Selkärangan lihasatrofiaa sairastaville potilaille sovitetun väsymystestin uusittavuuden arviointi (FANTASI-SMART)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
Opiskeluyhteys
- Nimi: Leonard FEASSON, MD PhD
- Puhelinnumero: +33 (0)4 77 12 03 83
- Sähköposti: leonard.feasson@chu-saint-etienne.fr
Opiskelupaikat
-
-
-
Lyon, Ranska
- Rekrytointi
- HCL - Hôpital Croix Rousse
-
Ottaa yhteyttä:
- Shams RIBAULT, MD
-
Päätutkija:
- Shams RIBAULT, MD
-
Lyon, Ranska
- Rekrytointi
- HFME - Hospices Civils de Lyon
-
Ottaa yhteyttä:
- Carole VUILLEROT, MD PhD
-
Päätutkija:
- Carole VUILLEROT, MD PhD
-
Paris, Ranska
- Rekrytointi
- Aphp - Hopital Pitie Salpetriere
-
Päätutkija:
- Tanya STOJKOVIC, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Tanya STOJKOVIC, MD
-
Alatutkija:
- Anthony BEHIN, MD
-
Alatutkija:
- Jean-Yves HOGREL, MD
-
-
France
-
Saint-Etienne, France, Ranska, 42055
- Rekrytointi
- Unités de Myologie et de Médecine du Sport
-
Ottaa yhteyttä:
- Léonard FEASSON, MD PhD
- Puhelinnumero: +33 (0)4 77 12 03 83
- Sähköposti: leonard.feasson@chu-st-etienne.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- Diana RIMAUD, engineer
- Puhelinnumero: +33 (0)477120467
- Sähköposti: diana.rimaud@chu-st-etienne.fr
-
Alatutkija:
- Vincent GAUTHERON, MD PhD
-
Alatutkija:
- Gaëlle GOUSSE, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Geneettisesti vahvistettu spinaalinen lihasatrofia
- Ikä ≥ 6 vuotta
- Ei ortopedistä leikkausta 6 kuukauden aikana ennen sisällyttämistä
- Tietoinen suostumus, jonka potilas (potilaat) tai vanhemmat / lailliset huoltajat ovat allekirjoittaneet ja potilaan suostumus
- Sairausvakuutusjärjestelmän jäsen tai edunsaaja (sisällytettäväksi Ranskassa)
Poissulkemiskriteerit:
- Muu tila, joka voi merkittävästi häiritä SMA:n arviointia ja joka ei selvästikään liity sairauteen
- Muu siihen liittyvä neurologinen sairaus
- Nivelten epämuodostumat, jotka estävät oikean ja mukavan asennon useilla eri mittalaitteilla (peukalokiristin, kädensija ja QIF-testi)
- Transkraniaalisen magneettistimulaation vasta-aihe
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Avohoitopotilaat (SMA-AMB)
Potilaan sanotaan olevan "ambulantti", jos hän pystyy kävelemään ja suorittamaan nelipäisen lihasten supistumistestin.
|
Lihassupistuksen tarttumistesti, joka koostuu ajoittaisista, toistuvista isometrisistä supistuksista, jotka kestävät 5 sekuntia maksimivoiman prosenttiosuuksilla.
Nelipäisen lihasten supistumistesti, joka koostuu ajoittaisista, toistuvista isometrisistä supistuksista, jotka kestävät 5 sekuntia maksimivoiman prosenttiosuuksilla.
|
|
Kokeellinen: Ei-ambulatoriset potilaat, jotka pystyvät tarttumaan tehokkaasti (SMA-PRE)
Potilaan sanotaan olevan "ei-ambulantti", jolla on kyky tarttua kädestä.
|
Lihassupistuksen tarttumistesti, joka koostuu ajoittaisista, toistuvista isometrisistä supistuksista, jotka kestävät 5 sekuntia maksimivoiman prosenttiosuuksilla.
Peukalon adduktiotesti, joka koostuu ajoittaisista, toistuvista isometrisistä supistuksista, jotka kestävät 5 sekuntia maksimivoiman prosenttiosuuksilla.
|
|
Kokeellinen: Ei-ambulatoriset potilaat ilman tarttumiskykyä (SMA-POU)
Potilaan sanotaan olevan "ei-ambulantti", jolla on kyky supistaa peukalo, mutta ei kykyä tarttua kädestä.
|
Peukalon adduktiotesti, joka koostuu ajoittaisista, toistuvista isometrisistä supistuksista, jotka kestävät 5 sekuntia maksimivoiman prosenttiosuuksilla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Selkärangan lihasatrofiaa sairastavien potilaiden koko populaation motoriseen tasoon mukautetun väsymystestin toteutettavuus.
Aikaikkuna: Päivä: 1
|
Toteutettavuus arvioidaan sen perusteella, kuinka potilas onnistui väsymystestin suorittamisessa: eli suorittamalla vähintään 2 lisävaihetta (eli vähintään 10 supistusta 10 %:lla maksimivoimakkuudestaan, sitten 10 supistusta 20 %:lla maksimivoimakkuudestaan).
Väsymystestin toteutettavuus validoidaan, jos vähintään 80 % potilaista pystyy suorittamaan vähintään kaksi ensimmäistä vaihetta.
|
Päivä: 1
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Väsymystesti - Kipu
Aikaikkuna: Päivä: 1
|
Väsymystestin sietokyky mitataan visuaalisella analogisella kipuasteikolla aikuisille ja FPS-R kasvoasteikolla lapsille, kuten Ranskan terveysviranomainen (HAS) suosittelee.
|
Päivä: 1
|
|
Väsyvyystesti - RPE
Aikaikkuna: Päivä: 1
|
Väsymystestin toleranssi mitataan rasituksen havainnolla (RPE) Borgin asteikolla (0 - lepo 10 - Suurin havaittu rasitus).
|
Päivä: 1
|
|
Väsymiskykytesti - AE
Aikaikkuna: Päivä: 1
|
Väsymystestin sietokyky mitataan rekisteröimällä haittatapahtumat (AE), kuten kipu, epämukavuus, kouristukset; ennen testiä, jokaisessa vaiheessa ja testin lopussa. Väsymystestin siedettävyys saavutetaan, jos vähintään 90 % potilaista pystyy suorittamaan testin ilman, että se joudutaan keskeyttämään sitä aikaisin AE-tapausten vuoksi. |
Päivä: 1
|
|
Väsyvyystestin toistettavuus
Aikaikkuna: Päivä: 1
|
Väsyvyystestin toistettavuus arvioidaan mittaamalla ja vertaamalla saman arvioijan arvioimaa suurinta tahdonvoimaa (MVC, en Nm) ja voimahäviötä.
|
Päivä: 1
|
|
Väsymisen keskus- ja reunakomponenttien toistettavuus - VA
Aikaikkuna: Päivä: 1
|
Väsymyksen keskus- ja reunakomponenttien toistettavuus arvioidaan saman arvioijan arvioiman vapaaehtoisen aktivoitumisen tason eron (% Voluntary Activation, VA) perusteella.
|
Päivä: 1
|
|
Väsymisen keskus- ja reunakomponenttien toistettavuus - magneettinen nykiminen
Aikaikkuna: Päivä: 1
|
Väsymyksen keski- ja reunaosien toistettavuus arvioidaan tutkittujen lihasten magneettisen nykimisen amplitudin erolla (% nykiminen), jonka arvioi sama arvioija.
|
Päivä: 1
|
|
Tunnettu väsymys - FACIT-F
Aikaikkuna: Päivä: 1
|
Aikuisten potilaiden havaittu väsymys mitataan FACIT-F-kyselylomakkeella (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy).
FACIT-F on yleisimmin käytetty väline väsymyksen arvioimiseen erilaisissa krooniseen väsymykseen liittyvissä kroonisissa patologioissa.
Se koostuu lyhyestä kyselylomakkeesta, jossa on 13 kysymystä, joihin potilas vastaa asteikolla 0-4. Pisteet lasketaan yhteen kääntäen negatiivisten lauseiden asteikkoa, jolloin saadaan 52 pistettä.
Mitä pienempi pistemäärä, sitä suurempi väsymys.
|
Päivä: 1
|
|
Koettu väsymys - PedsQL 4.0
Aikaikkuna: Päivä: 1
|
Koettu väsymys mitataan PedsQL 4.0 väsymyskyselylomakkeella nuorimmilla potilailla (kyselylomake 6-8-vuotiaille, 8-12-vuotiaille, 12-17-vuotiaille).
Pisteet muunnetaan asteikolla 0-100, korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintaa eli vähäisempää väsymystä.
|
Päivä: 1
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Leonard FEASSON, MD PhD, Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Selkäydinsairaudet
- Motorinen neuronitauti
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Merkit ja oireet
- Väsymys
- Selkärangan lihasatrofia
- Lapsuuden selkärangan lihasatrofiat
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- 23CH295
- ANSM (Muu tunniste: 2024-A02435-42)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .