Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe przedłużenie poprzednich protokołów rAvPAL-PEG u pacjentów z PKU (PAL-003)

15 września 2021 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Długoterminowe przedłużenie otwartego badania fazy 2 mającego na celu ustalenie dawki w celu oceny bezpieczeństwa, skuteczności i tolerancji wielokrotnych dawek podskórnych rAvPAL-PEG u pacjentów z PKU

To badanie jest rozszerzeniem poprzednich badań rAvPAL-PEG. Podawanie rAvPAL-PEG będzie kontynuowane w celu oceny, czy długotrwałe dawkowanie rAvPAL-PEG jest bezpieczne i czy może utrzymać obniżone stężenie Phe we krwi u pacjentów z PKU.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

PAL-003 jest przeznaczony do oceny długoterminowego leczenia osobników, którzy kontynuują przyjmowanie rAvPAL-PEG. Poprzednie dawkowanie rAvPAL-PEG pacjentów będzie kontynuowane w PAL-003. W PAL-003 dawka dla każdego pacjenta zostanie dostosowana w razie potrzeby, aby osiągnąć lub utrzymać stężenie Phe we krwi na poziomie 60-600 µmol/L. Dawka rAvPAL-PEG będzie oparta na masie ciała pacjenta lub będzie stałą dawką (pacjenci, którzy utrzymali poziom Phe we krwi na poziomie 60-600 µmol/l przez co najmniej 2 kolejne tygodnie i którzy utrzymali stabilną dawkę rAvPAL-PEG przez co najmniej 2 kolejne tygodnie). Dawki będą oceniane indywidualnie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

68

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • University of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Albany Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 55 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Musi mieć ukończony udział w poprzednich badaniach rAvPAL-PEG.
  • Gotowość i możliwość wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody lub, w przypadku uczestników poniżej 18 roku życia, pisemnej zgody (jeśli jest wymagana) i pisemnej świadomej zgody rodzica lub opiekuna prawnego, po ustaleniu charakteru badania wyjaśnione i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniami.
  • Chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badawczych.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i wyrazić chęć poddania się dodatkowym testom ciążowym podczas badania. Do kobiet uznanych za niemające zdolności do zajścia w ciążę należą kobiety, które były w menopauzie od co najmniej 2 lat lub miały podwiązanie jajowodów co najmniej 1 rok przed badaniem przesiewowym lub które przeszły całkowitą histerektomię.
  • Osoby aktywne seksualnie muszą być chętne do stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu.
  • Utrzymał stabilną dietę.
  • Ogólnie dobry stan zdrowia potwierdzony badaniem fizykalnym, klinicznymi ocenami laboratoryjnymi (hematologia, chemia i analiza moczu) oraz elektrokardiogramem (EKG) podczas badań przesiewowych.

Kryteria wyłączenia:

  • Użycie jakiegokolwiek badanego produktu (z wyjątkiem rAvPAL-PEG) lub eksperymentalnego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub wymagania dotyczące jakiegokolwiek badanego środka przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań.
  • Stosowanie jakiegokolwiek leku przeznaczonego do leczenia PKU w ciągu 14 dni przed podaniem badanego leku.
  • Używanie lub planowane stosowanie jakichkolwiek leków do wstrzykiwań zawierających PEG (inne niż rAvPAL-PEG), w tym Depo-Provera podczas udziału w badaniu.
  • Wcześniejsza reakcja obejmująca objawy ogólnoustrojowe (np. uogólnioną pokrzywkę, problemy z oddychaniem lub przewodem pokarmowym, niedociśnienie, obrzęk naczynioruchowy, anafilaksję) na rAvPAL-PEG lub produkt zawierający PEG.
  • Ciąża lub karmienie piersią podczas Badania przesiewowe lub planowanie ciąży (samodzielnie lub z partnerem) lub karmienie piersią w dowolnym momencie badania. Współistniejąca choroba lub stan, który mógłby zakłócić udział w badaniu lub jego bezpieczeństwo (np. historia lub obecność klinicznie istotnych chorób układu krążenia, płuc, wątrobowa, nerkowa, hematologiczna, żołądkowo-jelitowa, hormonalna, immunologiczna, dermatologiczna, neurologiczna, onkologiczna lub psychiatryczna).
  • Każdy stan, który w opinii PI naraża pacjenta na wysokie ryzyko złego przestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania.
  • Znana nadwrażliwość na rAvPAL-PEG lub jego substancje pomocnicze, w tym reakcje nadwrażliwości, które wymagały wcześniejszego przerwania wcześniejszych badań rAvPAL-PEG.
  • Stężenie aminotransferazy alaninowej (ALT) > 2 razy powyżej górnej granicy normy.
  • Kreatynina > 1,5-krotność górnej granicy normy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG w różnych dawkach zależnych od bezpieczeństwa i skuteczności.
Lek: rAvPAL-PEG
Planuje się, że dawki będą mieścić się w tym samym zakresie, co badane w PAL-002 lub PAL-004, a następnie modyfikowane poprzez zwiększanie lub zmniejszanie dawki, przy zachowaniu górnej granicy do 5,0 mg/kg na tydzień lub 375 mg/tydzień , biorąc pod uwagę indywidualne reakcje każdego pacjenta związane z bezpieczeństwem i skutecznością.
Inne nazwy:
  • Pegwaliaza

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężenia fenyloalaniny (Phe) we krwi w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Na początku i zmiana od początku do tygodnia 48, tygodnia 96, tygodnia 144, tygodnia 216 i tygodnia 240
Stężenie Phe we krwi (zmiana od wartości początkowej) i dzienna dawka u pacjentów PAL-003 według dyspozycji (populacja PAL-003)
Na początku i zmiana od początku do tygodnia 48, tygodnia 96, tygodnia 144, tygodnia 216 i tygodnia 240

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka — stężenie pegwaliazy w osoczu
Ramy czasowe: Na początku badania, tydzień 48, tydzień 96, tydzień 144, tydzień 216 i tydzień 240
Farmakokinetykę w stanie stacjonarnym (PK) pegwaliazy mierzono u pacjentów, którzy osiągnęli i utrzymali docelowe Phe we krwi
Na początku badania, tydzień 48, tydzień 96, tydzień 144, tydzień 216 i tydzień 240
Liczba pacjentów z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Do 109 miesięcy.
Zdarzenie niepożądane związane z leczeniem zdefiniowano jako każde zdarzenie niepożądane (AE), które pojawiło się niedawno lub nasiliło się po rozpoczęciu stosowania badanego leku do 4 tygodni po ostatniej dawce pegwaliazy (PAL-003)
Do 109 miesięcy.
Odsetek uczestników z dodatnim przeciwciałem PEG IgG
Ramy czasowe: Na początku i zmiana od początku do tygodnia 24, tygodnia 52, tygodnia 104 i tygodnia 156
Obecność przeciwciał IgG przeciwko PEG (glikol polietylenowy) jest mierzona w czasie
Na początku i zmiana od początku do tygodnia 24, tygodnia 52, tygodnia 104 i tygodnia 156
Odsetek uczestników z dodatnim przeciwciałem PAL IgG
Ramy czasowe: Na początku i zmiana od początku do tygodnia 24, tygodnia 52, tygodnia 104 i tygodnia 156
Obecność przeciwciał IgG przeciwko PAL (liaza amoniakalna fenyloalaniny) jest mierzona w godzinach nadliczbowych
Na początku i zmiana od początku do tygodnia 24, tygodnia 52, tygodnia 104 i tygodnia 156

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

13 stycznia 2010

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

31 stycznia 2019

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

31 stycznia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 czerwca 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 czerwca 2009

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

19 czerwca 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

12 października 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 września 2021

Ostatnia weryfikacja

1 września 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PAL-003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na rAvPAL-PEG

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj