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PKU 受试者先前 rAvPAL-PEG 方案的长期扩展 (PAL-003)

2021年9月15日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

2 期开放标签剂量探索研究的长期扩展，以评估 PKU 受试者多次皮下注射 rAvPAL-PEG 的安全性、有效性和耐受性

本研究是先前 rAvPAL-PEG 研究的延伸。 将继续给予 rAvPAL-PEG 以评估长期服用 rAvPAL-PEG 是否安全以及是否可以维持 PKU 受试者血液 Phe 浓度降低。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

PAL-003旨在评估继续服用 rAvPAL-PEG 的受试者的长期治疗。 受试者之前的 rAvPAL-PEG 给药将在 PAL-003 中继续。 在 PAL-003 中，每个受试者的剂量将根据需要进行调整，以达到或维持 60-600 µmol/L 的血液 Phe 浓度。 rAvPAL-PEG 剂量将基于受试者的体重或将是固定剂量（至少连续 2 周将血液 Phe 水平维持在 60-600 µmol/L 并且维持稳定的 rAvPAL-PEG 剂量达至少连续 2 周）。 剂量将根据个人情况进行评估。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

68

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
        • University of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、美国、65212
        • University of Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国、68198
        • Nebraska Medical Center
    • New York
      • Albany、New York、美国、12208
        • Albany Medical Center
      • New York、New York、美国、10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84108
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Medical College of Wisconsin

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

16年 至 55年 (成人、孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 必须已完成参与之前的 rAvPAL-PEG 研究。
  • 愿意并能够提供书面的、签署的知情同意书，或者，对于 18 岁以下的参与者，在研究的性质确定后，提供父母或法定监护人的书面同意书（如果需要）和书面知情同意书解释，并在任何与研究相关的程序之前。
  • 愿意并能够遵守所有学习程序。
  • 有生育能力的女性必须在筛选时妊娠试验呈阴性，并且愿意在研究期间进行额外的妊娠试验。 被认为不具有生育能力的女性包括已绝经至少 2 年，或在筛选前至少 1 年进行过输卵管结扎，或进行过全子宫切除术的女性。
  • 性活跃的受试者在参与研究时必须愿意使用可接受的避孕方法。
  • 保持稳定的饮食。
  • 体格检查、临床实验室评估（血液学、化学和尿液分析）和筛选时的心电图 (ECG) 证明总体健康状况良好。

排除标准：

  • 在筛选前 30 天内使用任何研究产品（rAvPAL-PEG 除外）或研究医疗设备，或在完成所有计划的研究评估之前需要任何研究药物。
  • 在研究药物给药前 14 天内使用任何旨在治疗 PKU 的药物。
  • 在参与研究期间使用或计划使用任何含有 PEG 的注射药物（rAvPAL-PEG 除外），包括 Depo-Provera。
  • 先前对 rAvPAL-PEG 或含 PEG 产品的反应，包括全身症状（例如全身性荨麻疹、呼吸或胃肠道问题、低血压、血管性水肿、过敏反应）。
  • 怀孕或哺乳期筛选或计划怀孕（自己或伴侣）或在研究期间的任何时间进行母乳喂养。会影响研究参与或安全性的并发疾病或状况（例如，有临床意义的心血管、肺、肝、肾、血液、胃肠道、内分泌、免疫、皮肤、神经、肿瘤或精神疾病）。
  • 在 PI 看来，任何使受试者处于治疗依从性差或未完成研究的高风险的情况。
  • 已知对 rAvPAL-PEG 或其赋形剂过敏，包括需要提前终止先前 rAvPAL-PEG 研究的超敏反应。
  • 丙氨酸转氨酶 (ALT) 浓度 > 正常上限的 2 倍。
  • 肌酐 > 正常上限的 1.5 倍。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：北美
  • 介入模型：单组
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：rAvPAL-聚乙二醇
取决于安全性和有效性的不同剂量的 rAvPAL-PEG。
药品：rAvPAL-聚乙二醇
计划剂量与 PAL-002 或 PAL-004 中测试的剂量范围相同，然后通过增加或减少剂量进行修改，坚持每周 5.0 mg/kg 或 375 mg/周的上限，考虑到每个受试者对安全性和有效性的个人反应。
其他名称：
  • Pegvaliase

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
血液中苯丙氨酸 (Phe) 浓度相对于基线的变化
大体时间：在基线和从基线到第 48 周、第 96 周、第 144 周、第 216 周和第 240 周的变化
PAL-003 受试者的血液 Phe 浓度（相对于基线的变化）和每日剂量（PAL-003 人群）
在基线和从基线到第 48 周、第 96 周、第 144 周、第 216 周和第 240 周的变化

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
药代动力学-血浆 Pegvaliaase 浓度
大体时间：在基线、第 48 周、第 96 周、第 144 周、第 216 周和第 240 周
在已达到并维持目标血 Phe 的受试者中测量聚乙二醇酶的稳态药代动力学 (PK)
在基线、第 48 周、第 96 周、第 144 周、第 216 周和第 240 周
出现治疗突发不良事件 (TEAE) 的受试者人数
大体时间：长达 109 个月。
治疗中出现的 AE 被定义为在开始研究药物后直到最后一次 pegvaliase (PAL-003) 剂量后 4 周新出现或严重程度恶化的任何不良事件 (AE)
长达 109 个月。
PEG IgG 抗体阳性的参与者百分比
大体时间：在基线和从基线到第 24 周、第 52 周、第 104 周和第 156 周的变化
超时测量针对 PEG（聚乙二醇）的 IgG 抗体的存在
在基线和从基线到第 24 周、第 52 周、第 104 周和第 156 周的变化
PAL IgG 抗体阳性参与者的百分比
大体时间：在基线和从基线到第 24 周、第 52 周、第 104 周和第 156 周的变化
抗 PAL（苯丙氨酸氨裂解酶）IgG 抗体的存在被超时测量
在基线和从基线到第 24 周、第 52 周、第 104 周和第 156 周的变化

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

BioMarin Pharmaceutical

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2010年1月13日

初级完成 (实际的)

2019年1月31日

研究完成 (实际的)

2019年1月31日

研究注册日期

首次提交

2009年6月18日

首先提交符合 QC 标准的

2009年6月18日

首次发布 (估计)

2009年6月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年10月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年9月15日

最后验证

2021年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PAL-003

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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