Inhaloitavan treprostiniilinatriumin kliininen tutkimus potilailla, joilla on vaikea keuhkovaltimohypertensio (PAH) (TRIUMPH)
tiistai 12. joulukuuta 2023 päivittänyt: United Therapeutics
TRIUMPH I: Kaksoissokko lumekontrolloitu kliininen tutkimus inhaloidun treprostiniilinatriumin tehosta ja siedettävyydestä potilailla, joilla on vaikea keuhkovaltimoverenpaine
Tämä on kaksoissokkoutettu lumekontrolloitu kliininen tutkimus inhaloitavan treprostiniilin tehosta ja siedettävyydestä potilailla, joilla on vaikea keuhkoverenpainetauti.
Ensisijainen tulos on 6 minuutin kävelyetäisyyden muutos lähtötilanteesta viikkoon 12.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilaat, jotka ovat saaneet vakaata 125 mg:n annoksella kahdesti vuorokaudessa (kahdesti) bosentaania tai mitä tahansa vakaata sildenafiiliannosta vähintään kolmen kuukauden ajan ennen tutkimuksen aloittamista, satunnaistettiin saamaan joko treprostiniiliinhalaatioliuosta tai vastaavaa lumelääkettä.
Tutkimuslääkkeen anto suoritettiin inhaloimalla OPTINEB™-ultraäänisumuttimella.
Ehdotettu annosteluohjelma oli neljä kertaa päivässä heräämisen jälkeen, keskipäivällä, illalla (illallinen) ja nukkumaan mennessä.
Kun potilas oli suorittanut kahdentoista viikon tutkimusjakson, hänelle annettiin mahdollisuus ilmoittautua avoimeen jatkotutkimukseen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
235
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Brussels, Belgia, 1070
- Université Libre de Bruxelles
-
Leuven, Belgia
- University Hospital Gasthuisburg
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08036
- University of Barcelona
-
-
-
-
-
Dublin 7, Irlanti
- Pulmonary Hypertension Unit
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 31096
- Rambam Medical Center
-
Jerusalem 91120, Israel
- The Pulmonary Institute
-
Petach Tikvah 49100, Israel
- The Pulmonary Institute
-
-
-
-
-
Bologna, Italia
- Instituto Malattie dell'Apparato Vascolare
-
-
-
-
-
Graz, Itävalta
- Medical University Graz
-
-
Vienna
-
Wein, Vienna, Itävalta, 1090
- Universitatsklinikfur Innere Medizin II
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 92141
- Hospital Antoine Beclere
-
-
-
-
-
Geissen, Saksa, D-35392
- Univesitatsklinikum Giessen und Marburg GmbH
-
-
-
-
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB3 8RE
- Papworth Hospital
-
Glasgow GII 6NT, Yhdistynyt kuningaskunta
- Scottish Pulmonary Vascular Unit
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Fee Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294-0006
- University of Alabama
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
- University of Arizona
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
- UCSD Medical Center
-
Torrance, California, Yhdysvallat, 90502
- UCLA Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
- Orlando Heart Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- Kansas University Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
- Tufts Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-5853
- University of Michigan
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10003
- Bethe Israel Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15212
- Allegheny General Hospital
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232-2650
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- UTSW Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kliinisesti stabiili keuhkoverenpainetauti, joka on diagnosoitu joko idiopaattisena tai familiaalisena PAH:na, kollageeniverisuonitautiin liittyvänä PAH:na, HIV PAH:na tai anoreksigeenien aiheuttamana PAH:na, New York Heart Associationin (NYHA) luokka III tai luokka IV.
- ollut vakaalla annoksella 125 mg kahdesti vuorokaudessa (kahdesti) bosentaania TAI mitä tahansa vakaata sildenafiiliannosta vähintään kolmen kuukauden ajan ennen tutkimuksen aloittamista
- Kuuden minuutin kävelytesti (6MWT) 200–450 metrin välillä seulonnassa
- Sydämen katetrointi viimeisen 13 kuukauden aikana, mikä vastaa PAH:ta, erityisesti keskimääräinen keuhkovaltimon paine (PAPm) ≥25 mmHg (levossa), keuhkokapillaarin kiilapaine (PCWP) (tai vasemman kammion diastolinen paine) ≤15 mmHg ja keuhkovaltimovastus (PVR) >3 mmHg/l/min
- Viimeisten 12 kuukauden aikana potilaille on täytynyt olla PAH-diagnoosin mukainen rintakehän röntgenkuva
- Halua ja kykenee noudattamaan kaikkia opiskelumenetelmiä
Poissulkemiskriteerit:
- Jos harkitset raskautta, olet raskaana ja/tai imetät
- PAH johtuen muista kuin yllä olevissa sisällyttämiskriteereissä mainituista olosuhteista.
- sinulla on ollut muutoksia PAH-lääkitykseen tai se on lopetettu viimeisen kolmen kuukauden aikana, mukaan lukien mutta ei rajoittuen endoteliinireseptorin salpaajiin (ERA) tai kalsiumkanavasalpaajiin (CCB) (lukuun ottamatta antikoagulantteja)
- olet saanut prostanoideja 30 päivän aikana ennen seulontaa tai sinulle on määrä saada jotakin tutkimuksen aikana
- olet saanut mitä tahansa tutkimuslääkettä 30 päivän sisällä ennen tämän tutkimuksen aloittamista tai sinulle on määrä saada toinen tutkimuslääke tämän tutkimuksen aikana
- Sinulla on tunnettu intoleranssi jollekin lääkkeelle, erityisesti treprostiniilinatriumille tai prostanoideille
- Sinulla on lisääntynyt verenvuotoriski
- Lisää uudentyyppinen krooninen hoito (esim. erityyppinen vasodilataattori, diureetti) PAH:n hoitoon viimeisen kuukauden aikana, paitsi antikoagulantteja
- Onko sinulla tuki- ja liikuntaelinten sairaus tai jokin muu sairaus, joka rajoittaisi liikkumista.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hengitetty treprostiniili
0,9 mg/ml inhaloitavaa treprostiniilia toimitetaan 2,9 ml:n ampulleissa käytettäväksi ultraäänisumuttimessa
|
Annokset titrataan 9 hengitykseen neljä kertaa päivässä.
Jokainen hengitys tuottaa 18 mikrogramman annoksen inhaloitavaa treprostiniilia.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebo-inhalaatioliuos käytettäväksi ultraäänisumuttimessa
|
Annokset titrataan 9 hengitykseen neljä kertaa päivässä.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Huippu 6 minuutin kävelymatka
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Muutos huipun 6 minuutin kävelyetäisyydellä lähtötasosta viikkoon 12. Huippu 6MWD määriteltiin 6 minuutin kävelytestiksi (6MWT) 10-60 minuutin sisällä tutkimuslääkkeen inhalaation jälkeen
|
12 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliiniset pahenevat tapahtumat
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Kliininen paheneminen määriteltiin ensimmäiseksi kliinisen pahenemisen ilmaantuvuudeksi satunnaistamisesta ensimmäiseen kuolemaan, siirtoon, sairaalahoitoon PAH:n vuoksi tai lisähyväksytyn PAH-hoidon aloittamiseen.
|
12 viikkoa
|
|
Borgin hengenahdistuspisteet
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Borgin hengenahdistuspistemäärä on potilaan raportoitu luku välillä 0 (ei havaittua hengenahdistusta) ja 10 (maksimi havaittu hengenahdistus), joka saadaan jokaisen 6 MWT:n jälkeen.
|
12 viikkoa
|
|
New York Heart Associationin (NYHA) toiminnallinen luokitus
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Muutos NYHA-toiminnallisessa luokassa viikolla 12. NYHA-luokitukset: Luokka I – Potilaat, joilla on keuhkoverenpainetauti, mutta ilman fyysisen aktiivisuuden rajoituksia. Tavallinen fyysinen aktiivisuus ei aiheuta kohtuutonta hengenahdistusta tai väsymystä, rintakipua tai lähes pyörtymistä. Luokka II – Potilaat, joilla on keuhkoverenpainetauti, joka johtaa lievään fyysisen aktiivisuuden rajoittumiseen. Ne ovat mukavat levossa. Tavallinen fyysinen aktiivisuus aiheuttaa kohtuutonta hengenahdistusta tai väsymystä, rintakipua tai lähes pyörtymistä. Luokka III – Potilaat, joilla on keuhkoverenpainetauti, joka johtaa huomattavaan fyysisen aktiivisuuden rajoittumiseen. Ne ovat mukavat levossa. Tavallista vähäisempi toiminta aiheuttaa kohtuutonta hengenahdistusta tai väsymystä, rintakipua tai lähes pyörtymistä. Luokka IV – keuhkoverenpainetautia sairastavat potilaat, jotka eivät kykene harjoittamaan fyysistä toimintaa ilman oireita. Näillä potilailla on merkkejä oikeanpuoleisesta sydämen vajaatoiminnasta. Hengenahdistusta ja/tai väsymystä voi esiintyä jopa levossa. Epämukavuutta lisää mikä tahansa fyysinen aktiivisuus. |
12 viikkoa
|
|
Alin 6MWD viikolla 12
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Muutos 6MWD:ssä lähtötasosta alimmalle tasolle 6MWD viikolla 12. Alin määriteltiin 6MWT:ksi, joka suoritettiin vähintään 4 tuntia tutkimuslääkkeen inhalaation jälkeen.
|
12 viikkoa
|
|
Huippu 6 MWD viikolla 6
Aikaikkuna: 6 viikkoa
|
Muutos huipun 6MWD:ssä lähtötilanteen ja viikon 6 välillä.
|
6 viikkoa
|
|
Elämänlaatu (Minnesota Living With Heart Failure)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Minnesota Living With Heart Failure (MLWHF) -kyselylomakkeella mitattu elämänlaatu arvioitiin lähtötilanteessa ja viikolla 12.
MLWHF-kysely koostuu 21 kysymyksestä, jotka arvioivat, kuinka potilaan sydämen vajaatoiminta on estänyt potilaan elämää haluamallaan tavalla määritellyn ajanjakson aikana.
Potilas arvosteli jokaisen kysymyksen numeerisella arvolla välillä 0 (ei/ei mitään) ja 5 (erittäin paljon).
Nämä pisteet laskettiin sitten yhteen 21 kysymyksen kesken maailmanlaajuiseksi pisteeksi.
Maailmanlaajuiset pisteet vaihtelivat 0-105.
Nämä kysymykset ryhmiteltiin edelleen fyysisiin (8 kysymyksistä) ja emotionaalisiin (5 kysymyksistä) ulottuvuuksiin, jotta voitaisiin edelleen karakterisoida sydämen vajaatoiminnan vaikutusta potilaan elämään.
Fyysiset pisteet vaihtelivat välillä 0-40 ja emotionaaliset pisteet 0-25.
Kaikissa kolmessa kategoriassa mitä pienempi pistemäärä, sitä parempi tulos.
Arvot esitetään muutoksena perustasosta.
|
12 viikkoa
|
|
Muutos PAH:n merkkeissä ja oireissa
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
PAH:n merkit ja oireet (voimakas P2-ääni, askites, oikean kammion S3-ääni, hengenahdistus, oikean kammion S4-ääni, ortopnea, oikean kammion kohoaminen, huimaus, kolmilihasten vajaatoiminnan sivuäänet, pyörtyminen, keuhkojen vajaatoiminnan sivuäänet, rintakipu, sydämentykytys, sydämentykytys , kaulalaskimon turvotus 45 asteessa, väsymys, turvotus) arvioitiin lähtötilanteessa ja viikolla 12.
Jokaisen merkin ja oireen tila ("poissa" tai "läsnä") arvioitiin jokaisella käynnillä.
Omien ja oireiden yleisen muutoksen arvioimiseksi lähtötasosta annettiin "1" jokaiselle merkille ja oireelle, joka oli "läsnä" viikolla 12, mutta "poissa" lähtötasolla, "-1" annettiin kullekin merkille ja oire, joka oli "poissa" viikolla 12, mutta oli "läsnä" lähtötasolla, ja "0" määritettiin ilman muutosta.
Kokonaismuutospisteet kussakin perustilanteen jälkeisessä arvioinnissa laskettiin sitten summaamalla nämä arvot kaikkien merkkien ja oireiden osalta.
Kokonaismuutospistemäärä voi vaihdella välillä -17 ja 17.
|
12 viikkoa
|
|
N-terminaalinen Pro-B-tyypin natriureettinen peptidi (NT Pro-BNP)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Muutos NT pro-BNP:ssä lähtötasosta viikkoon 12. Potilailta kerättiin plasmanäytteet lähtötilanteessa ja viikolla 12, jotta voidaan mitata mikä tahansa muutos ajan kuluessa tämän biomarkkerin kiertävissä plasmatasoissa.
|
12 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2005
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. lokakuuta 2007
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. lokakuuta 2007
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 2. syyskuuta 2005
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 2. syyskuuta 2005
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Keskiviikko 7. syyskuuta 2005
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 2. tammikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. joulukuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. heinäkuuta 2013
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LRX-TRIUMPH 001
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .