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PKU (PAL-003) の被験者における以前の rAvPAL-PEG プロトコルの長期延長

2021年9月15日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

PKUの被験者におけるrAvPAL-PEGの複数回皮下投与の安全性、有効性、および忍容性を評価するための第2相非盲検用量設定研究の長期延長

この研究は、以前の rAvPAL-PEG 研究の延長です。 ｒＡｖＰＡＬ－ＰＥＧの投与は、ｒＡｖＰＡＬ－ＰＥＧの長期投与が安全であり、ＰＫＵ対象において低下した血中Ｐｈｅ濃度を維持できるかどうかを評価するために継続される。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

PAL-003 は、rAvPAL-PEG を継続して服用している被験者の長期治療を評価するように設計されています。 被験者の以前のrAvPAL-PEG投与はPAL-003でも継続されます。 PAL-003 では、血中 Phe 濃度 60 ～ 600 µmol/L を達成または維持するために、必要に応じて各被験者の用量が調整されます。 rAvPAL-PEGの用量は、被験者の体重に基づくか、固定用量（少なくとも2週間連続して血中Pheレベルを60～600 µmol/Lに維持し、安定したrAvPAL-PEG用量を維持している被験者）になります。少なくとも連続 2 週間）。 投与量は個別に評価されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

68

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
        • University of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、アメリカ、65212
        • University of Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
        • Nebraska Medical Center
    • New York
      • Albany、New York、アメリカ、12208
        • Albany Medical Center
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Medical College of Wisconsin

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年～55年 (アダルト、子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -以前のrAvPAL-PEG研究への参加を完了している必要があります。
  • -書面による署名付きのインフォームドコンセントを提供する意思と能力がある、または18歳未満の参加者の場合は、書面による同意（必要な場合）および親または法定後見人による書面によるインフォームドコンセントを提供します。説明し、研究関連の手順の前に。
  • -すべての研究手順を喜んで順守できる。
  • -出産の可能性のある女性は、スクリーニングで妊娠検査が陰性でなければならず、研究中に追加の妊娠検査を受ける意思があります。 出産の可能性がないと考えられる女性には、少なくとも 2 年間閉経しているか、スクリーニングの少なくとも 1 年前に卵管結紮を受けていた女性、または子宮全摘出術を受けた女性が含まれます。
  • 性的に活発な被験者は、研究に参加している間、許容される避妊方法を喜んで使用する必要があります。
  • 安定した食生活を維持。
  • 身体検査、臨床検査評価（血液学、化学、および尿検査）、およびスクリーニング時の心電図（ECG）によって証明されるように、一般的に健康です。

除外基準:

  • -スクリーニング前の30日以内の治験薬（rAvPAL-PEGを除く）または治験医療機器の使用、または予定されたすべての治験評価の完了前の治験薬の必要性。
  • -治験薬の投与前14日以内にPKUを治療することを目的とした薬物の使用。
  • -研究参加中のDepo-Proveraを含む、PEG（rAvPAL-PEG以外）を含む注射薬の使用または計画された使用。
  • rAvPAL-PEGまたはPEG含有製品に対する全身症状（例、全身性蕁麻疹、呼吸器または胃腸の問題、低血圧、血管性浮腫、アナフィラキシー）を含む以前の反応。
  • -スクリーニング時の妊娠中または授乳中、または妊娠する予定（自己またはパートナー）または研究中の任意の時点での授乳.研究への参加または安全性を妨げる併存疾患または状態（例えば、臨床的に重要な心血管、肺、肝臓、腎臓、血液、胃腸、内分泌、免疫、皮膚、神経、腫瘍、または精神疾患)。
  • -PIの観点から、被験者を治療コンプライアンス不良または研究を完了しないリスクが高い状態に置く任意の状態。
  • -以前のrAvPAL-PEG研究からの早期終了を必要とする過敏反応を含む、rAvPAL-PEGまたはその賦形剤に対する既知の過敏症。
  • アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）濃度が正常上限の2倍以上。
  • クレアチニン > 正常上限の 1.5 倍。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：rAvPAL-PEG
安全性と有効性に応じてさまざまな用量の rAvPAL-PEG。
薬：rAvPAL-PEG
用量は、PAL-002 または PAL-004 でテストされたものと同じ範囲になるように計画されており、その後、用量を増減することによって変更され、1 週間あたり 5.0 mg/kg または 375 mg/週までの上限を順守します。 、安全性と有効性に関連する各被験者の個々の反応を考慮します。
他の名前：
  • ペグバリアーゼ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血中フェニルアラニン (Phe) 濃度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン時、およびベースラインから 48 週、96 週、144 週、216 週、および 240 週への変更
PAL-003被験者の血中Phe濃度（ベースラインからの変化）および1日量（PAL-003母集団）
ベースライン時、およびベースラインから 48 週、96 週、144 週、216 週、および 240 週への変更

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
薬物動態 - 血漿ペグバリアーゼ濃度
時間枠：ベースライン時、48 週目、96 週目、144 週目、216 週目、240 週目
ペグバリアーゼの定常状態の薬物動態 (PK) は、目標血中 Phe を達成および維持している被験者で測定されました。
ベースライン時、48 週目、96 週目、144 週目、216 週目、240 週目
治療緊急有害事象（TEAE）のある被験者の数
時間枠：最大 109 か月。
治療に起因する AE は、治験薬の開始後、ペグバリアーゼ (PAL-003) の最終投与から 4 週間後までに新たに出現した、または重症度が悪化した有害事象 (AE) として定義されました。
最大 109 か月。
陽性のPEG IgG抗体を持つ参加者の割合
時間枠：ベースライン時、およびベースラインから 24 週目、52 週目、104 週目、156 週目への変更
PEG（ポリエチレングリコール）に対するIgG抗体の存在は経時的に測定されます
ベースライン時、およびベースラインから 24 週目、52 週目、104 週目、156 週目への変更
PAL IgG抗体が陽性の参加者の割合
時間枠：ベースライン時、およびベースラインから 24 週目、52 週目、104 週目、156 週目への変更
PAL (フェニルアラニンアンモニアリアーゼ) に対する IgG 抗体の存在は、経時的に測定されます
ベースライン時、およびベースラインから 24 週目、52 週目、104 週目、156 週目への変更

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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BioMarin Pharmaceutical

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2010年1月13日

一次修了 (実際)

2019年1月31日

研究の完了 (実際)

2019年1月31日

試験登録日

最初に提出

2009年6月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2009年6月18日

最初の投稿 (見積もり)

2009年6月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年10月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年9月15日

最終確認日

2021年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PAL-003

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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