Zavescan (Miglustaatin) farmakokinetiikka, turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on infantiilialkuinen gangliosidoosi: kerta- ja vakaan tilan suun kautta otettavat annokset
maanantai 5. toukokuuta 2008 päivittänyt: Children's National Research Institute
Zavescan (Miglustaatin) farmakokinetiikka, turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on infantiili GM2-gangliosidoosi: kerta- ja vakaan tilan suun kautta otettavat annokset
Haluamme nähdä, onko Zavesca (tai miglustaatti) turvallinen ja voivatko ne potilaat, joilla on akuutti infantiilisesti alkava GM2-gangliosidoosi – klassinen Tay-Sachs ja infantiilisesti alkava Sandhoffin tauti, sietää sitä.
Tiedämme, että miglustaatti estää GM2-gangliosidin muodostumista, yhdistettä, joka varastoituu Tay-Sachsin ja Sandhoffin tautia sairastavien lasten aivoihin.
Koska miglustaatti estää gangliosidin synteesiä, se saattaa pystyä vähentämään kliinisten oireiden ilmaantumista tai viivästyttämään niiden ilmaantumista.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Erityiset tavoitteet
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on tutkia ZAVESCA®:n (miglustaatti, OGT918) farmakokinetiikkaa kerta-annoksena ja vakaassa tilassa infantiileilla potilailla, joilla on GM2-gangliosidoosi. Toissijaisina tavoitteina on arvioida miglustaatin kerta- ja toistuvien annosten siedettävyyttä ja turvallisuutta sekä seurata taudin etenemistä fyysisten ja kehitysarviointien sekä sairauskohtaisten biomarkkerien avulla.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
10
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
10 kuukautta - 3 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- GM2-gangliosidoosin diagnoosi, joka on vahvistettu osoittamalla syvällinen -heksosaminidaasi A:n tai A & B:n puutos perifeerisen veren leukosyyteissä tai viljellyissä ihon fibroblasteissa, edellisen vuoden aikana alle 2-vuotiailla ei-luuydinsiirteen saajilla, tai ennen kantasolusiirtoa alle 5-vuotiaille stabiilisti siirretyille potilaille.
- Taudin tyypilliset kliiniset oireet alkavat ennen 9 kuukauden ikää.
- Normaali munuaisten ja maksan toiminta.
- Vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit
- Potilaat, jotka eivät pysty noudattamaan tämän protokollan tutkimusmenetelmiä, mukaan lukien kieltäytyminen nielemästä tutkimuslääkkeen maun peittämiseen käytettyä ruokaa ja joiden vanhemmat eivät ole halukkaita antamaan lääkettä nenä-mahaletkun tai gastrostomialetkun kautta.
- Potilaat, jotka saavat muita tutkimusaineita 3 kuukauden sisällä tutkimuksen aloittamisesta.
- Potilaat, joilla on anemia (hemoglobiini < 11 g/dl ja/tai hematokriitti < 34 %)
- Potilaat, joilla on ollut merkittäviä maha-suolikanavan häiriöitä, mukaan lukien kliinisesti merkittävä ripuli (> 3 nestemäistä ulostetta päivässä > 7 päivän ajan), ilman määritettävissä olevaa syytä 3 kuukauden sisällä lähtötilanteesta.
- Potilaat, joilla on suuri todennäköisyys kuolla tutkimuksen 6 kuukauden arviointijakson aikana.
- Potilaat, joiden katsotaan tutkijan mielestä (jostain syystä) sopimattomiksi tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
|---|
|
Biomarkkerit (GM2-gangliosidin taso, kitotriosidaasiaktiivisuus, anti-GM2-vasta-aineet) plasmassa, seerumissa ja aivo-selkäydinnesteessä mitataan ensimmäisellä käynnillä (saapumisjakso), viikolla 13 ja viikolla 25.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
|---|
|
Neurofysiologinen arviointi – EEG- ja BEAR-testit tehdään ensimmäisellä käynnillä (saapumisaika), viikolla 13 ja viikolla 25.
|
|
Oftalmologinen arviointi - "kirsikanpunaisen" makulan muutosten vertailu tehdään ensimmäisellä käynnillä (saapumisaika) ja viikolla 25.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Cynthia J TIfft, MD, PhD, Children's National Research Institute
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. heinäkuuta 2004
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. elokuuta 2007
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. elokuuta 2007
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 2. toukokuuta 2008
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 5. toukokuuta 2008
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 6. toukokuuta 2008
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Tiistai 6. toukokuuta 2008
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 5. toukokuuta 2008
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. heinäkuuta 2005
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Gangliosidoosit
- Gangliosidoosit, GM2
- Tay-Sachsin tauti
- Sandhoffin tauti
- Hypoglykeemiset aineet
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Viruksenvastaiset aineet
- Entsyymin estäjät
- HIV-vastaiset aineet
- Antiretroviraaliset aineet
- Glykosidihydrolaasin estäjät
- Miglustat
Muut tutkimustunnusnumerot
- 3445
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .