Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Aiempien rAvPAL-PEG-protokollien pitkäaikainen laajentaminen kohteissa, joissa on PKU (PAL-003)

keskiviikko 15. syyskuuta 2021 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Vaiheen 2, avoimen annoksenhakututkimuksen pitkäaikainen jatkaminen useiden ihonalaisten rAvPAL-PEG-annosten turvallisuuden, tehokkuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on PKU

Tämä tutkimus on jatkoa aiemmille rAvPAL-PEG-tutkimuksille. rAvPAL-PEG:n antoa jatketaan sen arvioimiseksi, onko rAvPAL-PEG:n pitkäaikainen annostelu turvallista ja voiko se ylläpitää alentuneita veren Phe-pitoisuuksia PKU-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

PAL-003 on suunniteltu arvioimaan pitkäaikaista hoitoa potilaille, jotka jatkavat rAvPAL-PEG:n käyttöä. Koehenkilöiden aiempi rAvPAL-PEG-annostelu jatkuu PAL-003:ssa. PAL-003:ssa kunkin kohteen annosta säädetään tarpeen mukaan, jotta veren Phe-pitoisuudet saavutetaan 60-600 µmol/l tai säilytetään. rAvPAL-PEG-annos perustuu joko potilaan painoon tai se on kiinteä annos (potilaat, jotka ovat pitäneet veren Phe-tasot arvossa 60-600 µmol/L vähintään 2 peräkkäisen viikon ajan ja jotka ovat pitäneet rAvPAL-PEG-annoksen vakaana vähintään 2 peräkkäistä viikkoa). Annokset arvioidaan yksilöllisesti.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

68

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • University of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
        • Albany Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 55 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • On täytynyt suorittaa osallistuminen aikaisempiin rAvPAL-PEG-tutkimuksiin.
  • Haluaa ja pystyä antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen tai, jos osallistujat ovat alle 18-vuotiaita, antamaan kirjallisen suostumuksen (tarvittaessa) ja vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on tarkistettu selitetty ja ennen kaikkia tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.
  • Halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia opiskelumenettelyjä.
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja heidän on oltava valmiita tekemään lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana. Naisia, joita ei pidetä hedelmällisessä iässä, ovat naiset, jotka ovat olleet vaihdevuosissa vähintään 2 vuotta tai joilla on ollut munanjohdinsidonta vähintään 1 vuosi ennen seulontatutkimusta tai joilla on ollut täydellinen kohdunpoisto.
  • Seksuaalisesti aktiivisten koehenkilöiden on oltava valmiita käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää tutkimukseen osallistuessaan.
  • Säilytetty vakaa ruokavalio.
  • Yleisesti hyvässä kunnossa, minkä osoittavat fyysinen tarkastus, kliiniset laboratorioarviot (hematologia, kemia ja virtsaanalyysi) ja EKG (EKG) seulonnassa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Minkä tahansa tutkimustuotteen (lukuun ottamatta rAvPAL-PEG:tä) tai tutkittavan lääkinnällisen laitteen käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai minkä tahansa tutkimusaineen vaatimus ennen kaikkien suunniteltujen tutkimusarviointien suorittamista.
  • Minkä tahansa lääkkeen käyttö, joka on tarkoitettu PKU:n hoitoon 14 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista.
  • PEG:tä sisältävien injektoivien lääkkeiden (muiden kuin rAvPAL-PEG:n), mukaan lukien Depo-Provera, käyttö tai suunniteltu käyttö tutkimukseen osallistumisen aikana.
  • Aikaisempi reaktio, joka sisälsi systeemisiä oireita (esim. yleistynyt nokkosihottuma, hengitys- tai maha-suolikanavan ongelmat, hypotensio, angioödeema, anafylaksia) rAvPAL-PEG:lle tai PEG:tä sisältävälle tuotteelle.
  • Raskaana tai imetyksen aikana Seulonta tai raskaaksi tulemisen suunnitteleminen (itse tai kumppani) tai imetys milloin tahansa tutkimuksen aikana. Samanaikainen sairaus tai tila, joka häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai turvallisuutta (esim. kliinisesti merkittävien sydän- ja verisuonisairauksien, keuhkojen, maksa-, munuais-, hematologinen, maha-suolikanavan, endokriininen, immunologinen, dermatologinen, neurologinen, onkologinen tai psykiatrinen sairaus).
  • Mikä tahansa tila, joka PI:n näkemyksen mukaan asettaa potilaan suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai tutkimuksen suorittamatta jättämisestä.
  • Tunnettu yliherkkyys rAvPAL-PEG:lle tai sen apuaineille, mukaan lukien yliherkkyysreaktiot, jotka vaativat aikaisempien rAvPAL-PEG-tutkimusten lopettamista.
  • Alaniiniaminotransferaasin (ALT) pitoisuus > 2 kertaa normaalin yläraja.
  • Kreatiniini > 1,5 kertaa normaalin yläraja.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG eri annoksina riippuen turvallisuudesta ja tehosta.
Lääke: rAvPAL-PEG
Annosten suunnitellaan olevan samalla alueella kuin PAL-002:ssa tai PAL-004:ssä testatut, ja sitten niitä muutetaan joko lisäämällä tai pienentämällä annosta noudattaen ylärajaa 5,0 mg/kg:aan asti tai 375 mg:aan/viikko. , ottaen huomioon kunkin koehenkilön turvallisuuteen ja tehokkuuteen liittyvät henkilökohtaiset vastaukset.
Muut nimet:
  • Pegvaliase

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta veren fenyylialaniinin (Phe) pitoisuudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja muutos lähtötilanteesta viikkoon 48, viikkoon 96, viikkoon 144, viikkoon 216 ja viikkoon 240
Veren Phe-pitoisuus (muutos lähtötilanteesta) ja päiväannos PAL-003-potilailla luonteen mukaan (PAL-003-populaatio)
Lähtötilanteessa ja muutos lähtötilanteesta viikkoon 48, viikkoon 96, viikkoon 144, viikkoon 216 ja viikkoon 240

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokinetiikka - Plasma Pegvaliase -pitoisuus
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa viikko 48, viikko 96, viikko 144, viikko 216 ja viikko 240
Pegvaliaasin vakaan tilan farmakokinetiikka (PK) mitattiin henkilöillä, jotka ovat saavuttaneet ja ylläpitäneet tavoiteveren Phe-arvoa
Lähtötilanteessa viikko 48, viikko 96, viikko 144, viikko 216 ja viikko 240
Potilaiden määrä, joilla on hoitoa emergent Adverse Events (TEAE)
Aikaikkuna: Jopa 109 kuukautta.
Hoidon aiheuttama haittavaikutus määriteltiin mitä tahansa haittavaikutukseksi (AE), joka ilmeni äskettäin tai paheni vaikeusasteeltaan tutkimuslääkkeen aloittamisen jälkeen, kunnes 4 viikkoa viimeisen pegvaliase-annoksen (PAL-003) jälkeen.
Jopa 109 kuukautta.
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on positiivinen PEG IgG -vasta-aine
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja muutos lähtötilanteesta viikkoon 24, viikko 52, viikko 104 ja viikko 156
IgG-vasta-aineiden läsnäolo PEG:tä (polyetyleeniglykolia) vastaan ​​mitataan yliajan
Lähtötilanteessa ja muutos lähtötilanteesta viikkoon 24, viikko 52, viikko 104 ja viikko 156
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on positiivinen PAL IgG -vasta-aine
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja muutos lähtötilanteesta viikkoon 24, viikko 52, viikko 104 ja viikko 156
PAL-vasta-aineiden (fenyylialaniiniammoniakylaasi) vastaisten IgG-vasta-aineiden esiintyminen mitataan yliajan
Lähtötilanteessa ja muutos lähtötilanteesta viikkoon 24, viikko 52, viikko 104 ja viikko 156

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Keskiviikko 13. tammikuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 31. tammikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 31. tammikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 18. kesäkuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 18. kesäkuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 19. kesäkuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 12. lokakuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. syyskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. syyskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PAL-003

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa