Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig utvidelse av tidligere rAvPAL-PEG-protokoller i emner med PKU (PAL-003)

15. september 2021 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

Langsiktig utvidelse av en fase 2, åpen dosesøkende studie for å evaluere sikkerheten, effekten og toleransen til flere subkutane doser av rAvPAL-PEG hos pasienter med PKU

Denne studien er en forlengelse av tidligere rAvPAL-PEG-studier. Administrering av rAvPAL-PEG vil fortsette for å vurdere om langtidsdosering av rAvPAL-PEG er trygg og kan opprettholde reduserte Phe-konsentrasjoner i blodet hos PKU-personer.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PAL-003 er utviklet for å evaluere langtidsbehandling av personer som fortsetter å ta rAvPAL-PEG. Pasienters tidligere rAvPAL-PEG-dosering vil fortsette i PAL-003. I PAL-003 vil hver enkelt pasients dose bli justert etter behov for å oppnå eller opprettholde blod Phe-konsentrasjoner på 60-600 µmol/L. rAvPAL-PEG-dose vil være basert på enten pasientens vekt eller vil være en fast dose (pasienter som har opprettholdt Phe-nivåer i blodet til 60-600 µmol/L i minst 2 påfølgende uker og som har opprettholdt en stabil rAvPAL-PEG-dose i minst 2 uker på rad). Doser vil bli vurdert på individuell basis.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

68

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • University of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65212
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Albany Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 55 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Må ha gjennomført deltakelse i tidligere rAvPAL-PEG-studier.
  • Villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke, eller, i tilfelle deltakere under 18 år, gi skriftlig samtykke (hvis nødvendig) og skriftlig informert samtykke fra en forelder eller verge, etter at studiens art er blitt forklart, og før eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer.
  • Villig og i stand til å følge alle studieprosedyrer.
  • Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved screening og være villige til å ta flere graviditetstester i løpet av studien. Kvinner som anses som ikke i fertil alder inkluderer de som har vært i overgangsalder i minst 2 år, eller hatt tubal ligering minst 1 år før screening, eller som har hatt total hysterektomi.
  • Seksuelt aktive personer må være villige til å bruke en akseptabel prevensjonsmetode mens de deltar i studien.
  • Opprettholdt et stabilt kosthold.
  • Ved generelt god helse som dokumentert ved fysisk undersøkelse, kliniske laboratorieevalueringer (hematologi, kjemi og urinanalyse) og elektrokardiogram (EKG) ved screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Bruk av ethvert undersøkelsesprodukt (med unntak av rAvPAL-PEG) eller medisinsk utstyr innen 30 dager før screening, eller krav om undersøkelsesmiddel før fullføring av alle planlagte studievurderinger.
  • Bruk av medisiner som er beregnet på å behandle PKU innen 14 dager før administrasjon av studiemedikament.
  • Bruk eller planlagt bruk av injiserbare legemidler som inneholder PEG (annet enn rAvPAL-PEG), inkludert Depo-Provera under studiedeltakelse.
  • En tidligere reaksjon som inkluderte systemiske symptomer (f.eks. generalisert elveblest, luftveis- eller gastrointestinale problemer, hypotensjon, angioødem, anafylaksi) på rAvPAL-PEG eller et PEG-holdig produkt.
  • Gravid eller ammer ved screening eller planlegger å bli gravid (selv eller partner) eller å amme når som helst i løpet av studien. Samtidig sykdom eller tilstand som vil forstyrre studiedeltakelse eller sikkerhet (f.eks. historie eller tilstedeværelse av klinisk signifikant kardiovaskulær, lunge-, lever, nyre, hematologisk, gastrointestinal, endokrin, immunologisk, dermatologisk, nevrologisk, onkologisk eller psykiatrisk sykdom).
  • Enhver tilstand som, etter PIs syn, setter forsøkspersonen i høy risiko for dårlig behandlingsoverholdelse eller for ikke å fullføre studien.
  • Kjent overfølsomhet overfor rAvPAL-PEG eller dets hjelpestoffer, inkludert overfølsomhetsreaksjoner som nødvendiggjorde tidlig avslutning fra tidligere rAvPAL-PEG-studier.
  • Alanin aminotransferase (ALT) konsentrasjon > 2 ganger øvre normalgrense.
  • Kreatinin > 1,5 ganger øvre normalgrense.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG i varierende doser avhengig av sikkerhet og effekt.
Legemiddel: rAvPAL-PEG
Dosene er planlagt å være i samme område som de som er testet i PAL-002 eller PAL-004 og deretter modifisert enten ved å øke eller redusere dosen, med en øvre grense på opptil 5,0 mg/kg per uke eller 375 mg/uke. , vurderer hvert enkelt individs individuelle responser relatert til sikkerhet og effekt.
Andre navn:
  • Pegvaliase

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i konsentrasjonen av fenylalanin (Phe) i blodet
Tidsramme: Ved baseline og endring fra baseline til uke 48, uke 96, uke 144, uke 216 og uke 240
Phe-konsentrasjon i blod (endring fra baseline) og daglig dose i PAL-003-individer etter disposisjon (PAL-003-populasjon)
Ved baseline og endring fra baseline til uke 48, uke 96, uke 144, uke 216 og uke 240

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetikk-plasma-pegvaliasekonsentrasjon
Tidsramme: Ved baseline, uke 48, uke 96, uke 144, uke 216 og uke 240
Steady-state farmakokinetikk (PK) av pegvaliase ble målt hos personer som har oppnådd og opprettholdt mål for Phe i blodet
Ved baseline, uke 48, uke 96, uke 144, uke 216 og uke 240
Antall pasienter med behandling Emergent Adverse Events (TEAE)
Tidsramme: Opptil 109 måneder.
En behandlingsutløst AE ble definert som enhver uønsket hendelse (AE) som nylig dukket opp eller forverret i alvorlighetsgrad etter oppstart av studiemedikamentet inntil 4 uker etter siste dose pegvaliase (PAL-003)
Opptil 109 måneder.
Prosentandel av deltakere med positivt PEG IgG-antistoff
Tidsramme: Ved baseline og endre fra baseline til uke 24, uke 52, uke 104 og uke 156
Tilstedeværelsen av IgG-antistoffer mot PEG (polyetylenglykol) måles overtid
Ved baseline og endre fra baseline til uke 24, uke 52, uke 104 og uke 156
Prosentandel av deltakere med positivt PAL IgG-antistoff
Tidsramme: Ved baseline og endre fra baseline til uke 24, uke 52, uke 104 og uke 156
Tilstedeværelsen av IgG-antistoffer mot PAL (fenylalanin-ammoniakklyase) måles overtid
Ved baseline og endre fra baseline til uke 24, uke 52, uke 104 og uke 156

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

13. januar 2010

Primær fullføring (FAKTISKE)

31. januar 2019

Studiet fullført (FAKTISKE)

31. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. juni 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. juni 2009

Først lagt ut (ANSLAG)

19. juni 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

12. oktober 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. september 2021

Sist bekreftet

1. september 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PAL-003

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere