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Tratamento da Hiperoxalúria Primária Tipo 1 com Nedosiran

17 de julho de 2025 atualizado por: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
O objetivo deste programa é fornecer aos participantes acesso a um medicamento experimental, o nedosiran, para o tratamento da hiperoxalúria primária tipo 1 (PH1). Os participantes elegíveis podem receber nedosiran neste programa até que o medicamento esteja disponível comercialmente ou até que a Novo Nordisk encerre o programa, o que ocorrer primeiro. A Novo Nordisk pode encerrar o programa a qualquer momento por qualquer motivo, inclusive se o medicamento receber aprovação regulatória e se tornar disponível comercialmente ou se o medicamento não receber aprovação regulatória. Nedosiran será administrado uma vez por mês com uma agulha fina na coxa ou abdome. O médico do estudo pedirá ao participante para vir à clínica mensalmente. O médico do estudo pode permitir que o participante tome nedosiran em casa para auto-administração. O participante deve avisar o médico se não puder fazer uma consulta para que ela seja remarcada. Os participantes devem informar o médico do estudo sobre quaisquer medicamentos que estejam tomando, incluindo medicamentos de venda livre, vitaminas e fitoterápicos. Se algum medicamento mudar de dose ou novos medicamentos forem adicionados, os participantes devem informar o médico do estudo. O médico do estudo deve ser informado sobre qualquer problema de saúde novo ou contínuo ou qualquer alteração na saúde do participante.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Não está mais disponível

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Acesso expandido

Tipo de acesso expandido

Tipo de acesso expandido

Descreve a categoria de acesso expandido sob os regulamentos da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. Existem três tipos de acesso expandido:
  • Individual Individuais: Permite a um único paciente, com uma doença ou condição grave que não pode participar de um ensaio clínico, o acesso a um medicamento ou produto biológico que não foi aprovado pelo FDA. Esta categoria também inclui acesso em uma situação de emergência.
  • População de tamanho intermediário: permite que mais de um paciente (mas geralmente menos pacientes do que por meio de um IND/protocolo de tratamento) acesse um medicamento ou produto biológico que não tenha sido aprovado pelo FDA. Esse tipo de acesso expandido é usado quando vários pacientes com a mesma doença ou condição buscam acesso a um medicamento ou produto biológico específico que não foi aprovado pelo FDA.
  • Tratamento IND/Protocolo
  • Tratamento IND/Protocolo
    • forte>: Permite o acesso de uma grande população a um medicamento ou produto biológico que não foi aprovado pelo FDA. Este tipo de acesso expandido só pode ser fornecido se o produto já estiver sendo desenvolvido para comercialização para o mesmo uso do acesso expandido.
  • Tratamento IND/Protocolo

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Descrição

Critérios de Elegibilidade para Acesso Antecipado:

  • Consentimento informado escrito, assinado e datado do paciente/pais; e para pacientes menores de idade, consentimento adequado à idade (realizado de acordo com os regulamentos locais)
  • Pacientes do sexo masculino ou feminino com pelo menos 6 anos de idade
  • Diagnóstico geneticamente confirmado de PH1
  • Acessível para tratamento e acompanhamento e ser capaz de cumprir os requisitos de monitoramento do tratamento
  • Não elegível para um estudo de terapia de RNAi em andamento e não participando simultaneamente de qualquer estudo de pesquisa clínica intervencionista
  • Pacientes com PH1 que não são tratados satisfatoriamente com o padrão de atendimento atual; ou seja, excreção urinária de oxalato (Uox) de 24 horas ≥ 0,7 (milimoles) mmol para participantes com 18 anos ou mais, ou maior ou menor que (≥) 0,7 mmol por área de superfície corporal (BSA) de 1,73 metros quadrados (m^2) para participantes menores de 18 anos
  • GFR estimado na triagem ≥ 30 mililitros por minuto (mL/min) normalizado para 1,73 m^2 BSA
  • Sem transplante renal ou hepático; antes ou planejado dentro do período de tratamento
  • Nenhuma evidência documentada de manifestações clínicas de oxalose sistêmica (incluindo calcificações pré-existentes na retina, coração ou pele, ou história de dor óssea intensa, fraturas patológicas ou deformações ósseas)
  • Paciente não está atualmente em diálise
  • Oxalato de plasma ≤ 30 micromoles por litro (μmol/L)
  • Pacientes do sexo feminino não amamentando ou grávidas
  • O benefício potencial para o paciente individual justifica os riscos potenciais do tratamento de acordo com o julgamento do médico prescritor

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
6 de agosto de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
7 de agosto de 2023

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
15 de agosto de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
22 de julho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
17 de julho de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • DCR-PHXC-401

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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