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Extensión a largo plazo de los protocolos rAvPAL-PEG anteriores en sujetos con PKU (PAL-003)

15 de septiembre de 2021 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Extensión a largo plazo de un estudio abierto de búsqueda de dosis de fase 2 para evaluar la seguridad, eficacia y tolerabilidad de múltiples dosis subcutáneas de rAvPAL-PEG en sujetos con PKU

Este estudio es una extensión de estudios previos de rAvPAL-PEG. Se continuará con la administración de rAvPAL-PEG para evaluar si la dosificación a largo plazo de rAvPAL-PEG es segura y puede mantener concentraciones reducidas de Phe en sangre en sujetos con PKU.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

PAL-003 está diseñado para evaluar el tratamiento a largo plazo de sujetos que continúan tomando rAvPAL-PEG. La dosificación anterior de rAvPAL-PEG de los sujetos continuará en PAL-003. En PAL-003, la dosis de cada sujeto se ajustará según sea necesario para alcanzar o mantener concentraciones de Phe en sangre de 60-600 µmol/L. La dosis de rAvPAL-PEG se basará en el peso del sujeto o será una dosis fija (sujetos que hayan mantenido los niveles de Phe en la sangre entre 60 y 600 µmol/L durante al menos 2 semanas consecutivas y que hayan mantenido una dosis estable de rAvPAL-PEG durante al menos 2 semanas consecutivas). Las dosis se evaluarán de forma individual.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

68

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años a 55 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Debe haber completado la participación en estudios previos de rAvPAL-PEG.
  • Estar dispuesto y ser capaz de proporcionar un consentimiento informado por escrito y firmado o, en el caso de participantes menores de 18 años, proporcionar un asentimiento por escrito (si es necesario) y un consentimiento informado por escrito de un padre o tutor legal, después de que se haya determinado la naturaleza del estudio. explicado, y antes de cualquier procedimiento relacionado con la investigación.
  • Dispuesto y capaz de cumplir con todos los procedimientos del estudio.
  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección y estar dispuestas a hacerse pruebas de embarazo adicionales durante el estudio. Las mujeres que no se consideran en edad fértil incluyen aquellas que han estado en la menopausia al menos 2 años, o que se han sometido a una ligadura de trompas al menos 1 año antes de la selección, o que se han sometido a una histerectomía total.
  • Los sujetos sexualmente activos deben estar dispuestos a utilizar un método anticonceptivo aceptable mientras participan en el estudio.
  • Mantuvo una dieta estable.
  • Goza de buena salud en general, como lo demuestra el examen físico, las evaluaciones de laboratorio clínico (hematología, química y análisis de orina) y el electrocardiograma (ECG) en la selección.

Criterio de exclusión:

  • Uso de cualquier producto en investigación (con la excepción de rAvPAL-PEG) o dispositivo médico en investigación dentro de los 30 días anteriores a la Selección, o requisito de cualquier agente en investigación antes de completar todas las evaluaciones programadas del estudio.
  • Uso de cualquier medicamento destinado a tratar la PKU dentro de los 14 días anteriores a la administración del fármaco del estudio.
  • Uso o uso planificado de cualquier medicamento inyectable que contenga PEG (que no sea rAvPAL-PEG), incluido Depo-Provera durante la participación en el estudio.
  • Una reacción previa que incluyera síntomas sistémicos (p. ej., urticaria generalizada, problemas respiratorios o gastrointestinales, hipotensión, angioedema, anafilaxia) a rAvPAL-PEG o a un producto que contenga PEG.
  • Embarazada o amamantando en la selección o planeando quedar embarazada (propia o de su pareja) o amamantar en cualquier momento durante el estudio. Enfermedad o afección concurrente que podría interferir con la participación o la seguridad del estudio (p. ej., antecedentes o presencia de problemas cardiovasculares, pulmonares, enfermedad hepática, renal, hematológica, gastrointestinal, endocrina, inmunológica, dermatológica, neurológica, oncológica o psiquiátrica).
  • Cualquier condición que, a juicio del IP, coloque al sujeto en alto riesgo de cumplimiento deficiente del tratamiento o de no completar el estudio.
  • Hipersensibilidad conocida a rAvPAL-PEG o sus excipientes, incluidas las reacciones de hipersensibilidad que requirieron la terminación anticipada de estudios previos de rAvPAL-PEG.
  • Concentración de alanina aminotransferasa (ALT) > 2 veces el límite superior de lo normal.
  • Creatinina > 1,5 veces el límite superior de lo normal.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG en dosis variables según la seguridad y la eficacia.
Droga: rAvPAL-PEG
Se planea que las dosis estén en el mismo rango que las probadas en PAL-002 o PAL-004 y luego se modifiquen aumentando o disminuyendo la dosis, adhiriéndose a un límite superior de hasta 5,0 mg/kg por semana o 375 mg/semana. , considerando las respuestas individuales de cada sujeto relacionadas con la seguridad y la eficacia.
Otros nombres:
  • Pegvaliasa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la concentración de fenilalanina (Phe) en sangre
Periodo de tiempo: Al inicio y cambio del inicio a la semana 48, la semana 96, la semana 144, la semana 216 y la semana 240
Concentración de Phe en sangre (cambio desde el inicio) y dosis diaria en sujetos PAL-003 por disposición (población PAL-003)
Al inicio y cambio del inicio a la semana 48, la semana 96, la semana 144, la semana 216 y la semana 240

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Farmacocinética: concentración de pegvaliasa en plasma
Periodo de tiempo: Al inicio, Semana 48, Semana 96, Semana 144, Semana 216 y Semana 240
La farmacocinética en estado estacionario (PK) de pegvaliasa se midió en sujetos que alcanzaron y mantuvieron el objetivo de Phe en sangre.
Al inicio, Semana 48, Semana 96, Semana 144, Semana 216 y Semana 240
Número de sujetos con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Hasta 109 meses.
Un EA emergente del tratamiento se definió como cualquier evento adverso (EA) de nueva aparición o empeoramiento de la gravedad después del inicio del fármaco del estudio hasta 4 semanas después de la última dosis de pegvaliasa (PAL-003)
Hasta 109 meses.
Porcentaje de participantes con anticuerpos PEG IgG positivos
Periodo de tiempo: Al inicio y cambio del inicio a la semana 24, la semana 52, la semana 104 y la semana 156
La presencia de anticuerpos IgG contra PEG (polietilenglicol) se mide con el tiempo.
Al inicio y cambio del inicio a la semana 24, la semana 52, la semana 104 y la semana 156
Porcentaje de participantes con anticuerpos PAL IgG positivos
Periodo de tiempo: Al inicio y cambio del inicio a la semana 24, la semana 52, la semana 104 y la semana 156
La presencia de anticuerpos IgG contra PAL (fenilalanina amoniaco liasa) se mide en horas extraordinarias
Al inicio y cambio del inicio a la semana 24, la semana 52, la semana 104 y la semana 156

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

13 de enero de 2010

Finalización primaria (ACTUAL)

31 de enero de 2019

Finalización del estudio (ACTUAL)

31 de enero de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de junio de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de junio de 2009

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

19 de junio de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

12 de octubre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de septiembre de 2021

Última verificación

1 de septiembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PAL-003

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

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