Eculizumab-lisähoito NMOSD:n akuutissa vaiheessa: monikeskuksellinen prospektiivinen todellisen maailman tutkimus (ETA/PETA-NMOSD-tutkimus) (ETA/PETA-NMOSD)

Ottaen mukaan kriteerit:

1. Ikä: 18 - 65 vuotta, sukupuoli ei rajoitettu.
2. Potilaat, jotka täyttävät NMOSD:n diagnoosikriteerit, jotka on asettanut kansainvälinen paneeli NMO-diagnoosille (IPND) vuonna 2015, ja joilla on positiivinen seerumin AQP4-IgG (CBA-menetelmällä tai elävän solun menetelmällä).
3. NMOSD-ON:n akuutti vaihe, määriteltynä uudeksi tai pahenevaksi optisen hermon toimintahäiriöksi (näöntarkkuuden lasku, jota seuraa tai ei silmän kipu ja näökenttäpuute), jonka alkamisjakso on ≤ 21 päivää, ja selkeät todisteet uudesta tai toistuvasta optisen hermon vauriosta kuvantamisessa (uudet tai laajentuneet T2WI-leesiot, joissa on vahvistus); parhaan korjatun näöntarkkuuden (BCVA) akuuttisen NMOSD-ON-vaiheen aikana (jos molemmat silmät ovat samanaikaisesti vaikutettuja, huonompi silmä otetaan huomioon) laskee yli 0,3:sta ≤ 0,1:een.
4. NMOSD-TM:n akuutti vaihe, määriteltynä uudeksi tai pahenevaksi selkäytimen toimintahäiriöksi (raajojen heikkous tai puutuminen, jota seuraa tai ei virtsa- ja ulostamisongelmat), jonka alkamisjakso on ≤ 21 päivää, ja selkeät todisteet uudesta tai toistuvasta selkäytimen vauriosta kuvantamisessa (uudet tai laajentuneet T2WI-leesiot, joissa on vahvistus); EDSS-pisteet NMOSD-TM:n akuutin vaiheen aikana nousevat ≤ 4,0:sta ≥ 6,0:een.
5. Kliinisen puhkeamisen ja toistumisen määrittäminen vaatii yksimielisen arvion jokaiselta keskukselta ja keskuskomitealta (itsenäinen kolmen henkilön ryhmä).
6. Suostuu saamaan meningokokkirokotteen tai käyttämään ekulitsumabbia lääkityksen aikana ja 2 viikkoa sen jälkeen.
7. Allekirjoittaa tietoon perustuvan suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

1. Optisen hermon tai selkäytimen vaurio muiden ei-NMOSD-liittyvien tekijöiden vuoksi.

2. Poikkeavat laboratorioindikaattorit, jotka on poissuljettava osallistujista, sisältävät, mutta eivät rajoitu seuraaviin indikaattoreihin:

   Neutrofiilit < 1,5 × 109/L, Hemoglobiini < 90g/L, Verihiutaleiden lukumäärä < 75 × 109/L; Seerumin kreatiniini > 1,5 × ULN, Kokonaisbilirubiini > 1,5 × ULN, Aspartiaattiaminotransferaasi (AST) > 1,5 × ULN, Alaniamiinitransferaasi (ALT) > 1,5 × ULN, Emäksinen fosfataasi > 2 × ULN； HbA1c > 8 % (diabeetikoille); GFR < 60 mL/minuutti/1,73m2.

3. Raskaana olevat tai imettävät naiset sekä ne, jotka suunnittelevat tulevan raskaaksi tutkimusjakson aikana.
4. Ne, jotka ovat saaneet PE/IA/IVIG/FcRn/B-solun poisto/C5/IL-6-hoitoa 1 kuukautta ennen osallistumista.
5. Aktiiviset infektiot: aktiivinen hepatiitti B, hepatiitti C, syfilis tai HIV-infektio; aktiiviset systemaattiset infektiot tai immuunipuutosairaudet; lieventämättömät meningokokki-infektiot aivokalvoissa tai potilaat, joilla on vakavia infektioita, jotka eivät voi käyttää immunosuppressiivisia lääkkeitä.
6. Potilaat, joilla on vakavia sisäisiä tai ulkoisia sairauksia (ei rajoitu esimerkiksi sydämen vajaatoimintaan, epävakaaseen rintakipuun, hengitysvajaatoimintaan, keuhkojen vajaatoimintaan, kakeksiaan, elintensiirtoihin jne.).
7. Ne, joilla on ollut tai on tällä hetkellä hoitamaton pahanlaatuinen kasvain, jota ei ole hyvin kontrolloitu.
8. Potilaat, joilla on vakavia fyysisiä tai henkisiä sairauksia, jotka saattavat vaikuttaa tutkimuksen sujuvan toteuttamiseen.
9. Potilaat, joilla tiedetään olevan allergiaa monoklonaalisiin lääkkeisiin, hiiren proteiineihin tai mihinkään apuaineisiin.
10. Potilaat, jotka eivät siedä metylprednisolonia tai gammaglobuliinia.
11. Potilaat, jotka eivät voi suorittaa magneettikuvauksen vahvistetun seulonnan.
12. Potilaat, jotka osallistuvat muihin interventiivisiin kliinisiin tutkimuksiin.
13. Potilaat, jotka eivät ymmärrä kyselylomakkeen kysymyksiä tai eivät osaa yhteistyötä kyselytutkimuksen kanssa.
14. Tilanteet, joissa tutkimusryhmä kollektiivisesti katsoo sopimattomaksi osallistua tähän tutkimukseen.