Primaarisen tyypin 1 hyperoksalurian hoito nedosiranilla
torstai 17. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
Tämän ohjelman tarkoituksena on tarjota osallistujille mahdollisuus saada tutkimuslääke, nedosiraani, primaarisen hyperoksaluria tyypin 1 (PH1) hoitoon.
Tukikelpoiset osallistujat voivat saada nedosiraania tässä ohjelmassa, kunnes lääke on kaupallisesti saatavilla tai kunnes Novo Nordisk lopettaa ohjelman sen mukaan, kumpi tulee ensin.
Novo Nordisk voi lopettaa ohjelman milloin tahansa mistä tahansa syystä, mukaan lukien jos lääke saa viranomaishyväksynnän ja tulee kaupallisesti saataville tai jos lääke ei saa viranomaishyväksyntää.
Nedosiran annetaan kerran kuukaudessa ohuella neulalla reiteen tai vatsaan.
Tutkimuslääkäri pyytää osallistujaa tulemaan klinikalle kuukausittain.
Tutkimuslääkäri voi sallia osallistujan ottaa nedosiraania kotona itseannostelua varten.
Osallistujan tulee ilmoittaa lääkärille, jos hän ei pääse käymään, jotta se voidaan siirtää uudelleen.
Osallistujat ilmoittavat tutkimuslääkärille käyttämistään lääkkeistä, mukaan lukien reseptivapaat lääkkeet, vitamiinit ja kasviperäiset lääkkeet.
Jos lääkkeiden annos muuttuu tai uusia lääkkeitä lisätään, osallistujien tulee ilmoittaa siitä tutkimuslääkärille.
Opintolääkärille tulee ilmoittaa kaikista uusista tai jatkuvista terveysongelmista tai muutoksista osallistujan terveydessä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei ole enää käytettävissä
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Hoito IND/protokolla
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Kuvaus
Early Access -kelpoisuusehdot:
- kirjallinen, allekirjoitettu ja päivätty tietoinen potilaan/vanhempien suostumus; ja alaikäisille potilaille iänmukainen suostumus (suoritetaan paikallisten määräysten mukaisesti)
- Vähintään 6-vuotiaat mies- tai naispotilaat
- Geneettisesti vahvistettu PH1-diagnoosi
- Pääsy hoitoon ja seurantaan ja pystyä noudattamaan hoidon seurantavaatimuksia
- Ei oikeutettu meneillään olevaan RNAi-terapiatutkimukseen eikä osallistu samanaikaisesti mihinkään interventiotutkimukseen
- PH1-potilaat, joita ei hoideta tyydyttävästi nykyisellä hoitotasolla; eli 24 tunnin virtsan oksalaatti (Uox) erittyminen ≥ 0,7 (millimoolia) mmol vähintään 18-vuotiailla osallistujilla tai enemmän tai vähemmän kuin (≥) 0,7 mmol per 1,73 neliömetriä (m^2) kehon pinta-alaa (BSA) osallistujat ovat alle 18-vuotiaita
- Arvioitu GFR seulonnassa ≥ 30 millilitraa minuutissa (ml/min) normalisoituna arvoon 1,73 m^2 BSA
- Ei munuaisen tai maksan siirtoa; ennen tai suunnitellaan hoitojakson aikana
- Ei dokumentoitua näyttöä systeemisen oksaloosin kliinisistä ilmenemismuodoista (mukaan lukien aiemmat verkkokalvon, sydämen tai ihon kalkkeutumat tai aiempi vakava luukipu, patologiset murtumat tai luun epämuodostumat)
- Potilas ei ole tällä hetkellä dialyysihoidossa
- Plasmaoksalaatti ≤ 30 mikromoolia litrassa (μmol/l)
- Naispotilaat, jotka eivät imetä tai raskaana
- Yksittäisen potilaan mahdollinen hyöty oikeuttaa hoidon mahdolliset riskit määräävän lääkärin arvion mukaan
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 6. elokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 7. elokuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 15. elokuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 22. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 17. heinäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Hyperoksaluria
- Hyperoksaluria, ensisijainen
Muut tutkimustunnusnumerot
- DCR-PHXC-401
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .