Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige verlenging van eerdere rAvPAL-PEG-protocollen bij proefpersonen met PKU (PAL-003)

15 september 2021 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Langdurige verlenging van een fase 2, open-label dosisbepalingsonderzoek om de veiligheid, werkzaamheid en verdraagbaarheid van meerdere subcutane doses rAvPAL-PEG bij proefpersonen met PKU te evalueren

Deze studie is een uitbreiding van eerdere rAvPAL-PEG-onderzoeken. De toediening van rAvPAL-PEG zal worden voortgezet om te beoordelen of langdurige toediening van rAvPAL-PEG veilig is en verlaagde Phe-concentraties in het bloed bij PKU-patiënten kan handhaven.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PAL-003 is ontworpen om de langetermijnbehandeling te evalueren van proefpersonen die rAvPAL-PEG blijven gebruiken. De eerdere rAvPAL-PEG-dosering van proefpersonen wordt voortgezet in PAL-003. In PAL-003 wordt de dosis van elke proefpersoon zo nodig aangepast om Phe-concentraties in het bloed van 60-600 µmol/L te bereiken of te behouden. De rAvPAL-PEG-dosis zal gebaseerd zijn op het gewicht van een proefpersoon of zal een vaste dosis zijn (proefpersonen die gedurende ten minste 2 opeenvolgende weken een Phe-bloedspiegel op 60-600 µmol/L hebben gehouden en die een stabiele rAvPAL-PEG-dosis gedurende minimaal 2 aaneengesloten weken). Doses zullen op individuele basis worden beoordeeld.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

68

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • University of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65212
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
        • Albany Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 55 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Moet deelname aan eerdere rAvPAL-PEG-onderzoeken hebben voltooid.
  • Bereid en in staat om schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, of, in het geval van deelnemers jonger dan 18 jaar, schriftelijke toestemming te geven (indien vereist) en schriftelijke geïnformeerde toestemming van een ouder of wettelijke voogd, nadat de aard van het onderzoek is vastgesteld uitgelegd, en voorafgaand aan onderzoeksgerelateerde procedures.
  • Bereid en in staat om alle studieprocedures na te leven.
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij de screening en bereid zijn om aanvullende zwangerschapstests te ondergaan tijdens het onderzoek. Vrouwen die niet zwanger kunnen worden, zijn onder meer vrouwen die minstens 2 jaar in de menopauze zijn geweest, of die minstens 1 jaar voorafgaand aan de screening de eileiders hebben geligeerd, of die een totale hysterectomie hebben ondergaan.
  • Seksueel actieve proefpersonen moeten bereid zijn om tijdens deelname aan het onderzoek een acceptabele anticonceptiemethode te gebruiken.
  • Vastgehouden aan een stabiel dieet.
  • Over het algemeen in goede gezondheid, zoals blijkt uit lichamelijk onderzoek, klinische laboratoriumevaluaties (hematologie, chemie en urineonderzoek) en elektrocardiogram (ECG) bij screening.

Uitsluitingscriteria:

  • Gebruik van een onderzoeksproduct (met uitzondering van rAvPAL-PEG) of een medisch hulpmiddel voor onderzoek binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening, of vereiste voor een onderzoeksagent voorafgaand aan de afronding van alle geplande onderzoeksbeoordelingen.
  • Gebruik van medicatie die bedoeld is om PKU te behandelen binnen 14 dagen voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Gebruik of gepland gebruik van injecteerbare geneesmiddelen die PEG bevatten (anders dan rAvPAL-PEG), inclusief Depo-Provera tijdens deelname aan het onderzoek.
  • Een eerdere reactie die systemische symptomen omvatte (bijv. gegeneraliseerde netelroos, ademhalings- of gastro-intestinale problemen, hypotensie, angio-oedeem, anafylaxie) op rAvPAL-PEG of een PEG-bevattend product.
  • Zwanger of borstvoeding bij Screening of plannen om zwanger te worden (zelf of partner) of om borstvoeding te geven op enig moment tijdens het onderzoek. Gelijktijdige ziekte of aandoening die deelname aan het onderzoek of de veiligheid zou verstoren (bijv. lever-, nier-, hematologische, gastro-intestinale, endocriene, immunologische, dermatologische, neurologische, oncologische of psychiatrische aandoeningen).
  • Elke aandoening die, volgens de PI, de proefpersoon een hoog risico geeft op slechte therapietrouw of het niet voltooien van het onderzoek.
  • Bekende overgevoeligheid voor rAvPAL-PEG of zijn hulpstoffen, waaronder overgevoeligheidsreacties die vroegtijdige beëindiging van eerdere rAvPAL-PEG-onderzoeken noodzakelijk maakten.
  • Alanine aminotransferase (ALT) concentratie > 2 keer de bovengrens van normaal.
  • Creatinine > 1,5 keer de bovengrens van normaal.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG in variërende doses afhankelijk van veiligheid en werkzaamheid.
Geneesmiddel: rAvPAL-PEG
Het is de bedoeling dat de doses in hetzelfde bereik liggen als die getest in PAL-002 of PAL-004 en vervolgens worden aangepast door de dosis te verhogen of te verlagen, met inachtneming van een bovengrens van maximaal 5,0 mg/kg per week of 375 mg/week , rekening houdend met de individuele reacties van elke proefpersoon met betrekking tot veiligheid en werkzaamheid.
Andere namen:
  • Pegvaliase

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de concentratie fenylalanine (Phe) in het bloed
Tijdsspanne: Bij baseline en verandering van baseline naar week 48, week 96, week 144, week 216 en week 240
Phe-concentratie in bloed (verandering ten opzichte van baseline) en dagelijkse dosis bij PAL-003-proefpersonen naar dispositie (PAL-003-populatie)
Bij baseline en verandering van baseline naar week 48, week 96, week 144, week 216 en week 240

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetiek-Plasma Pegvaliase Concentratie
Tijdsspanne: Bij baseline, week 48, week 96, week 144, week 216 en week 240
Steady-state farmacokinetiek (PK) van pegvaliase werd gemeten bij proefpersonen die de beoogde bloed-Phe
Bij baseline, week 48, week 96, week 144, week 216 en week 240
Aantal proefpersonen met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Tot 109 maanden.
Een tijdens de behandeling optredende bijwerking werd gedefinieerd als elke bijwerking die voor het eerst optrad of in ernst verergerde na de start van het onderzoeksgeneesmiddel tot 4 weken na de laatste dosis pegvaliase (PAL-003).
Tot 109 maanden.
Percentage deelnemers met positief PEG IgG-antilichaam
Tijdsspanne: Bij baseline en verandering van baseline naar week 24, week 52, week 104 en week 156
De aanwezigheid van IgG-antilichamen tegen PEG (polyethyleenglycol) wordt overuren gemeten
Bij baseline en verandering van baseline naar week 24, week 52, week 104 en week 156
Percentage deelnemers met positief PAL IgG-antilichaam
Tijdsspanne: Bij baseline en verandering van baseline naar week 24, week 52, week 104 en week 156
De aanwezigheid van IgG-antilichamen tegen PAL (fenylalanine-ammoniaklyase) wordt overuren gemeten
Bij baseline en verandering van baseline naar week 24, week 52, week 104 en week 156

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

13 januari 2010

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

31 januari 2019

Studie voltooiing (WERKELIJK)

31 januari 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 juni 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 juni 2009

Eerst geplaatst (SCHATTING)

19 juni 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

12 oktober 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 september 2021

Laatst geverifieerd

1 september 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PAL-003

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren