Luuydinsiirron tulosten parantaminen potilailla, joilla on vaikea synnynnäinen anemia
Ei-myeloablatiivinen allogeeninen perifeerinen veren mobilisoitu hematopoieettinen esiastesolunsiirto vaikeiden synnynnäisten anemioiden, mukaan lukien sirppisolutaudin (SCD) ja beeta-talassemiaan
Ihmiset, joilla on vakavia synnynnäisiä anemioita, kuten sirppisoluanemiaa ja beetatalassemiaa, on parantunut luuytimensiirrolla (BMT). Toimenpide on kuitenkin rajoitettu alle 16-vuotiaille lapsille, koska riskit ovat pienempiä lapsille kuin aikuisille.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia sellaisen BMT-hoidon käyttöä, jossa kemoterapian sijaan käytetään pientä annosta säteilyä yhdistettynä kahteen immunosuppressiiviseen lääkkeeseen. Tämän tyyppistä BMT-menetelmää kuvataan ei-myeloablatiiviseksi, mikä tarkoittaa, että se ei tuhoa potilaan luuydintä. Tämän tyyppisen BMT:n toivotaan olevan turvallinen potilaille, jotka tavallisesti jäävät toimenpiteen ulkopuolelle ikänsä ja muiden syiden vuoksi.
Osallistuakseen tähän tutkimukseen potilaiden on oltava 18–65-vuotiaita ja heillä on oltava sisarus, joka on sopiva kantasolujen luovuttaja. Standardin BMT-protokollan lisäksi tutkimukseen osallistujille tehdään lisätoimenpiteitä. Luovuttaja saa G-CSF:ää ruiskeena viiden päivän ajan; sitten hänen kantasolunsa kerätään ja pakastetaan kuukautta ennen BMT:tä. Noin kuukauden kuluttua potilaalle annetaan kaksi immuunivastetta heikentävää lääkettä, Campath 1-H ja Sirolimus, sekä yksi pieni annos koko kehon säteilytystä, minkä jälkeen luovuttajan solut infusoidaan.
Ennen kuin he osallistuvat tähän tutkimukseen, potilaat käyvät läpi seuraavat arvioinnit: fyysinen koe, verikoe, hengitystestit, sydämen toimintakokeet, rintakehän ja poskionteloiden röntgenkuvat ja luuytimen näytteenotto.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Ei-myeloablatiivisia allogeenisiä perifeerisen veren kantasolusiirtoja (PBSC) tutkitaan parhaillaan vaiheen I/II tutkimuksissa, joissa arvioidaan siirtoa, tehoa ja toksisuutta useissa siirtokeskuksissa. Alustavat tiedot ovat osoittaneet suuren täydellisen luovuttajan siirron ja suhteellisen alhaisen toksisuusprofiilin. Ei-myeloablatiivisiin siirtoihin liittyvien siirtoon liittyvien komplikaatioiden vähentynyt riski laajentaa kelpoisuutta potilaille, joilla on ei-pahanlaatuisia hematologisia sairauksia, jotka voidaan parantaa allogeenisella siirrolla; kuitenkin merkittävä toksisuus nykyisillä hoito-ohjelmilla jatkuu, mukaan lukien vakava käänteishyljintäsairaus (GVHD), joka johtaa merkittävään sairastumiseen ja kuolleisuuteen. Lisäksi sekakimerismin on osoitettu olevan riittävä indusoimaan kliinisiä remissioita lapsilla, joilla on ei-pahanlaatuisia hematologisia sairauksia ja joille tehdään tavanomaista allogeenista transplantaatiota. Siksi on kehitettävä uudempia hoito-ohjelmia, jotka soveltuvat paremmin potilaille, joilla on ei-pahanlaatuisia sairauksia, joissa ei tarvita siirrännäistä vs. leukemiavaikutusta ja joissa sekakimerismi riittää taudin parantamiseen.
Tässä protokollassa ehdotamme transplantaatiota potilaille, joilla on vakavia beetaglobiinihäiriöitä, mukaan lukien sirppisolusairaus (SCD) ja beetatalassemia, joilla on suuri riski saada komplikaatioita normaalista BMT:stä tai jotka eivät ole kelvollisia siihen. uuden immunosuppressiivisen hoito-ohjelman ilman myeloablaatiota, jolla yritetään edelleen vähentää siirtoon liittyvää sairastuvuutta/kuolleisuutta. Matalan intensiteetin ei-myeloablatiivinen hoito-ohjelma koostuu pieniannoksisesta säteilystä, alemtutsumabista (Campath) ja sirolimuusista (Rapamune) strategiana riittävän immunosuppression aikaansaamiseksi, jotta kliininen remissio on riittävä ja GVHD:n kehittymisen riski on pienempi. T-soluilla täytettyjä, luovuttajaperäisiä, granulosyyttipesäkkeitä stimuloivan tekijän (filgrastiimi, G-CSF) mobilisoituja PBSC:itä käytetään hematopoieettisen ja lymfaattisen rekonstituution määrittämiseen.
Tämän tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on hoidon onnistuminen vuoden kuluttua, joka määritellään täydellä luovuttajatyyppisellä hemoglobiinilla hemoglobiinielektroforeesilla potilailla, joilla on SCD ja verensiirrosta riippumattomaksi potilailla, joilla on beetatalassemia. Muita päätepisteitä ovat luovuttaja-isäntäkimerismin aste, joka on välttämätön siirteen eloonjäämiselle ja taudin paranemiselle pitkällä aikavälillä, akuutin ja kroonisen siirrännäis-isäntätaudin (GVHD) ilmaantuvuus, siirteen hylkimisreaktion ilmaantuvuus, siirtoon liittyvä sairastuvuus sekä sairaus. ilmainen ja yleinen selviytyminen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
- SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
VASTAANOTTAJAT:
On täytettävä yksi sairausluokka alla olevista:
SAIRAUSSpesifinen:
Potilaat, joilla on sirppisolusairaus, jolla on suuri riski saada sairauteen liittyvä sairastuvuus tai kuolleisuus, mikä määritellään palautumattomana pääteelimen vauriona (A, B, C, D tai E) tai mahdollisesti palautuvana komplikaationa, jota hydroksiurea (F) ei paranna:
A. Aivohalvaus määritellään kliinisesti merkittäväksi neurologiseksi tapahtumaksi, johon liittyy aivojen magneettikuvaus ja infarkti
TAI
epänormaali transkraniaalinen Doppler-tutkimus (suurempi tai yhtä suuri kuin 200 m/s);
TAI
B. Sirppisoluihin liittyvä munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään kreatiniinitasolla, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 1,5 kertaa normaalin yläraja ja munuaisbiopsia, joka vastaa sirppisolunefropatiaa TAI nefriittisyndroomaa TAI kreatiniinipuhdistumaa alle 60 ml/min/1,73 m(2) alle 16-vuotiaille tai alle 50 ml/min vähintään 16-vuotiaille TAI peritoneaali- tai hemodialyysihoitoa tarvitseville potilaille
TAI
Ikä on alle tai yhtä suuri kuin 5 vuoden ikä ja seerumin kreatiniinin normaalin yläraja 0,8 mg/dl
Ikä on yli 5 vuotta tai alle tai yhtä suuri kuin 10 vuotta ja seerumin kreatiniinin normaalin yläraja 1,0 mg/dl
Ikä on yli 10 vuotta ja alle 15 vuotta vanha seerumin kreatiniinin normaalin yläraja 1,2 mg/dl
Yli 15-vuotiaat ja seerumin kreatiniinin normaalin yläraja 1,3 mg/dl
C. Tricuspid regurgitant jet speed (TRV), joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 2,5 m/s potilailla, jotka ovat vähintään 18-vuotiaita vähintään 3 viikkoa vaso-okklusiivisen kriisin jälkeen, TAI
D. Toistuva kolmiosainen praipismi, joka määritellään vähintään kahdeksi erektiojaksoksi, jotka kestävät yli tai yhtä kuin 4 tuntia ja joihin liittyy paisuvainen ja corpus spongiosa, TAI
E. Sirppihepatopatia, joka määritellään JOKO ferritiininä yli 100 mcg/l TAI suorana bilirubiinina yli 0,4 mg/dl lähtötilanteessa potilailla, jotka ovat vähintään 18-vuotiaita; TAI
F. Mikä tahansa seuraavista komplikaatioista:
Vaso-okklusiivinen kriisi:
- Hydroksiurea-kelpoinen vähintään 3 sairaalahoitoa viimeisen vuoden aikana
- HSCT-kelpoinen Yli 1 sairaalahoitokerta vuodessa suurimmalla siedetyllä hydroksiureaannoksella
Akuutti rintasyndrooma (ACS):
- Hyväksytty hydroksiureaan: 2 aikaisempaa ACS:tä yli 3-vuotiaana ja astman riittävä hoito
- HSCT-kelpoinen: mikä tahansa ACS hydroksiureahoidon aikana*
Kahden tai useamman nivelen osteonekroosi:
- Hydroksiurea-kelpoinen: ja vaikuttaa merkittävästi heidän elämänlaatuunsa Karnofskyn pistemäärän 50–60 mukaan
- HSCT-kelpoinen: Ja hydroksiurea*, jossa kokonaishemoglobiini nousee alle 1 g/dl tai sikiön hemoglobiini nousee alle 2,5 kertaa lähtötasoon verrattuna
Punasolujen alloimmunisaatio:
- Hydroksiurean käyttökelpoinen: verensiirrosta riippuvainen
HSCT-kelpoinen: Kokonaishemoglobiinin nousu vähemmän htan 1 g/dl hydroksiureahoidon aikana*
- hydroksiurea suurimmalla siedetyllä annoksella
Potilaat, joilla on beetatalassemia ja joilla on asteen 2 tai 3 raudan ylikuormitus, joka määräytyy kahden tai useamman seuraavista:
- portaalifibroosi maksabiopsialla
- riittämätön kelatointihistoria (määritelty epäonnistumiseksi ylläpitää riittävää kelatoitumista desferoksamiinilla, joka aloitettiin 18 kuukauden sisällä ensimmäisestä verensiirrosta ja annetaan ihonalaisesti 8-10 tunnin ajan vähintään 5 päivänä viikossa)
- Hepatomegalia yli 2 cm kostokondriaalisen marginaalin alapuolella
EI-SAIRASpesifinen:
- Ikä yli tai yhtä suuri kuin 4 vuotta
- 6/6 HLA-yhteensopivaa perheen luovuttajaa saatavilla
- Kyky ymmärtää ja halukas allekirjoittamaan tietoinen suostumus, alaikäisiltä saatu suostumus
- Negatiivinen seerumin beeta-HCG
- Alle 16-vuotiaiden lapsipotilaiden tulee kieltäytyä myeloablatiivisesta luuytimensiirrosta
LUOVUTTAJA:
Sopivaksi ja kelpoiseksi arvioitu ja kliinisten arvioiden mukaan luovuttamaan halukas luovuttaja, joka on lisäksi valmis luovuttamaan verta tutkimukseen ja käymään neuropsykologisessa testissä. Luovuttajat arvioidaan olemassa olevien NIH:n standardikäytäntöjen ja -menettelyjen mukaisesti kliinisen luovutuksen kelpoisuuden ja soveltuvuuden määrittämiseksi erillisen NHLBI-protokollan mukaisesti. Huomaa, että osallistumista tähän tutkimukseen tarjotaan kaikille luovuttajille, mutta sitä ei vaadita luovuttajalta kantasoluluovutuksen tekemiseen, joten on mahdollista, että kaikki luovuttajat eivät osallistu tähän tutkimukseen.
POISTAMISKRITEERIT:
VASTAANOTTAJA:
(Jokainen seuraavista sulkee aiheen pois osallistumisesta)
ECOG-suorituskykytila vähintään 3 tai Lanskyn suorituskykytila alle 40.
Hiilimonoksidin (DLCO) diffuusiokapasiteetti on alle 35 %. (korjattu hemoglobiinin ja alveolaarisen tilavuuden mukaan)
Perustason happisaturaatio tai alle 85 % tai PaOa2 alle 70
Vasemman kammion ejektiofraktio: alle 35 % ECHO:n arvioiden mukaan.
Transaminaasit yli 5 kertaa iän normaalin ylärajan
Todisteet hallitsemattomista bakteeri-, virus- tai sieni-infektioista (tällä hetkellä lääkitys ja kliinisten oireiden eteneminen) kuukauden sisällä ennen hoito-ohjelman aloittamista
Suuri odotettu sairaus tai elimen vajaatoiminta, joka ei sovi yhteen PBSC-siirteen selviytymisen kanssa.
Raskaana oleva tai imettävä
Suuri ABO-epäsopivuus
LUOVUTTAJA:
Ei mitään
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osallistujat, joilla on vakavia beetaglobiinihäiriöitä allogeenisissa perifeerisen veren kantasolusiirroissa
Ei-myeloablatiivinen siirtohoitosarja, joka koostuu alemtutsumabista (1 mg/kg jaettuina annoksina), koko kehon säteilytyksestä (300 cGy), sirolimuusista ja infuusiosta manipuloimattomista filgrastiimista mobilisoituja perifeerisen veren kantasoluja ihmisen leukosyyttiantigeeniä vastaavista sisaruksista.
|
Perifeerisen veren hematopoieettisten progenitorisolujen (PBPC) siirto
Alemtutsumabi
Muut nimet:
Sirolimus
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ihmisen leukosyyttiantigeenit (HLA) vastaavat kantasolujen luovuttajat
Osallistujat saivat filgrastiimia perifeerisen veren kantasolujen mobilisoimiseksi afereesin keräämistä varten.
Kerätyt luovuttajan kantasolut infusoidaan sitten HLA-yhteensopivaan sisarukseen.
|
Luovuttaja-perifeerisen veren hematopoieettisten progenitorisolujen (PBPC) afereesi
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kokivat hoidon onnistumisen kantasolusiirron jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Niiden osallistujien määrä, joiden hoito onnistui vuoden kuluttua kantasolusiirrosta.
Hoidon onnistuminen määritellään täyden luovuttajan tyypin hemoglobiiniksi hemoglobiinielektroforeesissa sirppisolusairauspotilailla ja verensiirrosta riippumattomaksi potilailla, joilla on beetatalassemia.
|
Jopa 1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen myelooinen kimerismin taso
Aikaikkuna: jopa 2 vuotta
|
Keskimääräinen myeloidikimerismin taso osallistujilla kantasolusiirron jälkeen.
|
jopa 2 vuotta
|
|
Osallistujien määrä, jotka kehittävät akuutin siirteen vs. isäntätaudin (GVHD) asteet I, II, III, IV CIMBTR-kriteerien mukaisesti akuutin GVHD:n elinvaiheita varten.
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Osallistujien määrä, joille kehittyi Acute Graft vs Host Disease (GVHD) asteet I, II, III ja IV CIMBTR-kriteerien mukaisesti akuutin GVHD:n elinvaiheille. Arvosanat määritellään seuraavasti: Aste I: Iho = makuulopapulaarinen ihottuma < 25 % kehon pinta-alasta (BSA); Maksa = kokonaisbilirubiini 2-3 mg/dl; Alempi GI = ulosteen määrä/vrk on 500-999 ml/vrk. Aste II: Iho = ihottuma 25-50 prosentilla kehon pinta-alasta; Maksa = kokonaisbilirubiini 3,1-6,0 mg/dl; Alempi GI = Ripuli 1001-1500 ml/vrk. Aste III: Iho = ihottuma > 50 % kehon pinnasta; Maksa = kokonaisbilirubiini 6,1 - 15,0 mg/dl; Alempi GI = Ripuli > 1500 ml/vrk. Aste IV: Iho = yleistynyt erytroderma plus rakkuloiden muodostuminen; Maksa = kokonaisbilirubiini > 15 mg/dl; Alempi GI = Vaikea vatsakipu ileuksen kanssa tai ilman. Asteen I GVHD on luonnehdittu lieväksi sairaudeksi, asteen II GVHD:ksi kohtalaiseksi, asteen III vakavaksi ja asteen IV henkeä uhkaavaksi. |
Jopa 1 vuosi
|
|
Rajoitetun tai laajan kroonisen GVHD:n kehittäneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivä 100 - 3 vuotta
|
Niiden osallistujien määrä, jotka saivat aikaan rajoitetun tai laajan kroonisen siirrännäisen vs. isäntätaudin (GVHD). Rajoitetulle sairaudelle on ominaista paikallinen ihovaurio ja/tai todisteet maksan toimintahäiriöstä. Rajoitettu sairaus liittyy suotuisaan lopputulokseen ilman systeemistä hoitoa, kun taas laajan sairauden potilailla on epäsuotuisa lopputulos. Laaja krooninen GVHD määritellään GVHD:ksi, joka ilmenee päivän 100 jälkeen ja joka ei vastannut rajoitetun kroonisen GVHD:n määritelmää. Laaja-alainen sairaus esiintyy joko yleistyneenä ihosairauteena tai paikallisena ihovauriona tai maksan toimintahäiriönä sekä vähintään yhdellä seuraavista: Maksan histologia, joka osoittaa kroonista etenevää hepatiittia, siltanekroosia tai kirroosia Silmän tulehdus (Schirmerin testi alle 5 mm:n kostutuksella) (katso "Sjögrenin oireyhtymän diagnoosi ja luokittelu") Pienten sylkirauhasten tai suun limakalvojen vaurioituminen (kuten on osoitettu huuleen limakalvolla) tai limakalvobiopsianäyte) Minkä tahansa muun kohde-elimen osallisuus |
Päivä 100 - 3 vuotta
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden hoito epäonnistui
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
|
Niiden osallistujien määrä, joiden hoito epäonnistui.
Hoidon epäonnistuminen määritellään osallistujiksi, jotka kokivat siirrännäisen isäntätaudin tai sirppisolusairauden tai beetatalassemian uusiutumisen.
|
Jopa 1 vuosi
|
|
Taudista selviytyneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on sairausvapaa eloonjääminen, määriteltynä: elossa ja vailla akuutteja sirppisolusairauteen tai beetatalassemiaan liittyviä komplikaatioita.
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Osallistujien kokonaiseloonjääminen
Aikaikkuna: 1 vuosi ja 2 vuotta
|
Osallistujien kokonaiseloonjääminen vuosina 1 ja 2. Kokonaiseloonjääminen määritellään osallistujiksi, jotka ovat elossa 1 ja 2 vuoden kuluttua kantasolusiirrosta.
|
1 vuosi ja 2 vuotta
|
|
Sellaisten osallistujien määrä, jotka kokivat siirtoon liittyvän kuolleisuuden
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kokivat siirtoon liittyvän kuolleisuuden, joka määritellään kuolemaksi muista syistä kuin uusiutumisesta (kuten: GVHD, toksisuus, infektio, muut ja tuntemattomat syyt).
|
Jopa 2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: John F Tisdale, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Platt OS, Brambilla DJ, Rosse WF, Milner PF, Castro O, Steinberg MH, Klug PP. Mortality in sickle cell disease. Life expectancy and risk factors for early death. N Engl J Med. 1994 Jun 9;330(23):1639-44. doi: 10.1056/NEJM199406093302303.
- Charache S, Terrin ML, Moore RD, Dover GJ, Barton FB, Eckert SV, McMahon RP, Bonds DR. Effect of hydroxyurea on the frequency of painful crises in sickle cell anemia. Investigators of the Multicenter Study of Hydroxyurea in Sickle Cell Anemia. N Engl J Med. 1995 May 18;332(20):1317-22. doi: 10.1056/NEJM199505183322001.
- Wayne AS, Schoenike SE, Pegelow CH. Financial analysis of chronic transfusion for stroke prevention in sickle cell disease. Blood. 2000 Oct 1;96(7):2369-72.
- Hsieh MM, Fitzhugh CD, Weitzel RP, Link ME, Coles WA, Zhao X, Rodgers GP, Powell JD, Tisdale JF. Nonmyeloablative HLA-matched sibling allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for severe sickle cell phenotype. JAMA. 2014 Jul 2;312(1):48-56. doi: 10.1001/jama.2014.7192.
- Hsieh MM, Kang EM, Fitzhugh CD, Link MB, Bolan CD, Kurlander R, Childs RW, Rodgers GP, Powell JD, Tisdale JF. Allogeneic hematopoietic stem-cell transplantation for sickle cell disease. N Engl J Med. 2009 Dec 10;361(24):2309-17. doi: 10.1056/NEJMoa0904971.
- Leonard A, Furstenau D, Abraham A, Darbari DS, Nickel RS, Limerick E, Fitzhugh C, Hsieh M, Tisdale JF. Reduction in vaso-occlusive events following stem cell transplantation in patients with sickle cell disease. Blood Adv. 2023 Jan 24;7(2):227-234. doi: 10.1182/bloodadvances.2022008137.
- Kern KC, Inam Z, Hsieh MM, Tisdale JF, Fitzhugh CD, Limerick EM, Gebremeskel ASK, White T, Jordan LC, Lynch JK. Hematopoietic Stem Cell Transplant and Brain Volume Changes in Adults With Sickle Cell Disease. Neurology. 2026 Jun 9;106(11):e218050. doi: 10.1212/WNL.0000000000218050. Epub 2026 May 14.
- Inam Z, Jeffries N, Link M, Coles W, Pollack P, Luckett C, Phang O, Harvey E, Martin T, Farrey T, Tisdale JF, Hsieh MM. Two Nonmyeloablative HLA-Matched Related Donor Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation Regimens in Patients with Severe Sickle Cell Disease. Transplant Cell Ther. 2025 May;31(5):305-318. doi: 10.1016/j.jtct.2025.02.021. Epub 2025 Feb 24.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia
- Hemoglobinopatiat
- Talassemia
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Anemia, sirppisolu
- beeta-talassemia
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Aminohapot, peptidit ja proteiinit
- Proteiinit
- Orgaaniset kemikaalit
- Kirurgiset toimenpiteet, operatiivinen
- Vasta -aineet, monoklonaalinen, humanisoitu
- Vasta -aineet, monoklonaalinen
- Vasta -aineet
- Immunoglobuliinit
- Immunoproteiinit
- Veriproteiinit
- Seerumin globuliinit
- Globuliinit
- Makrolidit
- Laktotonit
- Alemtutsumabi
- Sirolimus
- Siirto
Muut tutkimustunnusnumerot
- 030170
- 03-H-0170
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .