Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Primaarisen tyypin 1 hyperoksalurian hoito nedosiranilla

torstai 17. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
Tämän ohjelman tarkoituksena on tarjota osallistujille mahdollisuus saada tutkimuslääke, nedosiraani, primaarisen hyperoksaluria tyypin 1 (PH1) hoitoon. Tukikelpoiset osallistujat voivat saada nedosiraania tässä ohjelmassa, kunnes lääke on kaupallisesti saatavilla tai kunnes Novo Nordisk lopettaa ohjelman sen mukaan, kumpi tulee ensin. Novo Nordisk voi lopettaa ohjelman milloin tahansa mistä tahansa syystä, mukaan lukien jos lääke saa viranomaishyväksynnän ja tulee kaupallisesti saataville tai jos lääke ei saa viranomaishyväksyntää. Nedosiran annetaan kerran kuukaudessa ohuella neulalla reiteen tai vatsaan. Tutkimuslääkäri pyytää osallistujaa tulemaan klinikalle kuukausittain. Tutkimuslääkäri voi sallia osallistujan ottaa nedosiraania kotona itseannostelua varten. Osallistujan tulee ilmoittaa lääkärille, jos hän ei pääse käymään, jotta se voidaan siirtää uudelleen. Osallistujat ilmoittavat tutkimuslääkärille käyttämistään lääkkeistä, mukaan lukien reseptivapaat lääkkeet, vitamiinit ja kasviperäiset lääkkeet. Jos lääkkeiden annos muuttuu tai uusia lääkkeitä lisätään, osallistujien tulee ilmoittaa siitä tutkimuslääkärille. Opintolääkärille tulee ilmoittaa kaikista uusista tai jatkuvista terveysongelmista tai muutoksista osallistujan terveydessä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Ei ole enää käytettävissä

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

Kuvaa Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) määräysten mukaisen laajennetun käyttöoikeuden luokan. Laajennettuja käyttöoikeuksia on kolmenlaisia:
  • Individual potilaat: Antaa yksittäisen vakavan sairauden tai tilan potilaalle pääsyn lääkkeeseen tai biologiseen tutkimukseen. jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämä luokka sisältää myös pääsyn hätätilanteessa.
  • Keskikokoinen väestö: sallii useamman kuin yhden potilaan (mutta yleensä vähemmän potilaita kuin hoidon IND/protokollan kautta) pääsyn lääke tai biologinen tuote, jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämän tyyppistä laajennettua pääsyä käytetään, kun useat potilaat, joilla on sama sairaus tai sairaus, hakevat pääsyä tiettyyn lääkkeeseen tai biologiseen tuotteeseen, jota FDA ei ole hyväksynyt.
  • Hoito IND/Protocol
    • vahva>: Mahdollistaa suuren ja laajan väestön pääsyn lääkkeeseen tai biologiseen tuotteeseen, jota FDA ei ole hyväksynyt. Tämän tyyppinen laajennettu käyttöoikeus voidaan tarjota vain, jos tuotetta kehitetään jo markkinointia varten samaan käyttöön kuin laajennettu käyttö.
  • Hoito IND/protokolla

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Kuvaus

Early Access -kelpoisuusehdot:

  • kirjallinen, allekirjoitettu ja päivätty tietoinen potilaan/vanhempien suostumus; ja alaikäisille potilaille iänmukainen suostumus (suoritetaan paikallisten määräysten mukaisesti)
  • Vähintään 6-vuotiaat mies- tai naispotilaat
  • Geneettisesti vahvistettu PH1-diagnoosi
  • Pääsy hoitoon ja seurantaan ja pystyä noudattamaan hoidon seurantavaatimuksia
  • Ei oikeutettu meneillään olevaan RNAi-terapiatutkimukseen eikä osallistu samanaikaisesti mihinkään interventiotutkimukseen
  • PH1-potilaat, joita ei hoideta tyydyttävästi nykyisellä hoitotasolla; eli 24 tunnin virtsan oksalaatti (Uox) erittyminen ≥ 0,7 (millimoolia) mmol vähintään 18-vuotiailla osallistujilla tai enemmän tai vähemmän kuin (≥) 0,7 mmol per 1,73 neliömetriä (m^2) kehon pinta-alaa (BSA) osallistujat ovat alle 18-vuotiaita
  • Arvioitu GFR seulonnassa ≥ 30 millilitraa minuutissa (ml/min) normalisoituna arvoon 1,73 m^2 BSA
  • Ei munuaisen tai maksan siirtoa; ennen tai suunnitellaan hoitojakson aikana
  • Ei dokumentoitua näyttöä systeemisen oksaloosin kliinisistä ilmenemismuodoista (mukaan lukien aiemmat verkkokalvon, sydämen tai ihon kalkkeutumat tai aiempi vakava luukipu, patologiset murtumat tai luun epämuodostumat)
  • Potilas ei ole tällä hetkellä dialyysihoidossa
  • Plasmaoksalaatti ≤ 30 mikromoolia litrassa (μmol/l)
  • Naispotilaat, jotka eivät imetä tai raskaana
  • Yksittäisen potilaan mahdollinen hyöty oikeuttaa hoidon mahdolliset riskit määräävän lääkärin arvion mukaan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Sunnuntai 6. elokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 7. elokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 15. elokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 22. heinäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 17. heinäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • DCR-PHXC-401

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia