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Extension à long terme des précédents protocoles rAvPAL-PEG chez les sujets atteints de PCU (PAL-003)

15 septembre 2021 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical

Extension à long terme d'une étude de recherche de dose ouverte de phase 2 pour évaluer l'innocuité, l'efficacité et la tolérabilité de doses sous-cutanées multiples de rAvPAL-PEG chez des sujets atteints de PCU

Cette étude est une extension des études précédentes rAvPAL-PEG. L'administration de rAvPAL-PEG sera poursuivie pour évaluer si l'administration à long terme de rAvPAL-PEG est sûre et peut maintenir des concentrations sanguines de Phe réduites chez les sujets atteints de PCU.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

PAL-003 est conçu pour évaluer le traitement à long terme des sujets qui continuent à prendre rAvPAL-PEG. Le dosage précédent de rAvPAL-PEG des sujets se poursuivra dans PAL-003. Dans PAL-003, la dose de chaque sujet sera ajustée selon les besoins pour atteindre ou maintenir des concentrations sanguines de Phe de 60 à 600 µmol/L. La dose de rAvPAL-PEG sera basée sur le poids du sujet ou sera une dose fixe (sujets qui ont maintenu des taux sanguins de Phe à 60-600 µmol/L pendant au moins 2 semaines consécutives et qui ont maintenu une dose stable de rAvPAL-PEG pendant au moins 2 semaines consécutives). Les doses seront évaluées sur une base individuelle.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

68

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • University of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, États-Unis, 65212
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, États-Unis, 12208
        • Albany Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 55 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Doit avoir terminé sa participation à des études rAvPAL-PEG antérieures.
  • Volonté et capable de fournir un consentement éclairé écrit et signé, ou, dans le cas des participants de moins de 18 ans, de fournir un consentement écrit (si nécessaire) et un consentement éclairé écrit par un parent ou un tuteur légal, après que la nature de l'étude a été expliqué, et avant toute procédure liée à la recherche.
  • Volonté et capable de se conformer à toutes les procédures d'étude.
  • Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif lors de la sélection et être disposées à subir des tests de grossesse supplémentaires pendant l'étude. Les femmes considérées comme n'étant pas en âge de procréer comprennent celles qui sont ménopausées depuis au moins 2 ans, ou qui ont subi une ligature des trompes au moins 1 an avant le dépistage, ou qui ont subi une hystérectomie totale.
  • Les sujets sexuellement actifs doivent être disposés à utiliser une méthode de contraception acceptable tout en participant à l'étude.
  • Maintenir une alimentation stable.
  • En bonne santé générale, comme en témoignent l'examen physique, les évaluations de laboratoire clinique (hématologie, chimie et analyse d'urine) et l'électrocardiogramme (ECG) lors du dépistage.

Critère d'exclusion:

  • Utilisation de tout produit expérimental (à l'exception de rAvPAL-PEG) ou dispositif médical expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage, ou exigence de tout agent expérimental avant l'achèvement de toutes les évaluations d'étude prévues.
  • Utilisation de tout médicament destiné à traiter la PCU dans les 14 jours précédant l'administration du médicament à l'étude.
  • Utilisation ou utilisation prévue de tout médicament injectable contenant du PEG (autre que rAvPAL-PEG), y compris Depo-Provera pendant la participation à l'étude.
  • Une réaction antérieure qui comprenait des symptômes systémiques (par exemple, urticaire généralisée, problèmes respiratoires ou gastro-intestinaux, hypotension, œdème de Quincke, anaphylaxie) à rAvPAL-PEG ou à un produit contenant du PEG.
  • Enceinte ou allaitante au Dépistage ou planification d'une grossesse (soi-même ou partenaire) ou d'allaiter à tout moment pendant l'étude. hépatique, rénale, hématologique, gastro-intestinale, endocrinienne, immunologique, dermatologique, neurologique, oncologique ou psychiatrique).
  • Toute condition qui, de l'avis du PI, expose le sujet à un risque élevé de mauvaise observance du traitement ou de ne pas terminer l'étude.
  • Hypersensibilité connue au rAvPAL-PEG ou à ses excipients, y compris les réactions d'hypersensibilité qui ont nécessité l'arrêt précoce des études précédentes sur le rAvPAL-PEG.
  • Concentration d'alanine aminotransférase (ALT) > 2 fois la limite supérieure de la normale.
  • Créatinine > 1,5 fois la limite supérieure de la normale.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG à des doses variables en fonction de l'innocuité et de l'efficacité.
Médicament: rAvPAL-PEG
Les doses sont prévues pour être dans la même gamme que celles testées dans PAL-002 ou PAL-004, puis modifiées en augmentant ou en diminuant la dose, en respectant une limite supérieure jusqu'à 5,0 mg/kg par semaine ou 375 mg/semaine , en tenant compte des réponses individuelles de chaque sujet liées à la sécurité et à l'efficacité.
Autres noms:
  • Pegvaliase

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la concentration de phénylalanine (Phe) dans le sang par rapport à la ligne de base
Délai: Au départ et passage du départ à la semaine 48, la semaine 96, la semaine 144, la semaine 216 et la semaine 240
Concentration sanguine de Phe (changement par rapport au départ) et dose quotidienne chez les sujets PAL-003 par disposition (population PAL-003)
Au départ et passage du départ à la semaine 48, la semaine 96, la semaine 144, la semaine 216 et la semaine 240

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pharmacocinétique - Concentration de pegvaliase plasmatique
Délai: Au départ, Semaine 48, Semaine 96, Semaine 144, Semaine 216 et Semaine 240
La pharmacocinétique (PK) à l'état d'équilibre de la pegvaliase a été mesurée chez des sujets qui ont atteint et maintenu la Phe sanguine cible
Au départ, Semaine 48, Semaine 96, Semaine 144, Semaine 216 et Semaine 240
Nombre de sujets présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: Jusqu'à 109 mois.
Un EI lié au traitement a été défini comme tout événement indésirable (EI) apparaissant ou dont la gravité s'est aggravée après le début du médicament à l'étude jusqu'à 4 semaines après la dernière dose de pegvaliase (PAL-003)
Jusqu'à 109 mois.
Pourcentage de participants avec des anticorps IgG PEG positifs
Délai: Au départ et passage du départ à la semaine 24, la semaine 52, la semaine 104 et la semaine 156
La présence d'anticorps IgG contre le PEG (polyéthylène glycol) est mesurée au fil du temps
Au départ et passage du départ à la semaine 24, la semaine 52, la semaine 104 et la semaine 156
Pourcentage de participants avec des anticorps IgG PAL positifs
Délai: Au départ et passage du départ à la semaine 24, la semaine 52, la semaine 104 et la semaine 156
La présence d'anticorps IgG contre PAL (phénylalanine ammonia lyase) est mesurée au fil du temps
Au départ et passage du départ à la semaine 24, la semaine 52, la semaine 104 et la semaine 156

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

BioMarin Pharmaceutical

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

13 janvier 2010

Achèvement primaire (RÉEL)

31 janvier 2019

Achèvement de l'étude (RÉEL)

31 janvier 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 juin 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 juin 2009

Première publication (ESTIMATION)

19 juin 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

12 octobre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 septembre 2021

Dernière vérification

1 septembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PAL-003

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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