Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långsiktig förlängning av tidigare rAvPAL-PEG-protokoll i ämnen med PKU (PAL-003)

15 september 2021 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical

Långsiktig förlängning av en öppen fas 2-studie för att utvärdera säkerheten, effekten och tolerabiliteten av flera subkutana doser av rAvPAL-PEG hos patienter med PKU

Denna studie är en förlängning av tidigare rAvPAL-PEG-studier. Administrering av rAvPAL-PEG kommer att fortsätta för att bedöma om långtidsdosering av rAvPAL-PEG är säker och kan upprätthålla minskade Phe-koncentrationer i blodet hos PKU-patienter.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

PAL-003 är utformad för att utvärdera långtidsbehandling av patienter som fortsätter att ta rAvPAL-PEG. Försökspersoners tidigare rAvPAL-PEG-dosering kommer att fortsätta i PAL-003. I PAL-003 kommer varje individs dos att justeras efter behov för att uppnå eller bibehålla Phe-koncentrationer i blodet på 60-600 µmol/L. rAvPAL-PEG-dosen kommer att baseras på antingen patientens vikt eller kommer att vara en fast dos (försökspersoner som har bibehållit blodets Phe-nivåer på 60-600 µmol/L under minst 2 veckor i följd och som har bibehållit en stabil rAvPAL-PEG-dos för minst 2 veckor i följd). Doserna kommer att utvärderas på individuell basis.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

68

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • University of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65212
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Förenta staterna, 12208
        • Albany Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 55 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Måste ha genomfört deltagande i tidigare rAvPAL-PEG-studier.
  • Villig och kan ge skriftligt, undertecknat informerat samtycke, eller, när det gäller deltagare under 18 år, ge skriftligt samtycke (om så krävs) och skriftligt informerat samtycke av en förälder eller vårdnadshavare, efter att studiens karaktär har blivit förklaras och före eventuella forskningsrelaterade procedurer.
  • Villig och kan följa alla studieprocedurer.
  • Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid screening och vara villiga att ta ytterligare graviditetstest under studien. Kvinnor som inte anses vara i fertil ålder inkluderar de som har varit i klimakteriet i minst 2 år, eller haft tubal ligering minst 1 år före screening, eller som har genomgått total hysterektomi.
  • Sexuellt aktiva försökspersoner måste vara villiga att använda en acceptabel preventivmetod medan de deltar i studien.
  • Upprätthållit en stabil kost.
  • Vid allmänt god hälsa, vilket framgår av fysisk undersökning, kliniska laboratorieutvärderingar (hematologi, kemi och urinanalys) och elektrokardiogram (EKG) vid screening.

Exklusions kriterier:

  • Användning av någon prövningsprodukt (med undantag för rAvPAL-PEG) eller medicinsk utrustning för prövning inom 30 dagar före screening, eller krav på något prövningsmedel innan alla planerade studiebedömningar slutförs.
  • Användning av något läkemedel som är avsett att behandla PKU inom 14 dagar före administrering av studieläkemedlet.
  • Användning eller planerad användning av injicerbara läkemedel som innehåller PEG (annat än rAvPAL-PEG), inklusive Depo-Provera under studiedeltagandet.
  • En tidigare reaktion som inkluderade systemiska symtom (t.ex. generaliserade nässelfeber, andnings- eller gastrointestinala problem, hypotoni, angioödem, anafylaxi) på rAvPAL-PEG eller en PEG-innehållande produkt.
  • Gravid eller ammande vid Screening eller planerar att bli gravid (själv eller partner) eller att amma när som helst under studien. Samtidig sjukdom eller tillstånd som skulle störa studiedeltagandet eller säkerheten (t.ex. historia eller förekomst av kliniskt signifikant kardiovaskulär, pulmonell, lever, njure, hematologisk, gastrointestinal, endokrin, immunologisk, dermatologisk, neurologisk, onkologisk eller psykiatrisk sjukdom).
  • Varje tillstånd som, enligt PI:s uppfattning, utsätter försökspersonen för hög risk för dålig behandlingsföljsamhet eller att inte slutföra studien.
  • Känd överkänslighet mot rAvPAL-PEG eller dess hjälpämnen, inklusive överkänslighetsreaktioner som krävde tidig avslutning från tidigare rAvPAL-PEG-studier.
  • Koncentration av alaninaminotransferas (ALAT) > 2 gånger den övre normalgränsen.
  • Kreatinin > 1,5 gånger den övre normalgränsen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG i varierande doser beroende på säkerhet och effekt.
Läkemedel: rAvPAL-PEG
Doserna är planerade att ligga i samma intervall som de som testades i PAL-002 eller PAL-004 och sedan modifieras antingen genom att öka eller minska dosen, hålla sig till en övre gräns på upp till 5,0 mg/kg per vecka eller 375 mg/vecka , med hänsyn till varje individs individuella svar relaterade till säkerhet och effekt.
Andra namn:
  • Pegvaliase

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i koncentrationen av fenylalanin (Phe) i blodet
Tidsram: Vid baslinje och ändra från baslinje till vecka 48, vecka 96, vecka 144, vecka 216 och vecka 240
Phe-koncentration i blodet (förändring från baslinjen) och daglig dos i PAL-003-personer efter disposition (PAL-003-population)
Vid baslinje och ändra från baslinje till vecka 48, vecka 96, vecka 144, vecka 216 och vecka 240

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Farmakokinetik-plasma-pegvaliaskoncentration
Tidsram: Vid baslinjen, vecka 48, vecka 96, vecka 144, vecka 216 och vecka 240
Steady-state farmakokinetik (PK) för pegvalias mättes hos försökspersoner som har uppnått och bibehållit målvärde för Phe i blodet
Vid baslinjen, vecka 48, vecka 96, vecka 144, vecka 216 och vecka 240
Antal försökspersoner med behandling Emergent Adverse Events (TEAE)
Tidsram: Upp till 109 månader.
En behandlingsuppkommande biverkning definierades som varje biverkning (AE) som nyligen uppträdde eller förvärrades i svårighetsgrad efter påbörjad studieläkemedel fram till 4 veckor efter sista dosen av pegvalias (PAL-003)
Upp till 109 månader.
Andel deltagare med positiv PEG IgG-antikropp
Tidsram: Vid baslinje och byt från baslinje till vecka 24, vecka 52, vecka 104 och vecka 156
Närvaron av IgG-antikroppar mot PEG (polyetylenglykol) mäts övertid
Vid baslinje och byt från baslinje till vecka 24, vecka 52, vecka 104 och vecka 156
Andel deltagare med positiv PAL IgG-antikropp
Tidsram: Vid baslinje och byt från baslinje till vecka 24, vecka 52, vecka 104 och vecka 156
Förekomsten av IgG-antikroppar mot PAL (fenylalanin ammoniaklyas) mäts övertid
Vid baslinje och byt från baslinje till vecka 24, vecka 52, vecka 104 och vecka 156

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

13 januari 2010

Primärt slutförande (FAKTISK)

31 januari 2019

Avslutad studie (FAKTISK)

31 januari 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 juni 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 juni 2009

Första postat (UPPSKATTA)

19 juni 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

12 oktober 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 september 2021

Senast verifierad

1 september 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PAL-003

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på rAvPAL-PEG

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera