXC:n kerta-annoksen turvallisuusprofiili PH3-potilailla
Aikaikkuna: Näytös päivään 85 asti
Niiden potilaiden määrä, joilla on poikkeavuuksia kliinisesti merkittävissä laboratoriotuloksissa, elintoiminnoissa ja 12-kytkentäisissä EKG-löydöksissä
Näytös päivään 85 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
DCR-PHXC:n kerta-annoksen plasman farmakokinetiikka (PK) PH3-potilailla
Aikaikkuna: Päivä 1 (annostelu) päivään 29
Mittaa DCR-PHXC:n maksimipitoisuus plasmassa
Päivä 1 (annostelu) päivään 29
Niiden osallistujien osuus, jotka saavuttivat > 30 %:n laskun lähtötasosta 24 tunnin virtsan oksalaatissa (Uox) kahdella peräkkäisellä käynnillä
Aikaikkuna: Seulonnan jälkeen 24 tunnin Uox mitataan päivinä 29, 43, 57 ja 85.
Osallistujien on säilytettävä vähintään 30 %:n lasku 2 seulonnan 24 tunnin Uox-arvojen keskiarvosta, jotta heitä voidaan pitää "vasteina" hoitoon. Reagoimattomien ja ei-vastaavien osuutta hyödynnetään arvioitaessa yksittäisen DCR-PHXC-annoksen tehoa PH3-potilailla.
Seulonnan jälkeen 24 tunnin Uox mitataan päivinä 29, 43, 57 ja 85.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Alexandra Haagensen, MD, MBA, Dicerna Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 14. syyskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 7. syyskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 7. syyskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 2. syyskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 14. syyskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 18. syyskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 19. syyskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. syyskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. syyskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DCR-PHXC-104

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen hyperoksaluria tyyppi 3

  • Freeman-Sheldon Research Group, Inc.
    Lopetettu
    Freeman-Sheldonin oireyhtymän hoitotulosten kyselytutkimus ja asiakirjat (STOP-FSS)
    Kraniofacial poikkeavuudet | Arthrogryposis | Freeman-Sheldonin oireyhtymä | Arthrogryposis Distal Type 2A | Viheltävä kasvojen oireyhtymä | Kraniocarpotarsaalinen dysplasia | Kraniocarpotarsaalinen dystrofia | Freeman-Sheldonin oireyhtymän variantti | Sheldon-Hallin oireyhtymä | Arthrogryposis Distal Type 2B | Gordonin... ja muut ehdot
    Yhdysvallat
  • Dufresne, Craig, MD, PC
    Rekrytointi
    Freeman-Sheldonin oireyhtymän hoitotulosten kyselytutkimus ja asiakirjat (FINDFSS)
    Freeman-Sheldonin oireyhtymä | Viheltävä kasvojen oireyhtymä | Freeman-Sheldonin oireyhtymän variantti | Sheldon-Hallin oireyhtymä | Gordonin syndrooma | Arthrogryposis Distal Type 3 | Arthrogryposis Distal Type 1 | Freeman-Burianin oireyhtymä
    Yhdysvallat

Kliiniset tutkimukset DCR-PHXC

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Sweden

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa