Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное расширение предыдущих протоколов rAvPAL-PEG у субъектов с ФКУ (PAL-003)

15 сентября 2021 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Долгосрочное продление фазы 2 открытого исследования по подбору дозы для оценки безопасности, эффективности и переносимости многократных подкожных доз rAvPAL-PEG у субъектов с ФКУ

Это исследование является продолжением предыдущих исследований rAvPAL-PEG. Введение rAvPAL-PEG будет продолжено для оценки того, является ли долгосрочное введение rAvPAL-PEG безопасным и может ли поддерживать сниженные концентрации Phe в крови у субъектов с фенилкетонурией.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

PAL-003 предназначен для оценки долгосрочного лечения субъектов, продолжающих принимать rAvPAL-PEG. Предыдущее введение субъектам rAvPAL-PEG будет продолжено в PAL-003. В PAL-003 доза каждого субъекта будет корректироваться по мере необходимости для достижения или поддержания концентрации Phe в крови на уровне 60-600 мкмоль/л. Доза rAvPAL-PEG будет основываться либо на массе тела субъекта, либо будет представлять собой фиксированную дозу (субъекты, у которых уровни Phe в крови поддерживались на уровне 60-600 мкмоль/л в течение как минимум 2 недель подряд и которые поддерживали стабильную дозу rAvPAL-PEG в течение минимум 2 недели подряд). Дозы будут оцениваться на индивидуальной основе.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

68

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
        • University of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65212
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Соединенные Штаты, 12208
        • Albany Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 55 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Необходимо завершить участие в предыдущих исследованиях rAvPAL-PEG.
  • Желание и возможность предоставить письменное, подписанное информированное согласие или, в случае участников в возрасте до 18 лет, предоставить письменное согласие (если требуется) и письменное информированное согласие родителя или законного опекуна после того, как характер исследования был определен. объяснены и до любых процедур, связанных с исследованием.
  • Желание и способность соблюдать все процедуры обучения.
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность при скрининге и быть готовы пройти дополнительные тесты на беременность во время исследования. Женщины, которые считаются неспособными к деторождению, включают тех, кто находился в менопаузе не менее 2 лет, или у которых была перевязка маточных труб, по крайней мере, за 1 год до скрининга, или у которых была тотальная гистерэктомия.
  • Сексуально активные субъекты должны быть готовы использовать приемлемый метод контрацепции во время участия в исследовании.
  • Соблюдала стабильную диету.
  • В целом хорошее здоровье, что подтверждается физическим осмотром, клинико-лабораторными исследованиями (гематология, биохимия и анализ мочи) и электрокардиограммой (ЭКГ) при скрининге.

Критерий исключения:

  • Использование любого исследуемого продукта (за исключением rAvPAL-PEG) или исследуемого медицинского устройства в течение 30 дней до скрининга или потребность в любом исследуемом агенте до завершения всех запланированных оценок исследования.
  • Использование любого лекарства, предназначенного для лечения ФКУ, в течение 14 дней до введения исследуемого препарата.
  • Использование или запланированное использование любых инъекционных препаратов, содержащих ПЭГ (кроме rAvPAL-PEG), включая Депо-Провера, во время участия в исследовании.
  • Предшествующая реакция, которая включала системные симптомы (например, генерализованную крапивницу, проблемы с дыханием или желудочно-кишечным трактом, гипотензию, ангионевротический отек, анафилаксию) на rAvPAL-PEG или продукт, содержащий ПЭГ.
  • Беременность или кормление грудью во время скрининга или планирование беременности (самостоятельной или партнерской) или кормление грудью в любое время во время исследования. Сопутствующее заболевание или состояние, которое может помешать участию или безопасности исследования (например, история или наличие клинически значимых сердечно-сосудистых, легочных, печеночные, почечные, гематологические, желудочно-кишечные, эндокринные, иммунологические, дерматологические, неврологические, онкологические или психические заболевания).
  • Любое состояние, которое, по мнению ИП, подвергает субъекта высокому риску несоблюдения режима лечения или неполного завершения исследования.
  • Известная гиперчувствительность к rAvPAL-PEG или его вспомогательным веществам, включая реакции гиперчувствительности, которые потребовали досрочного прекращения предыдущих исследований rAvPAL-PEG.
  • Концентрация аланинаминотрансферазы (АЛТ) более чем в 2 раза превышает верхнюю границу нормы.
  • Креатинин > 1,5 раза выше верхней границы нормы.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: РАВПАЛ-ПЭГ
rAvPAL-PEG в различных дозах в зависимости от безопасности и эффективности.
Лекарство: РАВПАЛ-ПЭГ
Планируется, что дозы будут находиться в том же диапазоне, что и те, которые были протестированы в PAL-002 или PAL-004, а затем изменены путем увеличения или уменьшения дозы, придерживаясь верхнего предела до 5,0 мг/кг в неделю или 375 мг/неделю. , учитывая индивидуальные ответы каждого субъекта, связанные с безопасностью и эффективностью.
Другие имена:
  • Пегвалиасе

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем концентрации фенилаланина (Phe) в крови
Временное ограничение: Исходный уровень и изменение исходного уровня на 48-й, 96-й, 144-й, 216-й и 240-й неделе
Концентрация Phe в крови (изменение по сравнению с исходным уровнем) и суточная доза у субъектов PAL-003 в зависимости от характера (популяция PAL-003)
Исходный уровень и изменение исходного уровня на 48-й, 96-й, 144-й, 216-й и 240-й неделе

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакокинетика-концентрация пегвалиазы в плазме
Временное ограничение: Исходный уровень, 48-я неделя, 96-я неделя, 144-я неделя, 216-я неделя и 240-я неделя
Стационарная фармакокинетика (ФК) пегвалиазы измерялась у субъектов, которые достигли и поддерживали целевое значение Phe в крови.
Исходный уровень, 48-я неделя, 96-я неделя, 144-я неделя, 216-я неделя и 240-я неделя
Количество субъектов с нежелательными явлениями, возникшими после лечения (TEAEs)
Временное ограничение: До 109 месяцев.
НЯ, возникшее на фоне лечения, определяли как любое нежелательное явление (НЯ), впервые появившееся или усугубившееся по тяжести после начала приема исследуемого препарата в течение 4 недель после последней дозы пегвалиазы (PAL-003).
До 109 месяцев.
Процент участников с положительными антителами PEG IgG
Временное ограничение: Исходный уровень и изменение исходного уровня на 24-й, 52-й, 104-й и 156-й неделе
Наличие антител IgG против ПЭГ (полиэтиленгликоля) измеряют в течение длительного времени.
Исходный уровень и изменение исходного уровня на 24-й, 52-й, 104-й и 156-й неделе
Процент участников с положительными антителами PAL IgG
Временное ограничение: Исходный уровень и изменение исходного уровня на 24-й, 52-й, 104-й и 156-й неделе
Наличие антител IgG против PAL (фенилаланин-аммиак-лиазы) измеряется в течение длительного времени.
Исходный уровень и изменение исходного уровня на 24-й, 52-й, 104-й и 156-й неделе

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

13 января 2010 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

31 января 2019 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

31 января 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 июня 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 июня 2009 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

19 июня 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

12 октября 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 сентября 2021 г.

Последняя проверка

1 сентября 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PAL-003

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться