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Trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1 con Nedosiran

17 luglio 2025 aggiornato da: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
Lo scopo di questo programma è fornire ai partecipanti l'accesso a un farmaco sperimentale, nedosiran, per il trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1). I partecipanti idonei possono ricevere nedosiran in questo programma fino a quando il farmaco non sarà disponibile in commercio o fino a quando Novo Nordisk non terminerà il programma, a seconda dell'evento che si verifica per primo. Novo Nordisk può interrompere il programma in qualsiasi momento per qualsiasi motivo, incluso se il farmaco riceve l'approvazione normativa e diventa disponibile in commercio o se il farmaco non riceve l'approvazione normativa. Nedosiran verrà somministrato una volta al mese con un ago sottile nella coscia o nell'addome. Il medico dello studio chiederà al partecipante di venire in clinica mensilmente. Il medico dello studio può consentire al partecipante di assumere nedosiran a casa per l'autosomministrazione. Il partecipante deve informare il medico se non è in grado di effettuare una visita in modo che possa essere riprogrammata. - I partecipanti devono informare il medico dello studio di eventuali farmaci che stanno assumendo, inclusi farmaci da banco, vitamine e medicinali a base di erbe. Se eventuali farmaci cambiano nella dose o vengono aggiunti nuovi farmaci, i partecipanti devono informare il medico dello studio. Il medico dello studio deve essere informato di qualsiasi problema di salute nuovo o continuato o di qualsiasi cambiamento nella salute del partecipante.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Non più disponibile

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

Tipo di accesso espanso

Descrive la categoria di accesso esteso ai sensi delle normative della Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Esistono tre tipi di accesso esteso:
  • Individual pazienti: consente a un singolo paziente, con una malattia o condizione grave che non può partecipare a una sperimentazione clinica, l'accesso a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questa categoria include anche l'accesso in una situazione di emergenza.
  • Popolazione di dimensioni intermedie: consente a più di un paziente (ma generalmente meno pazienti rispetto a un IND/protocollo di trattamento) di accedere a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso ampliato viene utilizzato quando più pazienti con la stessa malattia o condizione cercano di accedere a un farmaco specifico o a un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA.
  • IND/Protocollo di trattamento
  • : consente a una popolazione ampia e diffusa di accedere a un farmaco oa un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso esteso può essere fornito solo se il prodotto è già in fase di sviluppo per il marketing per lo stesso utilizzo dell'accesso esteso.
  • Trattamento IND/Protocollo

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

N/A

Descrizione

Criteri di idoneità per l'accesso anticipato:

  • Consenso informato del paziente/genitore scritto, firmato e datato; e per i pazienti minorenni, assenso adeguato all'età (eseguito secondo le normative locali)
  • Pazienti di sesso maschile o femminile di almeno 6 anni di età
  • Diagnosi geneticamente confermata di PH1
  • Accessibile per il trattamento e il follow-up ed essere in grado di soddisfare i requisiti di monitoraggio del trattamento
  • Non idoneo per uno studio di terapia RNAi in corso e che non partecipa contemporaneamente a nessuno studio di ricerca clinica interventistica
  • Pazienti con PH1 che non sono trattati in modo soddisfacente con l'attuale standard di cura; cioè, escrezione urinaria di ossalato (Uox) nelle 24 ore ≥ 0,7 (millimoli) mmol per i partecipanti di età pari o superiore a 18 anni, o maggiore o minore di (≥) 0,7 mmol per 1,73 metri quadrati (m^2) di superficie corporea (BSA) per partecipanti di età inferiore ai 18 anni
  • GFR stimato allo screening ≥ 30 millilitri al minuto (mL/min) normalizzato a 1,73 m^2 BSA
  • Nessun trapianto renale o epatico; precedente o pianificato entro il periodo di trattamento
  • Nessuna evidenza documentata di manifestazioni cliniche di ossalosi sistemica (incluse calcificazioni preesistenti della retina, del cuore o della pelle, o anamnesi di grave dolore osseo, fratture patologiche o deformazioni ossee)
  • Paziente non attualmente in dialisi
  • Ossalato plasmatico ≤ 30 micromoli per litro (μmol/L)
  • Pazienti di sesso femminile che non allattano o sono in gravidanza
  • Il potenziale beneficio per il singolo paziente giustifica i potenziali rischi del trattamento secondo il giudizio del medico prescrittore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
15 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
22 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 luglio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • DCR-PHXC-401

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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