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Langfristige Verlängerung früherer rAvPAL-PEG-Protokolle bei Patienten mit PKU (PAL-003)

15. September 2021 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Langfristige Verlängerung einer offenen Dosisfindungsstudie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit mehrerer subkutaner Dosen von rAvPAL-PEG bei Patienten mit PKU

Diese Studie ist eine Erweiterung früherer rAvPAL-PEG-Studien. Die Verabreichung von rAvPAL-PEG wird fortgesetzt, um zu beurteilen, ob die Langzeitdosierung von rAvPAL-PEG sicher ist und reduzierte Blut-Phe-Konzentrationen bei Patienten mit PKU aufrechterhalten kann.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

PAL-003 wurde entwickelt, um die Langzeitbehandlung von Probanden zu bewerten, die weiterhin rAvPAL-PEG einnehmen. Die frühere rAvPAL-PEG-Dosierung der Probanden wird in PAL-003 fortgesetzt. In PAL-003 wird die Dosis jedes Probanden nach Bedarf angepasst, um Phe-Konzentrationen im Blut von 60-600 µmol/l zu erreichen oder aufrechtzuerhalten. Die rAvPAL-PEG-Dosis basiert entweder auf dem Gewicht eines Probanden oder ist eine feste Dosis (Subjekte, deren Blut-Phe-Spiegel für mindestens 2 aufeinanderfolgende Wochen bei 60-600 µmol/l gehalten wurden und die eine stabile rAvPAL-PEG-Dosis für eine Woche beibehalten haben mindestens 2 aufeinanderfolgende Wochen). Die Dosen werden individuell bewertet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

68

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • University of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65212
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Vereinigte Staaten, 12208
        • Albany Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 55 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Muss die Teilnahme an früheren rAvPAL-PEG-Studien abgeschlossen haben.
  • Bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung oder, im Falle von Teilnehmern unter 18 Jahren, eine schriftliche Einverständniserklärung (falls erforderlich) und eine schriftliche Einverständniserklärung eines Elternteils oder Erziehungsberechtigten nach Art der Studie abzugeben erklärt und vor allen forschungsbezogenen Verfahren.
  • Bereit und in der Lage, alle Studienverfahren einzuhalten.
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest haben und bereit sein, während der Studie zusätzliche Schwangerschaftstests durchführen zu lassen. Zu den Frauen, die als nicht gebärfähig gelten, gehören Frauen, die mindestens 2 Jahre in der Menopause waren oder mindestens 1 Jahr vor dem Screening eine Tubenligatur hatten oder die sich einer totalen Hysterektomie unterzogen haben.
  • Sexuell aktive Probanden müssen bereit sein, während der Teilnahme an der Studie eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden.
  • Behielt eine stabile Ernährung bei.
  • Bei allgemein guter Gesundheit, nachgewiesen durch körperliche Untersuchung, klinische Laboruntersuchungen (Hämatologie, Chemie und Urinanalyse) und Elektrokardiogramm (EKG) beim Screening.

Ausschlusskriterien:

  • Verwendung eines Prüfpräparats (mit Ausnahme von rAvPAL-PEG) oder Prüfmedizinprodukt innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder Anforderung eines Prüfpräparats vor Abschluss aller geplanten Studienbewertungen.
  • Verwendung von Medikamenten zur Behandlung von PKU innerhalb von 14 Tagen vor der Verabreichung des Studienmedikaments.
  • Verwendung oder geplante Verwendung von injizierbaren Arzneimitteln, die PEG enthalten (außer rAvPAL-PEG), einschließlich Depo-Provera während der Studienteilnahme.
  • Eine frühere Reaktion mit systemischen Symptomen (z. B. generalisierte Nesselsucht, Atemwegs- oder Magen-Darm-Probleme, Hypotonie, Angioödem, Anaphylaxie) auf rAvPAL-PEG oder ein PEG-haltiges Produkt.
  • Schwanger oder stillend beim Screening oder geplant, schwanger zu werden (selbst oder Partnerin) oder zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie zu stillen. Leber-, Nieren-, hämatologische, gastrointestinale, endokrine, immunologische, dermatologische, neurologische, onkologische oder psychiatrische Erkrankung).
  • Jede Bedingung, die nach Ansicht des PI den Probanden einem hohen Risiko einer schlechten Behandlungscompliance oder eines Nichtabschlusses der Studie aussetzt.
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegenüber rAvPAL-PEG oder seinen Hilfsstoffen, einschließlich Überempfindlichkeitsreaktionen, die einen vorzeitigen Abbruch früherer rAvPAL-PEG-Studien erforderlich machten.
  • Alanin-Aminotransferase (ALT)-Konzentration > 2-mal die Obergrenze des Normalwerts.
  • Kreatinin > 1,5-mal die Obergrenze des Normalwerts.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG in unterschiedlichen Dosen, abhängig von Sicherheit und Wirksamkeit.
Arzneimittel: rAvPAL-PEG
Die Dosen sollen im gleichen Bereich wie die in PAL-002 oder PAL-004 getesteten liegen und dann entweder durch Erhöhen oder Verringern der Dosis modifiziert werden, wobei eine Obergrenze von bis zu 5,0 mg/kg pro Woche oder 375 mg/Woche eingehalten wird , unter Berücksichtigung der individuellen Antworten jedes Probanden in Bezug auf Sicherheit und Wirksamkeit.
Andere Namen:
  • Pegvaliase

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Phenylalanin (Phe)-Konzentration im Blut gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bei Baseline und Wechsel von Baseline zu Woche 48, Woche 96, Woche 144, Woche 216 und Woche 240
Phe-Konzentration im Blut (Veränderung gegenüber dem Ausgangswert) und Tagesdosis bei PAL-003-Probanden nach Disposition (PAL-003-Population)
Bei Baseline und Wechsel von Baseline zu Woche 48, Woche 96, Woche 144, Woche 216 und Woche 240

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetik-Plasma-Pegvaliase-Konzentration
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, Woche 48, Woche 96, Woche 144, Woche 216 und Woche 240
Die Steady-State-Pharmakokinetik (PK) von Pegvaliase wurde bei Probanden gemessen, die den Ziel-Phe-Wert im Blut erreicht und beibehalten haben
Zu Studienbeginn, Woche 48, Woche 96, Woche 144, Woche 216 und Woche 240
Anzahl der Probanden mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Bis zu 109 Monate.
Ein behandlungsbedingtes AE wurde als jedes unerwünschte Ereignis (AE) definiert, das nach Beginn der Studienmedikation bis 4 Wochen nach der letzten Pegvaliase-Dosis (PAL-003) neu auftrat oder sich verschlimmerte.
Bis zu 109 Monate.
Prozentsatz der Teilnehmer mit positivem PEG-IgG-Antikörper
Zeitfenster: Bei Baseline und Wechsel von Baseline zu Woche 24, Woche 52, Woche 104 und Woche 156
Das Vorhandensein von IgG-Antikörpern gegen PEG (Polyethylenglykol) wird im Laufe der Zeit gemessen
Bei Baseline und Wechsel von Baseline zu Woche 24, Woche 52, Woche 104 und Woche 156
Prozentsatz der Teilnehmer mit positivem PAL-IgG-Antikörper
Zeitfenster: Bei Baseline und Wechsel von Baseline zu Woche 24, Woche 52, Woche 104 und Woche 156
Das Vorhandensein von IgG-Antikörpern gegen PAL (Phenylalanin-Ammoniak-Lyase) wird im Laufe der Zeit gemessen
Bei Baseline und Wechsel von Baseline zu Woche 24, Woche 52, Woche 104 und Woche 156

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

13. Januar 2010

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

31. Januar 2019

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

31. Januar 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Juni 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Juni 2009

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

19. Juni 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

12. Oktober 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. September 2021

Zuletzt verifiziert

1. September 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PAL-003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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