Tutkimus MNKD-201:n turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi idiopaattista keuhkofibroosia sairastavilla potilailla

Osallistumiskriteerit:

1. On vähintään 40 ja enintään 75 vuoden ikäinen tietoisen suostumuksen antamisen aikana.
2. IPF-diagnoosi.
3. Joko ei ole saanut aiempaa hoitoa tai on parhaillaan vakioidulla pirfenidoni-hoidolla vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa.
4. FVC >45 % ja <100 % ennustetusta normaalista keskusspirometrialukijan määrittämänä seulonnan aikana.
5. Hemoglobiinilla korjattu DLCO [Käynti 1] ≥40 % ennustetusta normaalista 12 kuukauden sisällä seulonnasta. Jos historiallista DLCO:ta ei ole saatavilla ennen seulontaa, se on suoritettava seulonnan aikana ja luettava paikallisesti.
6. Paino >40 kg (>88 paunaa) seulonnan aikana.
7. Lisääntymiskykyisille naisosallistujille suostumus käyttää hyväksyttävää ehkäisyä.
8. Lapsen isäksi kykenemille miesosallistujille, jotka harrastavat seksiä lisääntymiskykyisten naisten kanssa, suostumus käyttää tutkimusprotokollan suosittelemaa ehkäisymenetelmää.
9. Kykenee suorittamaan spirometrian tutkimusmenettelyiden ja ATS-ohjeiden vaatimalla tavalla.
10. Rintakehän CT 2 vuoden sisällä seulonnasta, joka on tutkijan arvion mukaan yhdenmukainen IPF-diagnoosin kanssa.

Poissulkemiskriteerit:

1. Tunnettu selitys interstitiaaliseen keuhkosairauteen, mukaan lukien mutta ei rajoittuen säteilyyn, sarkoideoosiin, hypersensitiivisyyspneumoniittiin ja obliteroivaan bronchioliitti-organisoivaan keuhkokuumeeseen.
2. Minkä tahansa sidekudostauteen diagnoosi, mukaan lukien mutta ei rajoittuen sklerodermiaan/systemiseen skleroosiin, polymyosiittiin/dermatomyosiittiin, systeemiseen lupus erythematosukseen ja nivelreumaan, riippumatta siitä, oletetaanko sen liittyvän keuhkokuituumadiagnoosiin vai ei.
3. Merkittävä extrapulmonaalinen fysiologinen rajoitus (esim. rintakehän epämuodostuma, suuri pleuraefuusio) tutkijan määrittämänä.
4. Merkittävät sydän- ja verisuonitaudit.
5. On sairastanut äskettäin tai on parhaillaan systemaattisen infektion vallassa.
6. Edellinen sairaalahoito vahvistetusta koronataudista 2019 (COVID-19), IPF:n akuutista pahenemisesta tai mistä tahansa alahengitystieinfektiosta 3 kuukauden sisällä seulonnasta.
7. On sairastanut astmaa, lukuun ottamatta lapsuusiässä parantunutta astmaa.
8. Tunnettu obstruktiivinen keuhkosairaus.
9. Alaniniaminotransferaasi (ALT), aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai kokonaisbilirubiini >1,5-kertainen ylärajaan verrattuna (ULN) seulonnan aikana.
10. Edistynyt maksa- ja munuaistoiminta.
11. Nykyinen tai äskettäinen (30 päivän sisällä seulonnasta) nintedanibin käyttö.
12. Prednisonin käyttö ≥10 mg/vrk 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai muu merkittävä immunosuppressio.
13. Aktiivinen keuhkosyöpä (primäärinen tai metastaattinen) tai mikä tahansa syöpä, joka vaatii kemoterapiaa tai sädehoitoa 3 vuoden sisällä, lukuun ottamatta asianmukaisesti hoidettua ei-melanoomaa ihosyöpää, paikallistunutta ei-pahanlaatuista eturauhassyöpää tai kohdunkaulan in situ -karsinoomaa.
14. On osallistunut toiseen uuden kemiallisen yhdisteen, uuden laitteen tai reseptilääkkeen kliiniseen tutkimukseen 1 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
15. Nykyinen alkoholin, lääkkeiden tai huumausaineiden väärinkäyttö.
16. On menettänyt yli 400 ml verta, esim. verenluovuttajana tai verituotteiden luovuttajana, 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
17. On saanut elävän rokotteen 3 kuukauden sisällä ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta.
18. Tupakoi (mitä tahansa ainetta, mukaan lukien sähkösavukkeet ja marihuana) 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai on entinen savukkeiden tupakoitsija, joka lopetti <1 vuotta sitten.
19. Hapen tarve >3 litraa/min lepotilassa.