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Tratamiento de la Hiperoxaluria Primaria Tipo 1 con Nedosirán

17 de julio de 2025 actualizado por: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
El propósito de este programa es brindar a los participantes acceso a un fármaco en investigación, nedosirán, para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1). Los participantes elegibles pueden recibir nedosirán en este programa hasta que el medicamento esté disponible comercialmente o hasta que Novo Nordisk finalice el programa, lo que ocurra primero. Novo Nordisk puede finalizar el programa en cualquier momento y por cualquier motivo, incluso si el medicamento recibe la aprobación regulatoria y está disponible comercialmente, o si el medicamento no recibe la aprobación regulatoria. Nedosiran se administrará una vez al mes con una aguja fina en el muslo o el abdomen. El médico del estudio le pedirá al participante que venga a la clínica mensualmente. El médico del estudio puede permitir que el participante tome nedosirán en casa para autoadministrarse. El participante debe informar al médico si no puede asistir a una visita para que se pueda reprogramar. Los participantes deben informar al médico del estudio sobre cualquier medicamento que estén tomando, incluidos los medicamentos de venta libre, las vitaminas y las hierbas medicinales. Si algún medicamento cambia en la dosis o se agregan nuevos medicamentos, los participantes deben informar al médico del estudio. Se debe informar al médico del estudio sobre cualquier problema de salud nuevo o continuo o cualquier cambio en la salud del participante.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Ya no está disponible

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Acceso ampliado

Tipo de acceso ampliado

Tipo de acceso ampliado

Describe la categoría de acceso ampliado según las regulaciones de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). Existen tres tipos de acceso ampliado:
  • Individual Individuales: Permite a un solo paciente, con una enfermedad o condición grave que no puede participar en un ensayo clínico, acceder a un medicamento o producto biológico que no ha sido aprobado por la FDA. Esta categoría también incluye el acceso en una situación de emergencia.
  • Población de tamaño intermedio: permite que más de un paciente (pero generalmente menos pacientes que a través de un IND/Protocolo de tratamiento) acceda a un medicamento o producto biológico que no ha sido aprobado por la FDA. Este tipo de acceso ampliado se utiliza cuando varios pacientes con la misma enfermedad o afección buscan acceso a un fármaco o producto biológico específico que no ha sido aprobado por la FDA.
  • Protocolo/IND de tratamiento: Permite el acceso de una población grande y generalizada a un medicamento o producto biológico que no ha sido aprobado por la FDA. Este tipo de acceso ampliado solo se puede proporcionar si el producto ya se está desarrollando para su comercialización para el mismo uso que el acceso ampliado.
  • Tratamiento IND/Protocolo

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Descripción

Criterios de elegibilidad de acceso anticipado:

  • Consentimiento informado por escrito, firmado y fechado por el paciente/padre; y para pacientes menores de edad, asentimiento apropiado para la edad (realizado de acuerdo con las regulaciones locales)
  • Pacientes masculinos o femeninos de al menos 6 años de edad.
  • Diagnóstico confirmado genéticamente de PH1
  • Accesible para el tratamiento y seguimiento y ser capaz de cumplir con los requisitos de seguimiento del tratamiento
  • No elegible para un ensayo de terapia de ARNi en curso y no participar simultáneamente en ningún estudio de investigación clínica intervencionista
  • Pacientes con PH1 que no reciben un tratamiento satisfactorio con el estándar de atención actual; es decir, excreción urinaria de oxalato (Uox) en 24 horas ≥ 0,7 (milimoles) mmol para participantes de 18 años o más, o mayor o menor que (≥) 0,7 mmol por 1,73 metros cuadrados (m^2) de área de superficie corporal (BSA) para participantes menores de 18 años
  • GFR estimado en la selección ≥ 30 mililitros por minuto (mL/min) normalizado a 1,73 m^2 BSA
  • Sin trasplante renal o hepático; previo o planificado dentro del período de tratamiento
  • No hay evidencia documentada de manifestaciones clínicas de oxalosis sistémica (incluidas calcificaciones retinianas, cardíacas o cutáneas preexistentes, o antecedentes de dolor óseo intenso, fracturas patológicas o deformaciones óseas)
  • Paciente que actualmente no está en diálisis
  • Oxalato plasmático ≤ 30 micromoles por litro (μmol/L)
  • Pacientes mujeres que no amamantan o están embarazadas
  • El beneficio potencial para el paciente individual justifica los riesgos potenciales del tratamiento según el criterio del médico que prescribe

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
6 de agosto de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
7 de agosto de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
15 de agosto de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
22 de julio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
17 de julio de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de julio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • DCR-PHXC-401

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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