Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Korábbi rAvPAL-PEG protokollok hosszú távú kiterjesztése PKU-val rendelkező alanyokban (PAL-003)

2021. szeptember 15. frissítette: BioMarin Pharmaceutical

Egy 2. fázisú, nyílt címkés dózismegállapító vizsgálat hosszú távú kiterjesztése az rAvPAL-PEG többszörös szubkután dózisának biztonságosságának, hatékonyságának és tolerálhatóságának értékelésére PKU-ban szenvedő betegeknél

Ez a tanulmány a korábbi rAvPAL-PEG vizsgálatok kiterjesztése. Az rAvPAL-PEG beadását folytatni fogják annak felmérésére, hogy az rAvPAL-PEG hosszú távú adagolása biztonságos-e, és képes-e fenntartani a csökkent vér Phe-koncentrációját PKU-s alanyokban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A PAL-003 olyan alanyok hosszú távú kezelésének értékelésére szolgál, akik továbbra is rAvPAL-PEG-et szednek. Az alanyok korábbi rAvPAL-PEG adagolása a PAL-003-ban folytatódik. A PAL-003-ban minden egyes alany dózisát szükség szerint módosítják a 60-600 µmol/L vér Phe-koncentrációjának eléréséhez vagy fenntartásához. Az rAvPAL-PEG dózis vagy az alany testsúlyán alapul, vagy egy rögzített dózis (olyan alanyok, akik legalább 2 egymást követő héten keresztül 60-600 µmol/l-en tartották a vér Phe-szintjét, és akik stabil rAvPAL-PEG dózist tartottak fenn legalább 2 egymást követő hét). Az adagokat egyénileg értékelik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

68

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • University of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Egyesült Államok, 65212
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Egyesült Államok, 12208
        • Albany Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (FELNŐTT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Részt kell vennie korábbi rAvPAL-PEG vizsgálatokban.
  • A vizsgálat jellegének megállapítását követően hajlandó és képes írásos, aláírt, tájékozott beleegyezést adni, vagy 18 éven aluli résztvevők esetében írásbeli hozzájárulást (ha szükséges) és írásos beleegyező nyilatkozatot adni a szülő vagy törvényes gyám részéről. elmagyarázni, és minden kutatással kapcsolatos eljárás előtt.
  • Hajlandó és képes megfelelni minden tanulmányi eljárásnak.
  • A fogamzóképes korú nőknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűrővizsgálaton, és hajlandónak kell lenniük további terhességi tesztekre a vizsgálat során. A nem fogamzóképes nők közé tartoznak azok, akik legalább 2 éve menopauzában éltek, vagy a szűrés előtt legalább 1 évvel petevezeték-lekötésen esett át, vagy teljes méheltávolításon estek át.
  • A szexuálisan aktív alanyoknak hajlandónak kell lenniük elfogadható fogamzásgátlási módszer alkalmazására, amíg részt vesznek a vizsgálatban.
  • Stabil étrendet tartott.
  • Általában jó egészségi állapotban van, amit a fizikális vizsgálat, a klinikai laboratóriumi értékelések (hematológia, kémia és vizeletvizsgálat) és a szűréskor végzett elektrokardiogram (EKG) igazolnak.

Kizárási kritériumok:

  • Bármely vizsgálati termék (az rAvPAL-PEG kivételével) vagy vizsgálati orvostechnikai eszköz használata a szűrést megelőző 30 napon belül, vagy bármely vizsgálati szer szükségessége az összes tervezett vizsgálati értékelés befejezése előtt.
  • Bármely olyan gyógyszer alkalmazása, amelyet a PKU kezelésére szánnak a vizsgált gyógyszer beadását megelőző 14 napon belül.
  • Bármilyen PEG-et tartalmazó injektálható gyógyszer (az rAvPAL-PEG kivételével), beleértve a Depo-Proverát, használata vagy tervezett használata a vizsgálatban való részvétel során.
  • Egy korábbi reakció, amely szisztémás tüneteket (pl. generalizált csalánkiütés, légúti vagy gyomor-bélrendszeri problémák, hipotenzió, angioödéma, anafilaxia) tartalmazott az rAvPAL-PEG-re vagy egy PEG-tartalmú termékre.
  • Terhes vagy szoptat a szűréskor, vagy teherbe esni (önmaga vagy partnere) vagy szoptatást tervez a vizsgálat során bármikor. Egyidejű betegség vagy állapot, amely megzavarná a vizsgálatban való részvételt vagy a biztonságot (pl. klinikailag jelentős szív- és érrendszeri, tüdő, máj-, vese-, hematológiai, gyomor-bélrendszeri, endokrin, immunológiai, bőrgyógyászati, neurológiai, onkológiai vagy pszichiátriai betegségek).
  • Bármilyen állapot, amely a PI véleménye szerint nagy kockázatnak teszi ki az alanyt a rossz kezelési megfelelés vagy a vizsgálat elmulasztása miatt.
  • Az rAvPAL-PEG-gel vagy segédanyagaival szembeni ismert túlérzékenység, beleértve azokat a túlérzékenységi reakciókat, amelyek a korábbi rAvPAL-PEG vizsgálatok korai befejezését tették szükségessé.
  • Az alanin aminotranszferáz (ALT) koncentrációja a normálérték felső határának kétszerese.
  • A kreatinin > 1,5-szerese a normál érték felső határának.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG a biztonságosságtól és hatásosságtól függően változó dózisokban.
Drog: rAvPAL-PEG
A tervezett dózisok a PAL-002 vagy PAL-004 alapján teszteltekkel megegyező tartományba esnek, majd módosítják a dózis növelésével vagy csökkentésével, betartva a felső határt heti 5,0 mg/kg-ig vagy 375 mg/hétig. , figyelembe véve az egyes alanyok biztonságossággal és hatékonysággal kapcsolatos egyéni válaszait.
Más nevek:
  • Pegvaliase

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a vér fenilalanin (Phe) koncentrációjában
Időkeret: Kiinduláskor és változás az alaphelyzetről a 48. hétre, 96. hétre, 144. hétre, 216. hétre és 240. hétre
A vér Phe-koncentrációja (változás az alapértékhez képest) és a napi dózis PAL-003-as alanyoknál hajlam szerint (PAL-003-as populáció)
Kiinduláskor és változás az alaphelyzetről a 48. hétre, 96. hétre, 144. hétre, 216. hétre és 240. hétre

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Farmakokinetika-Pegvaliase plazmakoncentráció
Időkeret: Kiinduláskor, 48. hét, 96. hét, 144. hét, 216. hét és 240. hét
A pegvaliáz egyensúlyi állapotú farmakokinetikáját (PK) olyan személyeknél mérték, akik elérték és fenntartották a vér célértékét.
Kiinduláskor, 48. hét, 96. hét, 144. hét, 216. hét és 240. hét
Azon alanyok száma, akiknél vészhelyzeti nemkívánatos események (TEAE) fordultak elő
Időkeret: Akár 109 hónapig.
A kezelés során felmerülő nemkívánatos esemény minden olyan nemkívánatos esemény (AE), amely újonnan jelentkezett vagy súlyosbodott a vizsgálati gyógyszer kezelésének megkezdését követően a pegvaliase utolsó adagját követő 4 hétig (PAL-003).
Akár 109 hónapig.
A pozitív PEG IgG antitesttel rendelkező résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Kiinduláskor és változás az alaphelyzetről a 24. hétre, 52. hétre, 104. hétre és 156. hétre
A PEG (polietilénglikol) elleni IgG antitestek jelenlétét időnként mérik
Kiinduláskor és változás az alaphelyzetről a 24. hétre, 52. hétre, 104. hétre és 156. hétre
A pozitív PAL IgG antitesttel rendelkező résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Kiinduláskor és változás az alaphelyzetről a 24. hétre, 52. hétre, 104. hétre és 156. hétre
A PAL (fenilalanin ammónia liáz) elleni IgG antitestek jelenlétét időn túl mérik
Kiinduláskor és változás az alaphelyzetről a 24. hétre, 52. hétre, 104. hétre és 156. hétre

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

BioMarin Pharmaceutical

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2010. január 13.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2019. január 31.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2019. január 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. június 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. június 18.

Első közzététel (BECSLÉS)

2009. június 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2021. október 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. szeptember 15.

Utolsó ellenőrzés

2021. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PAL-003

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a rAvPAL-PEG

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Oman

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel