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PKU가 있는 피험자에서 이전 rAvPAL-PEG 프로토콜의 장기 확장(PAL-003)

2021년 9월 15일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical

PKU를 가진 피험자에서 rAvPAL-PEG의 다중 피하 용량의 안전성, 효능 및 내약성을 평가하기 위한 2상 공개 용량 찾기 연구의 장기 연장

이 연구는 이전 rAvPAL-PEG 연구의 확장입니다. rAvPAL-PEG의 투여는 rAvPAL-PEG의 장기 투약이 안전하고 PKU 피험자에서 감소된 혈중 Phe 농도를 유지할 수 있는지 여부를 평가하기 위해 계속될 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

PAL-003은 rAvPAL-PEG를 계속 복용하는 피험자의 장기 치료를 평가하도록 설계되었습니다. 피험자의 이전 rAvPAL-PEG 투여는 PAL-003에서 계속됩니다. PAL-003에서 각 피험자의 용량은 60-600 µmol/L의 혈중 Phe 농도를 달성하거나 유지하기 위해 필요에 따라 조정됩니다. rAvPAL-PEG 용량은 대상체의 체중을 기반으로 하거나 고정 용량이 될 것입니다(적어도 연속 2주 동안 혈액 Phe 수준을 60-600 μmol/L로 유지하고 안정적인 rAvPAL-PEG 용량을 최소 연속 2주). 복용량은 개별적으로 평가됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

68

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, 미국, 40202
        • University of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, 미국, 65212
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, 미국, 68198
        • Nebraska Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, 미국, 12208
        • Albany Medical Center
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Medical College of Wisconsin

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 (성인, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 이전 rAvPAL-PEG 연구에 참여를 완료해야 합니다.
  • 연구의 성격이 파악된 후 서면 동의서를 제공하거나 18세 미만 참가자의 경우 서면 동의서(필요한 경우)와 부모 또는 법적 보호자의 서면 동의서를 제공할 의사와 능력이 있어야 합니다. 설명하고 연구 관련 절차에 앞서.
  • 모든 연구 절차를 따를 의지와 능력.
  • 가임 여성은 스크리닝에서 음성 임신 검사를 받아야 하고 연구 중에 추가 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다. 가임 가능성이 없는 것으로 간주되는 여성은 최소 2년 동안 폐경되었거나 스크리닝 전 최소 1년 동안 난관 결찰술을 받았거나 전체 자궁절제술을 받은 여성을 포함합니다.
  • 성적으로 활발한 피험자는 연구에 참여하는 동안 허용 가능한 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
  • 안정적인 식단을 유지했습니다.
  • 일반적으로 신체 검사, 임상 실험실 평가(혈액학, 화학 및 요검사) 및 스크리닝 시 심전도(ECG)에 의해 입증되는 양호한 건강 상태.

제외 기준:

  • 스크리닝 전 30일 이내에 임의의 조사 제품(rAvPAL-PEG 제외) 또는 조사 의료 기기의 사용, 또는 예정된 모든 연구 평가 완료 전에 임의의 조사 제제에 대한 요구.
  • 연구 약물 투여 전 14일 이내에 PKU를 치료하기 위한 임의의 약물 사용.
  • 연구 참여 기간 동안 Depo-Provera를 포함하여 PEG(rAvPAL-PEG 제외)를 포함하는 주사 가능한 약물의 사용 또는 계획된 사용.
  • rAvPAL-PEG 또는 PEG 함유 제품에 대한 전신 증상(예: 전신 두드러기, 호흡기 또는 위장 문제, 저혈압, 혈관 부종, 아나필락시스)을 포함하는 이전 반응.
  • 연구 중 언제든지 임신 또는 모유 수유 스크리닝 또는 임신 계획(자신 또는 파트너) 또는 모유 수유. 연구 참여 또는 안전을 방해할 동시 질병 또는 상태(예: 임상적으로 유의한 심혈관, 폐, 간, 신장, 혈액, 위장, 내분비, 면역, 피부, 신경, 종양 또는 정신 질환).
  • PI의 관점에서 피험자가 치료 순응도가 낮거나 연구를 완료하지 못할 위험이 높은 모든 상태.
  • 이전 rAvPAL-PEG 연구에서 조기 종료를 필요로 하는 과민 반응을 포함하여 rAvPAL-PEG 또는 그 부형제에 대한 알려진 과민성.
  • ALT(Alanine aminotransferase) 농도 > 정상 상한치의 2배.
  • 크레아티닌 > 정상 상한치의 1.5배.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: rAvPAL-PEG
안전성과 효능에 따라 다양한 용량의 rAvPAL-PEG.
의약품: rAvPAL-PEG
용량은 PAL-002 또는 PAL-004에서 테스트한 것과 동일한 범위로 계획한 다음 용량을 늘리거나 줄여 주당 최대 5.0mg/kg 또는 주당 375mg의 상한선을 준수하도록 수정합니다. , 안전성 및 유효성과 관련된 각 피험자의 개별 반응을 고려합니다.
다른 이름들:
  • 페그발리아제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈중 페닐알라닌(Phe) 농도의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 기준선에서 48주차, 96주차, 144주차, 216주차, 240주차로의 변화
성향에 따른 PAL-003 피험자의 혈액 Phe 농도(기준선으로부터의 변화) 및 일일 투여량(PAL-003 모집단)
기준선 및 기준선에서 48주차, 96주차, 144주차, 216주차, 240주차로의 변화

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
약동학 - 혈장 페그발리아제 농도
기간: 기준선, 48주차, 96주차, 144주차, 216주차 및 240주차
페그발리아제의 정상 상태 약동학(PK)은 목표 혈액 Phe를 달성하고 유지한 피험자에서 측정되었습니다.
기준선, 48주차, 96주차, 144주차, 216주차 및 240주차
치료 응급 부작용(TEAE)이 있는 피험자 수
기간: 최대 109개월.
치료 긴급 AE는 연구 약물 개시 후 페그발리아제(PAL-003)의 마지막 투여 후 4주까지 중증도가 새로 나타나거나 악화된 임의의 부작용(AE)으로 정의되었습니다.
최대 109개월.
양성 PEG IgG 항체를 가진 참가자의 비율
기간: 기준선 및 기준선에서 24주차, 52주차, 104주차 및 156주차로의 변화
PEG(폴리에틸렌 글리콜)에 대한 IgG 항체의 존재는 시간이 지남에 따라 측정됩니다.
기준선 및 기준선에서 24주차, 52주차, 104주차 및 156주차로의 변화
양성 PAL IgG 항체를 가진 참가자의 비율
기간: 기준선 및 기준선에서 24주차, 52주차, 104주차 및 156주차로의 변화
PAL(페닐알라닌 암모니아 분해효소)에 대한 IgG 항체의 존재는 시간이 지남에 따라 측정됩니다.
기준선 및 기준선에서 24주차, 52주차, 104주차 및 156주차로의 변화

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

BioMarin Pharmaceutical

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2010년 1월 13일

기본 완료 (실제)

2019년 1월 31일

연구 완료 (실제)

2019년 1월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 6월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2009년 6월 18일

처음 게시됨 (추정)

2009년 6월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 10월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 9월 15일

마지막으로 확인됨

2021년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PAL-003

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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