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Extensão a longo prazo de protocolos rAvPAL-PEG anteriores em indivíduos com PKU (PAL-003)

15 de setembro de 2021 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Extensão de longo prazo de um estudo de descoberta de dose aberto de fase 2 para avaliar a segurança, eficácia e tolerabilidade de múltiplas doses subcutâneas de rAvPAL-PEG em indivíduos com PKU

Este estudo é uma extensão dos estudos rAvPAL-PEG anteriores. A administração de rAvPAL-PEG continuará para avaliar se a dosagem a longo prazo de rAvPAL-PEG é segura e pode manter as concentrações sanguíneas de Phe reduzidas em indivíduos com PKU.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O PAL-003 foi concebido para avaliar o tratamento a longo prazo de indivíduos que continuam a tomar rAvPAL-PEG. A dosagem anterior de rAvPAL-PEG dos indivíduos continuará no PAL-003. No PAL-003, a dose de cada indivíduo será ajustada conforme necessário para atingir ou manter as concentrações de Phe no sangue de 60-600 µmol/L. A dose de rAvPAL-PEG será baseada no peso do indivíduo ou será uma dose fixa (indivíduos que mantiveram os níveis de Phe no sangue em 60-600 µmol/L por pelo menos 2 semanas consecutivas e que mantiveram uma dose estável de rAvPAL-PEG por pelo menos 2 semanas consecutivas). As doses serão avaliadas individualmente.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

68

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 55 anos (ADULTO, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Deve ter concluído a participação em estudos rAvPAL-PEG anteriores.
  • Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito e assinado ou, no caso de participantes com menos de 18 anos, fornecer consentimento por escrito (se necessário) e consentimento informado por escrito de um dos pais ou responsável legal, após a natureza do estudo ter sido definida explicado, e antes de qualquer procedimento relacionado à pesquisa.
  • Disposto e capaz de cumprir todos os procedimentos do estudo.
  • Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na triagem e estar dispostas a fazer testes de gravidez adicionais durante o estudo. As mulheres consideradas sem potencial para engravidar incluem aquelas que estão na menopausa há pelo menos 2 anos, ou tiveram laqueadura tubária pelo menos 1 ano antes da triagem, ou que tiveram histerectomia total.
  • Indivíduos sexualmente ativos devem estar dispostos a usar um método aceitável de contracepção durante a participação no estudo.
  • Manteve uma dieta estável.
  • Geralmente com boa saúde, conforme evidenciado pelo exame físico, avaliações laboratoriais clínicas (hematologia, química e urinálise) e eletrocardiograma (ECG) na triagem.

Critério de exclusão:

  • Uso de qualquer produto experimental (com exceção de rAvPAL-PEG) ou dispositivo médico experimental dentro de 30 dias antes da triagem, ou exigência de qualquer agente experimental antes da conclusão de todas as avaliações de estudo agendadas.
  • Uso de qualquer medicamento destinado a tratar PKU dentro de 14 dias antes da administração do medicamento do estudo.
  • Uso ou uso planejado de qualquer medicamento injetável contendo PEG (exceto rAvPAL-PEG), incluindo Depo-Provera durante a participação no estudo.
  • Uma reação prévia que incluiu sintomas sistêmicos (por exemplo, urticária generalizada, problemas respiratórios ou gastrointestinais, hipotensão, angioedema, anafilaxia) ao rAvPAL-PEG ou a um produto contendo PEG.
  • Grávida ou amamentando na triagem ou planejando engravidar (própria ou parceira) ou amamentar a qualquer momento durante o estudo. hepática, renal, hematológica, gastrointestinal, endócrina, imunológica, dermatológica, neurológica, oncológica ou psiquiátrica).
  • Qualquer condição que, na visão do PI, coloque o sujeito em alto risco de má adesão ao tratamento ou de não conclusão do estudo.
  • Hipersensibilidade conhecida ao rAvPAL-PEG ou seus excipientes, incluindo reações de hipersensibilidade que exigiram a interrupção precoce de estudos anteriores de rAvPAL-PEG.
  • Concentração de alanina aminotransferase (ALT) > 2 vezes o limite superior do normal.
  • Creatinina > 1,5 vezes o limite superior do normal.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG em doses variadas dependendo da segurança e eficácia.
Medicamento: rAvPAL-PEG
As doses são planejadas para estar na mesma faixa testada em PAL-002 ou PAL-004 e depois modificadas aumentando ou diminuindo a dose, aderindo a um limite superior de até 5,0 mg/kg por semana ou 375 mg/semana , considerando as respostas individuais de cada sujeito relacionadas à segurança e eficácia.
Outros nomes:
  • Pegvaliase

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na concentração de fenilalanina (Phe) no sangue
Prazo: Na linha de base e mudança da linha de base para a semana 48, semana 96, semana 144, semana 216 e semana 240
Concentração de Phe no sangue (alteração da linha de base) e dose diária em indivíduos PAL-003 por disposição (população PAL-003)
Na linha de base e mudança da linha de base para a semana 48, semana 96, semana 144, semana 216 e semana 240

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Farmacocinética-Plasma Pegvaliase Concentração
Prazo: Na linha de base, semana 48, semana 96, semana 144, semana 216 e semana 240
A farmacocinética (PK) em estado estacionário da pegvaliase foi medida em indivíduos que atingiram e mantiveram o alvo de Phe no sangue
Na linha de base, semana 48, semana 96, semana 144, semana 216 e semana 240
Número de indivíduos com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Até 109 meses.
Um EA emergente do tratamento foi definido como qualquer evento adverso (EA) que apareceu recentemente ou piorou em gravidade após o início do medicamento do estudo até 4 semanas após a última dose de pegvaliase (PAL-003)
Até 109 meses.
Porcentagem de participantes com anticorpo PEG IgG positivo
Prazo: Na linha de base e mudança da linha de base para a semana 24, semana 52, semana 104 e semana 156
A presença de anticorpos IgG contra PEG (polietilenoglicol) é medida ao longo do tempo
Na linha de base e mudança da linha de base para a semana 24, semana 52, semana 104 e semana 156
Porcentagem de participantes com anticorpo PAL IgG positivo
Prazo: Na linha de base e mudança da linha de base para a semana 24, semana 52, semana 104 e semana 156
A presença de anticorpos IgG contra PAL (fenilalanina amônia liase) é medida ao longo do tempo
Na linha de base e mudança da linha de base para a semana 24, semana 52, semana 104 e semana 156

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

13 de janeiro de 2010

Conclusão Primária (REAL)

31 de janeiro de 2019

Conclusão do estudo (REAL)

31 de janeiro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de junho de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de junho de 2009

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

19 de junho de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

12 de outubro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de setembro de 2021

Última verificação

1 de setembro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PAL-003

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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